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尿素サイクル障害を治療するための HPN-100 の用量漸増安全性試験

2017年1月13日 更新者：Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

尿素サイクル障害患者におけるBuphenyl®（フェニル酪酸ナトリウム）と比較したHPN-100の安全性と忍容性に関する第2相、非盲検、切り替え、用量漸増試験

この研究の目的は、HPN-100 が安全で、尿素サイクル障害のある被験者に耐えられるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

タンパク質が体内で分解されると、窒素が形成されます。 健康な人では、体はこの窒素を他の分子と結合して尿素と呼ばれる無害な物質を生成し、尿中に排泄します. 尿素サイクル障害 (UCD) の患者は、窒素からそれほど多くの尿素を生成することができないため、毒性レベルの窒素が体内に蓄積し、害を及ぼす可能性があります。 これらの患者を治療するために、医師は通常、患者にタンパク質の摂取量を減らし、不足している可能性のある特定のアミノ酸を補充させます. Buphenyl® と呼ばれる薬剤は、アンモニア レベルを抑えるために、UCD 患者の慢性的な維持のための補助療法として処方されることがあります。 Buphenyl® の問題には、錠剤の負担が大きい (1 日最大 40 錠)、味と臭いが悪い、ナトリウム含有量が高いなどがあります。 Buphenyl® と同様に、HPN-100 は、尿素サイクル以外の方法で体が窒素を排出する方法を提供します。 HPN-100は、ブフェニル®とは異なり、無味無臭の濃縮油で、ナトリウムを多く含んでいません。

研究の種類

介入

入学 (実際)

14

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男女患者
  • -患者または患者の代理人による書面によるインフォームドコンセントの署名
  • 酵素検査または遺伝子検査により確認された尿素サイクル酵素欠損症の診断
  • -現在、訪問1の少なくとも2週間前にBuphenyl®TIDで治療されています
  • -研究活動を行うことができる（診療所ですべての尿を集める能力を含む、つまり、おむつの患者はいない）
  • 出産の可能性のあるすべての女性の妊娠検査が陰性。 -出産の可能性のあるすべての女性は、研究を通して許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります

除外基準:

  • -Buphenyl®Visit 1から30日以内の治験薬の使用
  • 活発な感染（ウイルスまたは細菌）またはアンモニアレベルを上昇させる可能性のあるその他の状態
  • 治験責任医師によって臨床的に重要であると判断された正常範囲外の臨床検査値
  • 有害事象の共通用語基準v3.0（CT​​CAE）によるグレード3以上の重大度の臨床的または検査上の異常（またはCTCAEでカバーされていない状態、重度または生命を脅かす毒性）;ただし、肝酵素のグレード 3 の上昇は、それ以外の点では臨床的に安定している患者では許容されます。
  • -腎クリアランスに重大な影響を与えることが知られている薬物（例、プロベネシド）またはタンパク質異化作用（例、コルチコステロイド）、またはアンモニアレベルを増加させることが知られている他の薬物（例、バルプロ酸）の使用 訪問1の24時間前以内
  • 既存のQTc間隔延長（男性で> 450ミリ秒または女性で> 460ミリ秒）
  • その他の重度の慢性病状
  • -PAA、PBA、または安息香酸に対する既知の過敏症
  • -1.5×ULN以上のクレアチニンレベル
  • 肝移植

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ブフェニル®から HPN-100 と HPN-100 の比較
1週間のブフェニル治療に続いて、HPN-100への用量漸増が行われました。 ブフェニルの投与量は徐々に減少し、HPN-100 の投与量は被験者が 100% HPN-100 の投与量に達するまで徐々に増加しました。 用量の 100% の HPN-100 が 1 週間投与された後、被験者は元のブフェニル治療に切り替えられました。
薬：HPN-100
被験者は、登録の少なくとも2週間前に、処方された用量のBuphenyl®TID（20g /日を超えない）を服用します。 被験者は、研究の最初の週に処方された用量のBuphenyl® TIDを服用し、その後、用量漸増段階でHPN-100 TIDに切り替えます。 HPN-100 の投与量を増やし、Buphenyl® の投与量を毎週 50 mg/kg ずつ減少させて、フェニルブチレートの 1 日量全体が HPN-100 になるようにします。 目標ＨＰＮ－１００用量は、対象の処方された１日用量のブフェニル（登録商標）と同じ量のフェニルブチレートを含む。 被験者はHPN-100を1週間単独で服用し、その後、研究の最後の週にブフェニルの以前の用量に戻ります.
薬：ブフェニル®
BUPHENYL® (フェニル酪酸ナトリウム) 錠剤および散剤は、CPS、OTC、または ASS の欠損を伴う UCD 患者の長期管理における補助療法として、1996 年以来、米国での販売が承認されています。
他の名前：
  • フェニル酪酸ナトリウム
  • NaPBA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ピーク時の静脈アンモニアレベルと平均 TNUAC 時間正規化曲線下面積)
時間枠：各投薬 (ブフェニル® 単独、HPN-100 単独) の定常状態 (1 週間)、および各用量漸増後の定常状態 (1 週間)
データは、最初の投与前と、最初の投与から 30 分後、1、2、4、5、6、8、10、12、および 24 時間後に収集されました。
各投薬 (ブフェニル® 単独、HPN-100 単独) の定常状態 (1 週間)、および各用量漸増後の定常状態 (1 週間)
有害事象を経験した被験者の数
時間枠：100％ブフェニル（最大4週間）またはHPN-100（最大10週間）の期間中
100％ブフェニル（最大4週間）またはHPN-100（最大10週間）の期間中
重篤な有害事象を経験した被験者の数
時間枠：100％ブフェニル（最大4週間）またはHPN-100（最大10週間）の期間中の被験者
100％ブフェニル（最大4週間）またはHPN-100（最大10週間）の期間中の被験者

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 (治験薬およびその代謝物の血漿および尿 PK パラメータ)
時間枠：各投薬（ブフェニル®単独、HPN-100単独）の定常状態（1週間）
血漿中の各代謝産物について、AUC0-24 (時間 0 (投与前) から 24 時間までの曲線下面積) を測定しました。 データは、最初の投与から 30 分後、1、2、4、5、6、8、10、12、および 24 時間後に収集されました。
各投薬（ブフェニル®単独、HPN-100単独）の定常状態（1週間）
HPN-100 または Buphenyl® の薬物選好 (Global Preference Question による評価)
時間枠：研究の終わり
研究の終わり

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

捜査官

  • スタディディレクター：Bruce Scharschmidt, MD、Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年10月1日

一次修了 (実際)

2008年7月1日

研究の完了 (実際)

2008年12月1日

試験登録日

最初に提出

2007年10月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年10月26日

最初の投稿 (見積もり)

2007年10月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2017年1月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年1月13日

最終確認日

2015年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UP1204-003 (HPN-100-003)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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