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ISIS 301012 (Mipomersen) 作为附加药物治疗患有冠状动脉疾病的家族性高胆固醇血症患者的疗效和安全性研究 (RADICHOL II)

2016年8月1日 更新者：Kastle Therapeutics, LLC

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 ISIS 301012 作为杂合子家族性高胆固醇血症合并冠状动脉疾病受试者的附加疗法的疗效和安全性

本研究的目的是确定 mipomersen 是否安全有效地降低杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 和冠状动脉疾病 (CAD) 患者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)，这些患者已经服用稳定剂量的其他脂质-降低药物（包括最大耐受他汀类药物治疗）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

家族性高胆固醇血症 (FH) 是一种脂蛋白代谢的常染色体显性遗传病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 显着升高、动脉粥样硬化过早发作和黄瘤的发展。 杂合子家族性高胆固醇血症患者的血浆总胆固醇通常在 350 至 550 mg/dL 之间，并且在 30 岁和 40 岁时发病。

Mipomersen (ISIS 301012) 是一种反义药物，可减少肝细胞中称为载脂蛋白 B (apo-B) 的蛋白质。 Apo-B 在产生低密度脂蛋白胆固醇（“坏”胆固醇）并将其从肝脏转移到血液中发挥作用。 高LDL-C是冠心病（CHD）或其他血管疾病发展的独立危险因素。 已经表明，降低 LDL-C 可降低心脏病发作和其他主要不良心血管事件的风险。

该研究包括 26 周的治疗期和 24 周的治疗后随访期（参加开放标签扩展研究 [研究 301012-CS6；NCT00694109] 的患者除外）。 治疗期跨越给予研究治疗直至主要疗效时间点 (PET) 或研究药物给药最后一天后 14 天（以较晚者为准）的时间。 治疗后随访期从治疗期结束后的第二天开始，到研究中患者最后接触日期的那天结束。

在治疗和第 28 周评估之后，耐受研究药物的符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究 (301012-CS6)。 不符合或选择不参加开放标签扩展研究的患者以及在 26 周治疗期间中止治疗的患者在本研究中从最后一剂研究药物给药起再随访 24 周。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

124

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7C5
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3A 1R9
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5K8
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5C 2T2
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 5H6
      • Montreal、Quebec、加拿大、H1T 1C8
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
      • St. Foy、Quebec、加拿大、G1V 4M6
  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国、92093
      • Los Angeles、California、美国、90048
      • Mission Viejo、California、美国、92691
      • Newport Beach、California、美国、92260
      • Santa Ana、California、美国、92705
      • Thousand Oaks、California、美国、91360
    • Connecticut
      • Bridgeport、Connecticut、美国、06606
    • Florida
      • Melbourne、Florida、美国、32901
      • Pensacola、Florida、美国、32514
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60610
      • Naperville、Illinois、美国、60540
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
    • Maine
      • Biddeford、Maine、美国、04005
      • Scarborough、Maine、美国、04074
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5853
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国、63110
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89144
    • New Hampshire
      • Concord、New Hampshire、美国、03301
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
      • New York、New York、美国、10065
        • The Rogosin Institute Comprehensive Lipid Control Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
      • Charlotte、North Carolina、美国、28211
      • Durham、North Carolina、美国、27710
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45212
      • Cuyahoga Falls、Ohio、美国、44223
        • ReSevo, LLC
      • Franklin、Ohio、美国、45005
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73120
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75226
      • Dallas、Texas、美国、75220
      • Grapevine、Texas、美国、76051
      • Houston、Texas、美国、77093
      • San Antonio、Texas、美国、78229
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的诊断
  • 冠状动脉疾病 (CAD) 的诊断
  • 稳定降脂治疗12周
  • 根据研究者的判断，使用至少一种剂量大于零的他汀类药物进行最大耐受他汀类药物治疗
  • 稳定低脂饮食8周
  • 体重稳定 6 周

排除标准：

  • 最近出现过重大健康问题，包括心脏病发作、中风、冠脉综合征、不稳定型心绞痛、心力衰竭、严重心律失常、直立性低血压、不受控制的高血压、血液病、肝病、癌症或消化问题
  • 在 8 周内接受单采术治疗或最后一次单采术治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：米波美生
参与者接受 mipomersen 200 mg 皮下注射，每周一次，持续 26 周。
药品：米泊美生钠
200毫克/毫升
其他名称：
  • 伊斯兰国 301012
  • Kynamro™
安慰剂比较：安慰剂
参与者每周接受一次安慰剂皮下注射，持续 26 周。
药品：安慰剂
1 毫升匹配安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要疗效时间点低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
LDL 胆固醇以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 对于甘油三酯<400 mg/dL的患者，使用Friedewald的计算获得LDL-C；对于甘油三酯≥400 mg/dL的患者，LDL-C由中心实验室采用超速离心法直接测定。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的低密度脂蛋白胆固醇
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
载脂蛋白 B 在主要疗效时间点相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
载脂蛋白 B 以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的载脂蛋白 B
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点总胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
总胆固醇以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的总胆固醇
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点非高密度脂蛋白胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
非高密度脂蛋白胆固醇以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的非高密度脂蛋白胆固醇
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
主要疗效时间点甘油三酯相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
甘油三酯以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的甘油三酯
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点脂蛋白 (a) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
脂蛋白 (a) 以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的脂蛋白 (a)
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点极低密度脂蛋白胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
极低密度脂蛋白 (VLDL) 胆固醇以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的极低密度脂蛋白
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
在主要疗效时间点，LDL 胆固醇与 HDL 胆固醇的比率相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇与高密度脂蛋白 (HDL) 胆固醇的比率在基线和研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视时测量。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的低密度脂蛋白胆固醇与高密度脂蛋白胆固醇的比率
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
载脂蛋白 A1 在主要疗效时间点相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
载脂蛋白 A1 以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的载脂蛋白 A1
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点高密度脂蛋白胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 以 mg/dL 为单位测量。 样本是在禁食过夜后采集的。 主要疗效时间点是研究治疗最后一次给药后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
基线和主要疗效时间点的高密度脂蛋白胆固醇
大体时间：基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。
主要疗效时间点 (PET) 是最后一次研究治疗剂量后最接近 14 天的基线后访视。
基线（筛选和第 1 天治疗前评估的平均值）和主要疗效时间点（PET；第 28 周或最后一次给药后最接近 14 天的基线后访问）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Kastle Therapeutics, LLC

合作者

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年7月1日

初级完成 (实际的)

2009年12月1日

研究完成 (实际的)

2010年5月1日

研究注册日期

首次提交

2008年6月26日

首先提交符合 QC 标准的

2008年6月27日

首次发布 (估计)

2008年6月30日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年9月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年8月1日

最后验证

2016年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 301012-CS7

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