外用氨甲酰胆碱改善食管运动障碍

这是一项试点研究，因此不一定能达到统计显着性。 由于该研究的试点性质，将不会使用对照组。 先前的研究已经证明了口服氨甲酰胆碱的安全性。 它在治疗成人和儿童胃食管反流方面均显示出一定疗效1-8，并且有大量临床前数据表明对 IEM9-14 患者有益。 一项针对 IEM 患者口服氨甲酰甲胆碱的单一研究 15 表明远端食管肌肉收缩和食团传输有显着改善。 然而，这项研究使用劣质测压法测量食管功能。 拟议的研究使用高分辨率测压法来测量口服甲胆碱对 IEM 患者的影响，并将提高对食管功能实时变化的理解。 研究干预（口服氨甲酰甲胆碱）将是单剂量事件（应用于两次遭遇），而不是持续的治疗干预。

我们将评估局部应用氨甲酰胆碱对 IEM 患者队列 (n=20) 食管运动的影响。 IEM 的存在将使用当前标准定义：食管收缩幅度

在建立基线食管功能后，将在 1 毫升含有吸收促进剂的溶液中给予患者 5 毫克（第一阶段）或 10 毫克（第二阶段）氨甲酰胆碱。 给药将通过咽喉喷雾装置进行。 交付解决方案的组成是专有的。 由于氨甲酰甲胆碱是一种季胺，已知其局部吸光度低于 1%，因此需要吸收增强剂来帮助该过程。 选择合适的 FDA 批准的吸收促进剂是使该制剂独一无二的原因。 该制剂还含有增稠剂，可使其保留在喷洒处以增强吸收。

等待 10 分钟后，患者将进行治疗后 HRM 以确定治疗效果。 测压导管将在整个会诊过程中留在原位，因此每次会议只需要放置一次导管。 需要两个疗程来确定剂量递增效应。