评估低剂量硼替佐米加白消安和美法仑作为接受自体外周血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者预处理方案的疗效和安全性 - KMM103 研究

纳入标准：

• 确诊为多发性骨髓瘤 (MM) 的患者
• 有症状的 MM（伴有相关器官或组织损伤的多发性骨髓瘤）
• 含硼替佐米方案（硼替佐米±类固醇±阿霉素）诱导化疗的MM患者
• 进行外周血干细胞采集和适当干细胞计数（CD34+ 细胞 2 x 106/kg）的 MM 患者。
• 年龄 20-65 岁
• 表现状态：ECOG（东部肿瘤合作组）0-2。
• 患者患有可测量的疾病，定义如下：可测量的疾病定义为当患者开始初始诱导治疗时血清 M 蛋白 ≥ 1 g/dL 或尿 M 蛋白 ≥ 200 mg/24 小时。
• 通过 MUGA 或 2D ECHO 测量的心脏射血分数 ≥ 50 %，无临床显着异常
• 足够的肝功能： - 转氨酶 (AST/ALT) < 3 X 正常值上限 - 胆红素 < 2 X 正常值上限
• 足够的血液学功能：血小板计数 ≥ 75 x 109/L，血红蛋白 ≥ 8 g/dL，（允许预先输注红细胞或使用重组人促红细胞生成素），中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1.0 x 109/L
• 对于绝经前妇女和绝经开始后 < 1 年的妇女，必须在治疗前进行阴性血清或尿液妊娠试验。
• 预期生存期 6 个月
• 知情同意

排除标准：

• 系统性 AL 淀粉样变性、冒烟型多发性骨髓瘤或 MGUS。
• 浆细胞白血病患者（PB 中浆细胞 > 20%，绝对浆细胞计数至少为 2000/μL）
• 在 4 周内接受广泛放射治疗的患者
• 已知患者是人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性。
• 患者已知患有临床活动性乙型或丙型肝炎。
• 既往肾移植
• 严重周围神经病变（美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 3.0 版定义的 2 级或更高级别）
• 过去 5 年内的任何其他恶性肿瘤，但已治愈的非黑色素瘤皮肤癌或子宫颈原位癌除外
• 孕妇或哺乳期妇女、未采取充分避孕措施的育龄妇女
• 其他严重疾病或医疗状况 i.入组后 6 个月内不受控制或严重的心血管疾病，包括心肌梗塞、纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级心力衰竭、不受控制的心绞痛、有临床意义的心包疾病或心脏淀粉样变性 ii. iii. 重大神经或精神疾病史，包括痴呆或癫痫发作。 活动性不受控制的感染（病毒、细菌或真菌感染） iv. 胃镜检查发现活动性溃疡 v。 其他严重的内科疾病
• 已知对任何研究药物或其成分过敏（即对含硼或甘露醇的化合物过敏）
• 正在研究中的任何其他实验药物的伴随给药，或伴随化疗、激素疗法或免疫疗法。