干细胞移植后 Vismodegib 治疗高危首次缓解或复发多发性骨髓瘤患者

纳入标准：

• 患者必须具有经组织学或细胞学证实的多发性骨髓瘤，符合需要治疗的有症状疾病的标准；被认为患有高危疾病的患者（根据细胞遗传学定义为 13 号染色体缺失；t(4;14)、t(14;16) 或荧光原位杂交 [FISH] 检测的 17p 缺失，B2-M > 5.5 g/dL，免疫球蛋白 A [IgA] 表型）首次缓解（>= 部分缓解 [PR]）或根据国际统一反应标准对挽救治疗有反应的复发性骨髓瘤患者（>= PR）符合资格
• 患者必须患有可使用血清或尿蛋白电泳或血清 kappa / lambda 轻链测定法测量的疾病
• 患者必须计划根据机构标准进行单次自体移植，并且必须在实施 GDC-0449 之前接受这种移植
• 如有临床指征，允许同时使用双膦酸盐
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 2 (Karnofsky >= 60%)
• 预期寿命大于 6 个月

• 有生育能力的女性和男性必须在 GDC-0449 治疗前至少 4 周、研究参与期间和至少 12 个月内使用两种避孕方式（即屏障避孕和另一种避孕方法）后处理；如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生

  • 要求有生育能力的女性在 GDC-0449（血清或尿液）首次给药前 10-14 天内和 24 小时内进行血清妊娠试验阴性（灵敏度至少为 25 mIU/mL）；如果在 GDC-0449 给药前的 24 小时内进行研究，如果她们的月经周期规律，则每 4 周进行一次妊娠试验（血清或尿液）；如果她们的月经周期不规律，则每 2 周进行一次；必须通过血清妊娠试验确认尿检呈阳性；在分配 GDC-0449 之前，研究者必须确认并记录患者使用两种避孕方法、妊娠试验阴性的日期，并确认患者了解 GDC-0449 会导致严重或危及生命的出生缺陷

  • 有生育能力的妇女定义如下：

    • 月经正常的患者
    • 闭经、周期不规则或使用排除撤退性出血的避孕方法的患者
    • 接受过输卵管结扎术的女性

  • 由于以下原因，妇女被认为不具有生育潜力：

    • 患者接受了子宫切除术和/或双侧卵巢切除术
    • 患者是绝经后女性，闭经至少 1 年
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性患者，既往无获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 定义的疾病且 CD4 计数为 400/mm^3，并且不需要抗 HIV 治疗或正在接受抗 HIV 治疗干扰 GDC-0449（例如 不服用齐多夫定、蛋白酶抑制剂或非核苷逆转录酶抑制剂）符合条件
• 能够理解并愿意签署书面知情同意书