Vismodegib etter stamcelletransplantasjon ved behandling av pasienter med høyrisiko første remisjon eller residiverende myelomatose

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må ha histologisk eller cytologisk bekreftet myelomatose som oppfyller kriterier med symptomatisk sykdom som krever behandling; pasienter som anses å ha høyrisikosykdom (definert som kromosom 13-delesjon ved cytogenetikk; t(4;14), t(14;16) eller 17p-delesjon ved fluorescens in situ hybridisering [FISH], B2-M > 5,5 g/dL, immunglobulin A [IgA] fenotype) i første remisjon (>= delvis remisjon [PR]) eller pasienter med residiverende myelom som responderer på salvage-terapi (>= PR) basert på International Uniform Response Criteria er kvalifisert
• Pasienter må ha målbar sykdom ved bruk av serum- eller urinproteinelektroforese eller serum kappa / lambda lettkjedeanalyse
• Pasienter må planlegge å gå videre til enkelt autolog transplantasjon i henhold til institusjonelle standarder og må motta denne transplantasjonen før implementering av GDC-0449
• Samtidig bruk av bisfosfonater er tillatt som klinisk indisert
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus =< 2 (Karnofsky >= 60 %)
• Forventet levealder over 6 måneder

• Kvinner i fertil alder og menn må bruke to former for prevensjon (dvs. barriereprevensjon og én annen prevensjonsmetode) minst 4 uker før GDC-0449-behandling, så lenge studiedeltakelsen varer, og i minst 12 måneder etterbehandling; dersom en kvinne blir gravid eller mistenker at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart

  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest (med en sensitivitet på minst 25 mIU/ml) innen 10-14 dager og innen 24 timer før den første dosen av GDC-0449 (serum eller urin); en graviditetstest (serum eller urin) vil bli administrert hver 4. uke hvis menstruasjonssyklusen er regelmessig eller hver 2. uke hvis syklusen er uregelmessig mens de er under undersøkelse innen 24-timersperioden før administrering av GDC-0449; en positiv urintest må bekreftes av en serumgraviditetstest; før utlevering av GDC-0449, må etterforskeren bekrefte og dokumentere pasientens bruk av to prevensjonsmetoder, dato for negativ graviditetstest, og bekrefte at pasienten forstår at GDC-0449 forårsaker alvorlige eller livstruende fødselsskader

  • Kvinner i fertil alder er definert som følger:

    • Pasienter med regelmessig menstruasjon
    • Pasienter med amenoré, uregelmessige sykluser eller som bruker en prevensjonsmetode som utelukker abstinensblødning
    • Kvinner som har hatt en tubal ligering

  • Kvinner anses ikke å være i fertil alder av følgende grunner:

    • Pasienten har gjennomgått hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi
    • Pasienten er postmenopausal definert av amenoré i minst 1 år hos en kvinne
• Humant immunsviktvirus (HIV)-positive pasienter uten en tidligere ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)-definerende sykdom og et CD4-tall på 400/millimeter^3 og trenger enten ikke anti-HIV-behandling eller tar anti-HIV-behandling som ikke ville forstyrre GDC-0449 (f.eks. ikke tar zidovudin, proteasehemmere eller ikke-nukleosid revers transkriptasehemmere) er kvalifisert
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument