Vismodegib őssejt-átültetés után magas kockázatú első remissziós vagy kiújult myeloma multiplexben szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• A betegeknek szövettanilag vagy citológiailag igazolt mielóma multiplexben kell rendelkezniük, amely megfelel a kritériumoknak, és tüneti, kezelést igénylő betegség esetén; magas kockázatú betegségben szenvedő betegek (a citogenetika alapján a 13-as kromoszóma deléciója; t(4;14), t(14;16) vagy fluoreszcens in situ hibridizációval [FISH] 17p deléció, B2-M > 5,5 g/dl, immunglobulin A [IgA] fenotípus) az első remisszióban (>= részleges remisszió [PR]), vagy a relapszusban szenvedő myelomában szenvedő betegek, akik a nemzetközi egységes válaszkritériumok alapján mentőterápiára reagálnak (>= PR)
• A betegeknek mérhető betegségben kell szenvedniük szérum- vagy vizeletfehérje-elektroforézis vagy szérum kappa / lambda könnyű lánc vizsgálattal
• A betegeknek az intézményi szabványoknak megfelelően egyetlen autológ transzplantációt kell tervezniük, és a GDC-0449 végrehajtása előtt meg kell kapniuk ezt a transzplantációt.
• A biszfoszfonátok egyidejű alkalmazása klinikailag indokolt esetben megengedett
• Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménystátusza =< 2 (Karnofsky >= 60%)
• 6 hónapnál hosszabb várható élettartam

• A fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak kétféle fogamzásgátlási módot (azaz a barrier fogamzásgátlást és egy másik fogamzásgátlási módszert) kell alkalmazniuk legalább 4 héttel a GDC-0449-es kezelés előtt, a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt, és legalább 12 hónapig. utókezelés; ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes, miközben részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítse kezelőorvosát

  • Fogamzóképes nőknek negatív szérum terhességi tesztet kell végezniük (legalább 25 mIU/ml érzékenységgel) a GDC-0449 (szérum vagy vizelet) első adagját megelőző 10-14 napon belül és 24 órán belül; terhességi tesztet (szérumot vagy vizeletet) 4 hetente kell végezni, ha a menstruációs ciklusuk rendszeres, vagy 2 hetente, ha a ciklusuk rendszertelen, a vizsgálat ideje alatt a GDC-0449 beadását megelőző 24 órán belül; a pozitív vizeletvizsgálatot szérum terhességi teszttel kell megerősíteni; A GDC-0449 kiadása előtt a vizsgálónak meg kell erősítenie és dokumentálnia kell, hogy a páciens két fogamzásgátló módszert használt, a negatív terhességi teszt dátumait, és meg kell erősítenie, hogy a beteg megértette, hogy a GDC-0449 súlyos vagy életveszélyes születési rendellenességeket okoz.

  • A fogamzóképes korú nők meghatározása a következő:

    • Rendszeres menstruációjú betegek
    • amenorrhoeás, rendszertelen ciklusú, vagy olyan fogamzásgátló módszert használó betegek, akik kizárják az elvonási vérzést
    • Nők, akiknek petevezeték elkötése volt

  • A nők a következő okok miatt nem tekinthetők fogamzóképesnek:

    • A páciens méheltávolításon és/vagy kétoldali petefészek-eltávolításon esett át
    • A páciens posztmenopauzás állapotban van, amelyet nőknél legalább 1 évig tartó amenorrhoea határoz meg
• Humán immundeficiencia vírus (HIV)-pozitív betegek, akik korábban szerzett immunhiányos szindrómát (AIDS) definiáló betegségben szenvednek, és CD4-számuk 400/milliméter^3, és vagy nem igényelnek HIV-ellenes kezelést, vagy olyan HIV-ellenes terápiát kapnak, amely nem zavarja a GDC-0449-et (pl. nem szed zidovudint, proteázgátlókat vagy nem nukleozid reverz transzkriptáz gátlókat) alkalmas
• Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot