小儿实体瘤移植后抗血管生成治疗 (ASCR) (ASCR)

纳入标准：

• 患者必须有原始诊断，受益于自体移植，并通过高级别神经胶质瘤、低级别神经胶质肿瘤、室管膜瘤、髓母细胞瘤、原始神经外胚层肿瘤 (PNET)、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤的活检*证实、视网膜母细胞瘤或其他预后不良的实体瘤。 本方案将不研究淋巴瘤和其他淋巴恶性肿瘤。

  * 放射治疗后进展的脑干胶质瘤患者不需要组织学确认。 脑干神经胶质瘤被定义为导致弥漫性增大的脑桥固有肿瘤。 这些患者根据病灶的临床和放射学表现进行诊断，并且将免除该组的活检要求。

• 患者在进入研究时必须年满 6 个月且年满 21 岁。

• 患者的 Karnofsky 表现状态或 Lansky* 游戏状态必须≥ 50

  * 为了确定表现分数，坐在轮椅上的患者将被视为可以走动。

• 患者必须有充足的干细胞供应才能在研究登记前收获移植，充足的供应定义为 3 x 10^6 CD34+ 细胞/kg 外周血干细胞 (PBSC)。 细胞动员方法将由治疗医师自行决定，可能包括单独的动员生长因子或化疗后动员。 如果患者无法动员适量的外周血干细胞，则可以采集骨髓作为造血干细胞的来源。 在这种情况下，3 x 10^8 个单核细胞/kg 就足够了。 如有必要，可以使用外周干细胞和骨髓的组合。
• 允许事先放疗和/或化疗，包括环磷酰胺。
• 允许预先进行抗血管生成治疗，包括沙利度胺和口服环磷酰胺。
• 如果因占位效应和/或与肿瘤相关的水肿而服用皮质类固醇，患者必须在进入研究前至少 2 周服用稳定或递减的剂量。
• 患者的预期寿命必须 > 3 个月。

• 患者必须有足够的骨髓储备，定义如下：

  • 血红蛋白 ≥ 8.0 g/dl 和
  • 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 750/mm3

• 患者必须在研究登记后 4 周内接受足够的心功能测试，具体定义如下：

  • 超声心动图显示缩短分数≥ 27% 或
  • 放射性核素血管造影射血分数≥50%

• 患者必须在研究登记后 4 周内接受足够的肺功能测试，具体定义如下：

  • 脉搏血氧仪 > 94% 室内空气或 O2 通过鼻插管和
  • 没有休息时呼吸困难的证据。

• 患者必须具有足够的肝功能，其定义如下：

  • 总胆红素≤ 1.5 倍正常值上限 (ULN) 的年龄和
  • SGOT (AST) 或 SGPT (ALT) ≤ 2.5 x ULN（如果使用 Zantac，SGOT ≤ 4x ULN）

• 患者必须具有足够的肾功能，定义如下：

  • 血清肌酐 < 1.5 mg/dl
  • 肾小球滤过率 (GFR)，通过 I-125 碘酸盐清除率、24 小时肌酐清除率或 Schwartz 公式计算*，≥ 70 mL/min 和 ≥ 50 mL/min/1.73 m2 在进入研究后 4 周内完成
  • Schwartz 公式是根据血清肌酐和身高估算的儿童肾小球滤过率。 身高 (Ht) 应以 cm 为单位测量，血清肌酐 (Cr) 应以 mg/dL 为单位测量。 比例常数 (k) 对于儿童和青春期女孩为 0.55，对于 13-21 岁的青春期男孩为 0.7。 该常数基于 Schwartz 进行的一系列评估。 公式：GFR= (k x Ht)/Cr

• Celgene THALOMID REMSTM 计划的注册：

  1. 如果参加本研究的第 III 组，患者必须在 ASCR 后第 +30 天之前在 Celgene THALOMID REMSTM 计划中注册。

  2. 如果被纳入本研究的第 III 组，患者必须愿意按照 THALOMID REMSTM 计划中的规定从沙利度胺治疗开始到停用沙利度胺治疗后至少 4 周进行节育。 必须同时使用两种可靠的避孕方式，除非选择持续禁止异性性接触。 避孕方法必须包括至少一种高效方法（例如 口服避孕药、注射剂、激素贴剂、宫内节育器或植入物），以及一种额外的有效屏障方法（例如 乳胶避孕套、隔膜、宫颈帽）。

     如果激素或宫内节育器避孕在医学上是禁忌的，则必须同时使用另一种高效方法或两种屏障方法。

  3. 妊娠监测：

  我。患者必须在开始沙利度胺前 24 小时内对 50 mIU/mL（血清或尿液）敏感的办公室妊娠试验呈阴性，即使连续禁欲是首选的节育方法。 二. 在治疗的前 4 周内必须每周进行一次妊娠试验，对于月经规律的患者每月重复一次，对于月经不规律的患者每 2 周重复一次 iii. 阴性妊娠试验仅在 7 天内有效。 四. 如果出现不规则出血或漏经，应进行妊娠试验并进行妊娠咨询。 五。 如果在治疗期间怀孕，必须立即停用沙利度胺。 必须立即致电 1-888-423-5346 向 Celgene 客户服务中心报告任何疑似致死暴露，并将患者转介给有生殖毒性经验的妇产科医生进行进一步评估和咨询。

• 患者（或合法授权代表）必须能够理解并愿意签署书面知情同意书。

排除标准：

• 患者不得患有任何根据 NCI 不良事件通用术语标准 v4.0 (CTCAE) 定义为 ≥ 3 级的活动性、不受控制的心脏、肝脏、肾脏或精神疾病。
• 患者不得接受任何其他研究药物。
• 患者不得有任何活动性感染或并发疾病掩盖毒性或危险地改变药物代谢。
• 患者在入组前 3 周内不得有任何血栓栓塞事件（深静脉血栓形成或肺栓塞）。
• 患者不得有过敏反应史，该过敏反应归因于与研究中使用的任何药物具有相似化学或生物成分的化合物。
• 患者不得怀孕或哺乳。