评估 EDSS 与接受那他珠单抗治疗的 MS 参与者生活质量相关性的观察性研究 (PROTYS)
2018年9月12日 更新者：Biogen
一项前瞻性、多中心、观察性研究，以评估 EDSS 与接受那他珠单抗治疗的 MS 患者生活质量的相关性
该研究的主要目的是确定前瞻性测量的残疾（扩展残疾状态量表 [EDSS]）与生活质量（多发性硬化症国际生活质量问卷 [MusiQoL]）之间的关联，间隔时间为 3 个月，最长为 1 年使用那他珠单抗治疗的多发性硬化症 (MS) 患者的真实生活环境。
本研究的次要目标如下： 评估那他珠单抗治疗开始后 1 年持续 EDSS 变化的累积概率；评估残疾 (EDSS)、疲劳（运动和认知功能疲劳量表 [FSMC]）、性功能障碍（多发性硬化亲密关系和性行为问卷-19 [MSISQ-19]）、抑郁（贝克抑郁量表-快速筛查）之间的关联[BDI-FS]) 和神经认知功能（符号数字模态测试 [SDMT]）与 EuroQol-5D 问卷 (EQ-5D) 在开始那他珠单抗治疗后长达 1 年的时间间隔为 3 至 6 个月；评估开始那他珠单抗治疗后 1 年的临床无病状态（EDSS 未增加 1.0 且未复发）与 MusiQoL 之间的关系；记录那他珠单抗治疗开始后最多 1 年内每 3 个月一次的临床复发和需要类固醇治疗的复发次数；描述那他珠单抗治疗开始后 3 个月至 1 年内工作障碍的变化（MS [WPAI-MS] 中的工作效率和活动障碍）；描述那他珠单抗治疗 1 年后伤残抚恤金和职业百分比的任何变化；在整个研究过程中记录严重不良事件 (SAE) 和疑似意外严重不良反应 (SUSAR) 的发生率和数量
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
48
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Aarau、瑞士
- Research Site
-
Basel、瑞士
- Research Site
-
Bern、瑞士
- Research Site
-
Lugano、瑞士
- Research Site
-
Luzern、瑞士
- Research site - private practice
-
Wohlen、瑞士
- Research Site
-
Zurich、瑞士
- Research Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
被诊断患有复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 且已在标准临床护理下服用那他珠单抗的参与者。
描述
关键纳入标准：
- 根据 2010 年修订的麦当劳标准，确诊为 RRMS 的受试者
- 符合当地产品标签所述并经研究者确认的那他珠单抗治疗适应症的受试者。 （仅当最后一次那他珠单抗输注是在本研究的筛选访视前至少 1 年时，既往接受过那他珠单抗治疗的患者也被认为符合条件）
- 筛查前已做出那他珠单抗治疗的决定
- EDSS 评分为 2.0-5.5（包括两个限值）的患者
关键排除标准：
- 诊断为除 MS 外并存脑部病变的患者，根据研究者的判断，这会影响 EDSS 或 QoL 的价值。
- 脱髓鞘的单纯脊柱表现
- 原发性或继发性进行性 MS 的诊断
- 已知会影响认知或膀胱功能的伴随药物的任何变化
- 研究者评估的严重抑郁症和/或自杀、癫痫发作、吸毒或酗酒史
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
那他珠单抗
那他珠单抗 300 mg 静脉注射 (IV) 每 4 周一次；根据瑞士Tysabri认可的产品标签
|
如治疗组所述
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
将 EDSS 变化类别与 MusiQoL 变化进行比较
大体时间：开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
EDSS 以 0 到 10 的等级衡量残疾状况，分数越高表示残疾程度越高。
评分基于神经科医生检查的八个功能系统的损伤测量。
MusiQOL 是一种多维健康相关生活质量 (HRQoL) 工具，可根据参与者的观点和看法提供信息。
|
开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
神经功能障碍持续改善和进展的累积概率
大体时间：开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
|
|
将临床无病状态（无持续 EDSS 增加 1.0 且无复发）与 MusiQoL 进行比较
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
|
比较 EDSS 变化类别与 EQ-5D
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
EQ-5D 是一个由两部分组成的工具，由以下一起管理：1) EQ-5D-5L- 描述系统包括与 EQ-5D-3L 相同的 5 个维度（移动性、自我保健、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）。
每个维度现在有 5 个级别：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极端问题。
EQ-VAS 描述了受访者在垂直视觉模拟量表 (VAS) 上的自评健康状况。
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
将 FSMC 分数与 EQ-5D 进行比较
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
FSMC 提供认知和运动疲劳的差异量化和分级。
总分范围从 0 到 100，分数越高表示越疲劳。
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
将 MSISQ-19 分数与 EQ-5D 进行比较
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
MSIS-Q 是一项包含 19 个问题的调查，旨在评估 MS 患者的性生活质量。
评分基于从 1（从未干扰我的性活动或满意度）到 5（总是干扰我的性活动或满意度）的量表。
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
BDI-FS 与 EQ-5D 的比较
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
由 BDI-FS 测量的贝克抑郁量表 (BDI) 是一个包含 7 项多项选择的自我报告量表，用于测量 MS 抑郁的严重程度。
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
将 SDMT 分数与 EQ-5D 进行比较
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
SDMT 是一项认知障碍筛查测试。
它评估构成许多替代任务基础的关键神经认知功能，包括注意力、视觉扫描和运动速度。
SDMT 分数与 MS 患者的疾病负担和残疾进展的磁共振成像 (MRI) 衍生测量值高度相关。
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
临床复发率和需要类固醇治疗的复发率
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
|
WPAI 问卷的变化
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
WPAI 问卷是一种经过验证的工具，用于衡量工作和活动中的损伤。
WPAI 产生四种类型的分数： 1. 旷工（错过工作时间） 2. 出勤率（工作受损/工作效率降低） 3. 工作效率损失（整体工作受损/旷工加出勤率） 4. 活动受损.
WPAI 结果以减值百分比表示，数字越高表示减值越大，生产率越低。
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
|
MS 导致的职业种类和百分比变化
大体时间：开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
|
|
伤残抚恤金比例的变化
大体时间：开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
开始那他珠单抗治疗后 1 年
|
|
|
SAE 和 SUSAR 的发生率和数量
大体时间：开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
开始那他珠单抗治疗后最多 1 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年3月20日
初级完成 (实际的)
2018年1月28日
研究完成 (实际的)
2018年1月28日
研究注册日期
首次提交
2015年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月6日
首次发布 (估计)
2015年3月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月12日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CHE-TYS-12-10341
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.