Omega 3 脂肪酸治疗小儿肌肉骨骼健康
研究概览
详细说明
药物治疗和疾病病理生理学可导致长时间固定不动，使住院婴儿和儿童面临严重肌肉骨骼并发症的风险，包括骨质流失、脆性骨折和肌肉萎缩。 住院骨折风险最高的患者包括早产儿、脑瘫儿童、脊髓损伤、神经肌肉疾病（例如，杜氏肌营养不良症或脊髓性肌萎缩症）、术后长时间制动（例如食管闭锁 (EA)）和长期使用肠外营养 (PN)。 这些骨折会导致严重不适，增加医疗费用，可能需要手术干预，并可能对肌肉骨骼健康产生长期有害影响。
Omega-3 多不饱和脂肪酸 (O3PuFA) 是调节骨形成和重塑的重要生物介质。 我们证明 O3PuFA 通过增加小梁元素的数量并随后加强年轻小鼠的小梁网络来保护骨微结构。 人体研究表明 O3PuFA 摄入量与成人骨密度 (BMD) 增加之间存在关联，我们还证明婴儿骨折风险降低。 O3PuFA 可通过调节炎性细胞因子和抑制破骨细胞分化和活性来减少骨吸收，还可以通过增加成骨细胞分化和活性来增加骨形成，这可能为观察到的骨骼益处提供解释。
在这项研究中，我们建议使用静脉注射 O3PuFA（Omegaven®，Fresenius Kabi，德国巴特汉堡）来预防婴儿固定不动引起的肌肉骨骼并发症。 波士顿儿童医院 (BCH) 在使用这种 O3PuFA 产品方面拥有超过 15 年的经验，治疗过 250 多名婴儿和儿童。 Omegaven 目前正在接受 FDA 的审查，用于治疗患有 PN 相关肝病的婴儿。
拟议的研究是一项随机、双盲临床试验，比较 Omegaven® 给药与当前护理标准（基于大豆的脂质制剂，Intralipid®）对在 BCH 收治的患有 EA 的高危婴儿的肌肉骨骼健康的影响。据观察，患有 EA 的婴儿骨质流失严重，并且骨折率非常高（超过 40%），这与他们术后长时间的制动有关；因此，这些患者代表了评估这种干预的理想模型。 通过针对肌肉骨骼并发症风险如此高且混杂因素有限的特定患者群体，如果确实存在这种益处，我们干预的效果将最有可能被识别出来。
在这项初步研究中，32 名患有 EA 的婴儿将被随机分配到任一治疗组，进行为期 4 周的治疗。 安全结果将包括按照常规护理标准进行的定期实验室监测。 疗效结果将包括 (1) 双侧股骨远端在基线和 4 周时的计算机断层扫描 (CT)，这将提供骨骼结果，包括体积骨密度、骨几何形状和骨强度估计，(2) 的血清和尿液标志物骨转换，以及 (3) 术后骨折的发生率。 无论分组如何，所有受试者都将继续根据护理标准接受治疗，包括物理治疗、营养师咨询、骨折预防和主要医疗团队酌情决定的定期实验室监测。
研究类型
阶段
- 阶段2
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
1) 长间隙 EA 的诊断（食管间隙长度 >3cm） 2) 年龄 <12 个月（未满 12 个月生日） 3) 预期通过食管牵引治疗 EA 的手术修复需要长时间插管、肌肉松弛和胃肠外给药营养依赖。
- 已知的遗传性骨病，包括成骨不全症、特发性婴儿高钙血症和维生素 D 抵抗性佝偻病
- 既往脆性骨折（包括肱骨或股骨）
- 预计住院时间少于 4 周（28 天）
- 脂质代谢受损
- 严重的出血性疾病。 这被定义为血小板 <50 K 细胞/uL，血红蛋白 <7 g/dL 和 INR >2.0。 接受完全治疗性抗凝治疗（即治疗血栓形成）的患者也将被排除在外。 这不包括服用预防剂量抗凝剂的患者。
- 不稳定型糖尿病
- 崩溃和震撼
- 中风/栓塞
- 近期心肌梗塞
- 未定义的昏迷状态
- 对鸡蛋或鱼过敏
- 之前接受过 Omegaven 治疗
- 肝病（定义为入组时血清转氨酶和/或直接胆红素升高）
- 肾脏疾病（定义为血清肌酐水平高于入组时年龄的正常范围）
- 酸或碱失调（定义为血清碳酸氢盐低于 10 或高于 40）
- 妊娠不足 32 周或出生体重 <1500 克的早产儿，在校正胎龄 36-40 周时未进行头颅超声检查，未显示脑室内出血证据
- 脑室内出血的事先诊断
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：欧米伽文
15 名接受手术修复的食管闭锁婴儿将接受 Omegaven 1 g/kg/天静脉输注 8-24 小时，持续 28 天
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静脉注射 omega 3 脂肪酸
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ACTIVE_COMPARATOR：脂肪乳
15 名接受手术修复的食管闭锁婴儿将按照医院方案接受为期 28 天的标准护理脂质制剂（脂肪乳）
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护理标准
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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股骨远端总体积骨矿物质密度的变化
大体时间：基线和 28 天
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CT检查
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基线和 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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股骨远端的皮质和小梁体积骨矿物质密度
大体时间：基线和 28 天
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CT检查
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基线和 28 天
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股骨远端的骨几何形状和骨强度估计
大体时间：基线和 28 天
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CT检查
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基线和 28 天
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骨转换标志物
大体时间：基线、14 天和 28 天
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血液和尿液检测
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基线、14 天和 28 天
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骨折发生率
大体时间：28天
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骨折发生率
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28天
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不良事件发生率
大体时间：每天28天
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不良事件发生率
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每天28天
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Fallon EM, Nazarian A, Nehra D, Pan AH, O'Loughlin AA, Nose V, Puder M. The effect of docosahexaenoic acid on bone microstructure in young mice and bone fracture in neonates. J Surg Res. 2014 Sep;191(1):148-55. doi: 10.1016/j.jss.2014.04.005. Epub 2014 Apr 12.
- Le HD, de Meijer VE, Robinson EM, Zurakowski D, Potemkin AK, Arsenault DA, Fallon EM, Malkan A, Bistrian BR, Gura KM, Puder M. Parenteral fish-oil-based lipid emulsion improves fatty acid profiles and lipids in parenteral nutrition-dependent children. Am J Clin Nutr. 2011 Sep;94(3):749-58. doi: 10.3945/ajcn.110.008557. Epub 2011 Jul 20.
- Nehra D, Fallon EM, Potemkin AK, Voss SD, Mitchell PD, Valim C, Belfort MB, Bellinger DC, Duggan C, Gura KM, Puder M. A comparison of 2 intravenous lipid emulsions: interim analysis of a randomized controlled trial. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2014 Aug;38(6):693-701. doi: 10.1177/0148607113492549. Epub 2013 Jun 14.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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欧米伽文的临床试验
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Fresenius Kabi撤销营养不良 | 小儿ALL | 神经认知缺陷 | 肠外营养相关性肝病 | 必需脂肪酸缺乏症
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General University Hospital, PragueCharles University, Czech Republic; Ministry of Health, Czech Republic完全的
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Fresenius Kabi招聘中