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소아 근골격 건강을 위한 오메가 3 지방산 치료

2019년 9월 12일 업데이트: Melissa Putman, Boston Children's Hospital
이것은 Boston Children's Hospital에서 외과적 치료를 받는 식도 폐쇄증(EA)이 있는 유아의 뼈 건강 결과에 대한 Omegaven® 치료와 치료 표준(대두 기반 지질 제제, Intralipid®)을 비교하는 무작위 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

의학적 치료 및 질병 병리생리학은 입원 영유아를 뼈 손실, 취약성 골절 및 근육 위축을 포함한 심각한 근골격계 합병증의 위험에 빠뜨리는 장기간 고정을 초래할 수 있습니다. 입원 환자 골절의 위험이 가장 높은 환자에는 미숙아, 뇌성 마비가 있는 어린이, 척수 손상, 신경근 장애(예: Duchenne 근이영양증 또는 척수 근육 위축), 식도 폐쇄증(EA)과 같은 긴 수술 후 고정, 비경 구 영양 (PN) 사용. 이러한 골절은 심각한 불편을 초래하고 의료 비용을 증가시키며 외과적 개입이 필요할 수 있으며 근골격계 건강에 장기적으로 해로운 영향을 미칠 수 있습니다.

오메가-3 고도불포화 지방산(O3PuFA)은 뼈 형성 및 리모델링을 조절하는 중요한 생체 매개체입니다. 우리는 O3PuFA가 어린 쥐에서 섬유주 요소의 수를 증가시키고 이후에 섬유주 네트워크를 강화하여 뼈 미세 구조를 보호한다는 것을 입증했습니다. 인간 연구는 O3PuFA 섭취와 성인의 골밀도(BMD) 증가 사이의 연관성을 시사하며, 유아의 골절 위험 감소도 입증했습니다. O3PuFA는 염증성 사이토카인을 조절하고 파골세포 분화 및 활성을 억제하여 골 재흡수를 감소시킬 수 있으며, 조골세포 분화 및 활성을 증가시켜 골 형성을 증가시킬 수 있으며, 이는 관찰된 골격 이점에 대한 설명을 제공할 수 있습니다.

본 연구에서는 유아의 고정으로 인한 근골격계 합병증 예방을 위해 O3PuFA(Omegaven®, Fresenius Kabi, Bad Hamburg Germany) 정맥 주사 투여를 제안합니다. Boston Children's Hospital(BCH)은 이 O3PuFA 제품에 대해 15년 이상의 경험을 가지고 있으며 250명 이상의 영유아를 치료했습니다. Omegaven은 현재 PN 관련 간 질환이 있는 유아의 치료에 대해 FDA의 검토를 받고 있습니다.

제안된 연구는 BCH에서 EA가 인정된 고위험 영아의 근골격 건강에 대한 Omegaven® 투여를 현재 치료 표준(대두 기반 지질 제제, Intralipid®)과 비교하는 무작위 이중 맹검 임상 시험입니다. EA가 있는 영아는 장기간의 수술 후 고정과 관련하여 극적인 뼈 손실과 매우 높은 골절률(40% 이상)이 있는 것으로 관찰되었습니다. 따라서 이러한 환자는 이 개입을 평가하기 위한 이상적인 모델을 나타냅니다. 근골격계 합병증의 위험이 높고 교란 요인이 제한된 이 특정 환자 집단을 대상으로 함으로써 그러한 이점이 존재하는 경우 우리 개입의 효과가 확인될 가능성이 가장 높을 것입니다.

이 파일럿 연구에서 EA가 있는 32명의 영아가 4주간의 치료 기간 동안 두 치료군으로 무작위 배정됩니다. 안전 결과에는 일상적인 치료 표준에 따라 정기적인 검사실 모니터링이 포함됩니다. 효능 결과에는 (1) 기준선 및 4주 시점에서 양측 대퇴골 원위부의 컴퓨터 단층 촬영(CT)이 포함되며, 이는 체적 골밀도, 골 기하학 및 골강도 추정치를 포함하는 골격 결과를 제공할 것입니다. 뼈 회전율 및 (3) 수술 후 골절 발생률. 모든 피험자는 물리 치료, 영양사 상담, 골절 예방 조치, 1차 의료팀의 재량에 따른 정기 검사실 모니터링 등 그룹 배정과 관계없이 표준 치료에 따라 치료를 계속 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

1) 롱갭 EA 진단(식도 갭 길이 ​​>3cm) 2) 연령 < 12개월(아직 생후 12개월 미만) 3) 장기간 삽관, 근육 이완 및 비경구 투여를 필요로 하는 식도 견인을 활용한 EA 관리를 위한 외과적 치료가 예상됨 영양 의존성.

  1. 골형성 부전증, 특발성 유아 고칼슘혈증, 비타민 D 저항성 구루병을 포함한 알려진 유전성 뼈 질환
  2. 이전 취약성 골절(상완골 또는 대퇴골 포함)
  3. 4주(28일) 미만의 예상 입원
  4. 지질 대사 장애
  5. 심한 출혈성 장애. 이는 혈소판 <50 K cells/uL, 헤모글로빈 <7 g/dL 및 INR >2.0으로 정의됩니다. 완전한 치료 항응고제(즉, 혈전증 치료를 위해)로 치료받은 환자도 제외됩니다. 여기에는 예방적 용량의 항응고제를 복용 중인 환자는 포함되지 않습니다.
  6. 불안정한 당뇨병
  7. 붕괴와 충격
  8. 뇌졸중/색전증
  9. 최근 심장 경색
  10. 정의되지 않은 혼수 상태
  11. 계란이나 생선에 대한 알레르기
  12. Omegaven으로 사전 치료
  13. 간 질환(등록 시 상승된 혈청 아미노트랜스퍼라제 및/또는 직접 빌리루빈으로 정의됨)
  14. 신장 질환(등록 당시 연령의 정상 범위를 초과하는 혈청 크레아티닌 수치로 정의됨)
  15. 산 또는 염기 장애(혈청 중탄산염이 10 미만 또는 40 초과로 정의됨)
  16. 수정 재태 연령 36-40주에 뇌실내 출혈의 증거를 보이지 않는 두개골 초음파 검사를 받지 않은 임신 32주 미만 또는 출생 체중 1500g 미만의 미숙아
  17. 뇌실내 출혈의 사전 진단

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오메가벤
외과적 치료를 받는 식도 폐쇄증이 있는 15명의 영아에게 28일 동안 8-24시간 동안 Omegaven 1g/kg/day IV를 주입합니다.
의약품: 오메가벤
정맥 오메가 3 지방산 투여
ACTIVE_COMPARATOR: 인트라리피드
외과적 치료를 받는 식도 폐쇄증이 있는 15명의 영아에게 28일 동안 병원 프로토콜에 따라 표준 관리 지질 제제(Intralipid)를 투여합니다.
의약품: 인트라리피드
치료의 표준

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
원위 대퇴골의 총 체적 골밀도 변화
기간: 기준선 및 28일
컴퓨터 단층 촬영
기준선 및 28일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
원위 대퇴골의 피질 및 섬유주 체적 골밀도
기간: 기준선 및 28일
컴퓨터 단층 촬영
기준선 및 28일
원위 대퇴골의 뼈 기하학 및 뼈 강도 추정치
기간: 기준선 및 28일
컴퓨터 단층 촬영
기준선 및 28일
뼈 전환 마커
기간: 기준선, 14일 및 28일
혈액 및 소변 검사
기준선, 14일 및 28일
골절의 부각
기간: 28일
골절의 부각
28일
부작용 발생
기간: 28일 동안 매일
부작용 발생
28일 동안 매일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boston Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2019년 9월 1일

기본 완료 (예상)

2023년 9월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 4월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 9월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 9월 12일

마지막으로 확인됨

2019년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB-P00024279

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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