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由于 CEP290 基因中的 c.2991+1655A>G 突变 (p.Cys998X)，评估 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 中 QR-110 的研究

2024年10月3日 更新者：Laboratoires Thea

一项开放标签、多剂量、剂量递增研究，以评估 QR-110 在因 CEP290 基因中的 c.2991+1655A>G 突变 (p.Cys998X) 导致的 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 受试者中的安全性和耐受性

本研究的目的是评估由于 CEP290 p.Cys998X 突变导致 LCA 受试者通过玻璃体内注射 QR-110 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究的目的是评估由于 CEP290 p.Cys998X 突变导致 LCA 受试者通过玻璃体内注射 QR-110 的安全性和耐受性。 受试者将每 3 个月在一只眼睛中接受 QR-110，最多 4 剂。 将评估最多 3 个剂量水平的 QR-110。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

11

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 比利时
      • Ghent、比利时、B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • 美国
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性或女性，年龄≥ 6 岁，具有 LCA 临床诊断和 CEP290 p.Cys998X 突变的纯合性或复合杂合性的分子诊断。
  • 双眼的最佳矫正视力大于或等于光感，较差的眼睛等于或差于 LogMAR +1.0（Snellen 记法 20/200），等于或差于 LogMAR +0.7（Snellen 记法 20/100） ) 在对侧眼中。
  • 黄斑区域的可检测外核层 (ONL)。
  • 与 LCA 一致的视网膜电图 (ERG) 结果。
  • 清晰的眼部介质和足够的瞳孔扩张以允许高质量的视网膜成像。

排除标准：

  • 症候群病。
  • 怀孕或哺乳期的女性。
  • 任何有临床意义的心脏病或缺陷。
  • 一项或多项凝血参数超出正常范围。
  • 任何可能损害治疗安全性、视力或干扰疗效和安全性评估的眼部疾病或病症。
  • 在研究开始前 3 个月内接受过眼内手术或玻璃体内注射，或在研究过程中计划进行眼内手术或手术。
  • 在第 1 天的 90 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究药物或设备，或计划在 PQ-110-001 研究期间参与药物或设备的另一项研究。
  • 任何先前接受过 LCA 基因治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：QR-110
每 3 个月给药一次
药品：QR-110
用于玻璃体内注射的RNA反义寡核苷酸
其他名称：
  • 赛波法森

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗眼和对侧眼中眼部不良事件的频率和严重程度
大体时间：1年
1年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
非眼部不良事件的频率和严重程度
大体时间：1年
1年
最佳矫正视力 (BCVA) 的变化
大体时间：1年
1年
全场刺激测试 (FST) 的变化
大体时间：1年
平均红灯分数
1年
全场刺激测试 (FST) 的变化
大体时间：1年
平均蓝光评分
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Laboratoires Thea

合作者

Sepul Bio

调查人员

  • 研究主任：Sepul Bio Chief Medical Officer、Sepul Bio

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月16日

初级完成 (实际的)

2019年10月2日

研究完成 (实际的)

2019年10月2日

研究注册日期

首次提交

2017年5月1日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月3日

首次发布 (实际的)

2017年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月3日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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