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Studio per la valutazione del QR-110 nell'amaurosi congenita di Leber (LCA) dovuta alla mutazione c.2991+1655A>G (p.Cys998X) nel gene CEP290

3 ottobre 2024 aggiornato da: Laboratoires Thea

Uno studio in aperto, a dose multipla, con incremento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di QR-110 in soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) dovuta a mutazione c.2991+1655A>G (p.Cys998X) nel gene CEP290

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di QR-110 somministrato tramite iniezione intravitreale in soggetti con LCA dovuta alla mutazione CEP290 p.Cys998X.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di QR-110 somministrato tramite iniezione intravitreale in soggetti con LCA dovuta alla mutazione CEP290 p.Cys998X. I soggetti riceveranno QR-110 in un occhio ogni 3 mesi, per un massimo di 4 dosi. Saranno valutati fino a 3 livelli di dose di QR-110.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Maschio o femmina, ≥ 6 anni di età allo Screening con diagnosi clinica di LCA e diagnosi molecolare di omozigosi o eterozigosi composta per la mutazione CEP290 p.Cys998X.
  • Acuità visiva meglio corretta maggiore o uguale alla percezione della luce in entrambi gli occhi e uguale o peggiore di LogMAR +1.0 (notazione di Snellen 20/200) nell'occhio peggiore e uguale o peggiore di LogMAR +0.7 (notazione di Snellen 20/100 ) nell'occhio controlaterale.
  • Strato nucleare esterno rilevabile (ONL) nell'area della macula.
  • Un risultato dell'elettroretinogramma (ERG) coerente con l'LCA.
  • Mezzi oculari chiari e un'adeguata dilatazione pupillare per consentire immagini retiniche di buona qualità.

Criteri di esclusione:

  • Malattia sindromica.
  • Donna incinta o che allatta.
  • Qualsiasi malattia o difetto cardiaco clinicamente significativo.
  • Uno o più parametri della coagulazione al di fuori del range normale.
  • Qualsiasi malattia o condizione oculare che possa compromettere la sicurezza del trattamento, l'acuità visiva o interferire con la valutazione dell'efficacia e della sicurezza.
  • Precedente ricevimento di chirurgia intraoculare o iniezione intravitreale entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio o chirurgia o procedura intraoculare pianificata durante il corso dello studio.
  • Uso di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 90 giorni o 5 emivite dal giorno 1, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o prevede di partecipare a un altro studio di un farmaco o dispositivo durante il periodo di studio PQ-110-001.
  • Qualsiasi precedente ricezione di terapia genetica per LCA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QR-110
Somministrato ogni 3 mesi
Droga: QR-110
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • Sepofarsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi oculari negli occhi trattati e controlaterali
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi non oculari
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Modifica dell'acuità visiva con la migliore correzione (BCVA)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Modifica nel test dello stimolo a campo pieno (FST)
Lasso di tempo: 1 anno
Punteggio medio semaforo rosso
1 anno
Modifica nel test dello stimolo a campo pieno (FST)
Lasso di tempo: 1 anno
Punteggio medio di luce blu
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Laboratoires Thea

Collaboratori

Sepul Bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

2 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

4 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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