一项双盲、随机、受试者内安慰剂对照、多中心、多剂量研究，评估安全性、机制证明、初步疗效和全身暴露在已确诊 DDEB 或 RDEB 诊断且外显子 73 中有一个或多个致病性突变的受试者中COL7A1基因

纳入标准：

1. 男性或女性，筛查时≥ 4 岁，临床诊断为 DDEB 或 RDEB，并且 COL7A1 基因外显子 73 中至少有一个致病突变。

2. 至少有一个 TWA，即 7 x 7 cm 的皮肤区域没有局部感染的迹象，并且包含新的或显示动态伤口愈合的目标伤口并符合以下附加标准：

   1. 目标伤口的表面积从 5 到 30 平方厘米不等，位于所选 7 x 7 厘米 TWA 的中央。
   2. 暴露的表皮下组织允许IMP的吸收。
   3. 目视检查未怀疑当前的鳞状细胞癌 (SCC)。

排除标准：

1. 怀孕或哺乳期女性
2. 筛选时的血红蛋白水平需要输血。 当病情被认为稳定时，可以重新筛选受试者。
3. 在基线访问之前，通过任何给药途径使用氨基糖苷类药物，滴眼剂除外，7 天或 5 个半衰期，以较长者为准。
4. 未经治疗的 TWA 癌或筛选前 5 年内的癌病史，但经过充分治疗的皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌除外。
5. 研究者评估的预期寿命少于 6 个月
6. 研究者认为，当前或已知的有临床意义的肝病或肾病病史可能会影响受试者安全或参与研究。
7. 基线访视前 2 个月内接受过任何全身性免疫调节剂、免疫抑制剂或细胞毒性化疗的治疗。
8. 在基线访问的 28 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究药物或设备，或计划在研究期间参与另一项药物或设备研究。 5 个半衰期的清除不适用于基因和细胞治疗。
9. 已知对 IMP 的寡核苷酸治疗或赋形剂过敏。
10. 首次治疗后 48 小时内需要使用抗凝剂的出血性疾病或病症由当地实验室通过 aPTT 确认。
11. 在基线访视前 1 个月内使用全身或局部类固醇（允许吸入和眼用皮质类固醇滴剂或用于食管狭窄的布地奈德低剂量局部溶液）。