Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere QR-110 i Lebers medfødte amaurose (LCA) på grund af c.2991+1655A>G-mutationen (p.Cys998X) i CEP290-genet

3. oktober 2024 opdateret af: Laboratoires Thea

En åben-label, multiple dose, dosiseskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QR-110 hos forsøgspersoner med Lebers medfødte amaurose (LCA) på grund af c.2991+1655A>G-mutation (p.Cys998X) i CEP290-genet

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QR-110 administreret via intravitreal injektion i forsøgspersoner med LCA på grund af CEP290 p.Cys998X mutationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QR-110 administreret via intravitreal injektion i forsøgspersoner med LCA på grund af CEP290 p.Cys998X mutationen. Forsøgspersoner vil modtage QR-110 i det ene øje hver 3. måned, i maksimalt 4 doser. Op til 3 dosisniveauer af QR-110 vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, ≥ 6 år ved Screening med en klinisk diagnose af LCA og en molekylær diagnose af homozygositet eller sammensat heterozygositet for CEP290 p.Cys998X mutationen.
  • Bedst korrigeret synsstyrke større end eller lig med lysopfattelse i begge øjne og lig med eller dårligere end LogMAR +1,0 (Snellen notation 20/200) i det dårligste øje og lig med eller dårligere end LogMAR +0,7 (Snellen notation 20/100 ) i det kontralaterale øje.
  • Detekterbart ydre nuklear lag (ONL) i området af makula.
  • Et elektroretinogram (ERG) resultat i overensstemmelse med LCA.
  • Klare okulære medier og tilstrækkelig pupiludvidelse for at tillade retinal billeddannelse af god kvalitet.

Ekskluderingskriterier:

  • Syndrom sygdom.
  • Gravid eller ammende kvinde.
  • Enhver klinisk signifikant hjertesygdom eller defekt.
  • En eller flere koagulationsparametre uden for normalområdet.
  • Enhver øjensygdom eller tilstand, der kan kompromittere behandlingssikkerhed, synsstyrke eller forstyrre vurdering af effektivitet og sikkerhed.
  • Forudgående modtagelse af intraokulær kirurgi eller intravitreal injektion inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt intraokulær operation eller procedure i løbet af undersøgelsen.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 90 dage eller 5 halveringstider fra dag 1, alt efter hvad der er længst, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af et lægemiddel eller en enhed i løbet af PQ-110-001 undersøgelsesperioden.
  • Enhver forudgående modtagelse af genetisk terapi for LCA

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QR-110
Indgives hver 3. måned
Medicin: QR-110
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • Sepofarsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære bivirkninger i behandlingen og kontralaterale øjne
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 1 år
1 år
Ændring i Full-field Stimulus Test (FST)
Tidsramme: 1 år
Gennemsnitlig rød lysscore
1 år
Ændring i Full-field Stimulus Test (FST)
Tidsramme: 1 år
Gennemsnitlig score for blåt lys
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Laboratoires Thea

Samarbejdspartnere

Sepul Bio

Efterforskere

  • Studieleder: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

2. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

4. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lebers medfødte amaurose

Kliniske forsøg med QR-110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner