Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке QR-110 при врожденном амаврозе Лебера (LCA) из-за мутации c.2991+1655A>G (p.Cys998X) в гене CEP290

3 октября 2024 г. обновлено: Laboratoires Thea

Открытое исследование многократного приема с повышением дозы для оценки безопасности и переносимости QR-110 у субъектов с врожденным амаврозом Лебера (LCA) из-за мутации c.2991+1655A>G (p.Cys998X) в гене CEP290

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости QR-110, вводимого путем интравитреальной инъекции, у субъектов с LCA из-за мутации CEP290 p.Cys998X.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости QR-110, вводимого путем интравитреальной инъекции, у субъектов с LCA из-за мутации CEP290 p.Cys998X. Субъекты будут получать QR-110 в один глаз каждые 3 месяца, максимум 4 дозы. Будет оцениваться до 3 уровней дозы QR-110.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте ≥ 6 лет при скрининге с клиническим диагнозом LCA и молекулярным диагнозом гомозиготности или сложной гетерозиготности по мутации CEP290 p.Cys998X.
  • Острота зрения с наилучшей коррекцией выше или равна светоощущению в обоих глазах и равна или ниже, чем LogMAR +1,0 (по шкале Снеллена 20/200) в худшем глазу, и равна или хуже, чем LogMAR +0,7 (по шкале Снеллена 20/100). ) в контралатеральном глазу.
  • Выявляется наружный ядерный слой (ОНЯС) в области макулы.
  • Результат электроретинограммы (ERG) соответствует LCA.
  • Прозрачные среды глаза и адекватное расширение зрачка для обеспечения качественного изображения сетчатки.

Критерий исключения:

  • Синдромное заболевание.
  • Беременная или кормящая женщина.
  • Любое клинически значимое сердечное заболевание или порок.
  • Один или несколько параметров свертывания вне нормального диапазона.
  • Любое глазное заболевание или состояние, которое может поставить под угрозу безопасность лечения, остроту зрения или помешать оценке эффективности и безопасности.
  • Предварительное внутриглазное хирургическое вмешательство или инъекция в стекловидное тело в течение 3 месяцев до начала исследования или запланированное внутриглазное хирургическое вмешательство или процедура в ходе исследования.
  • Использование любого исследуемого препарата или устройства в течение 90 дней или 5 периодов полураспада после 1-го дня, в зависимости от того, что дольше, или планирование участия в другом исследовании препарата или устройства в течение периода исследования PQ-110-001.
  • Любое предшествующее получение генетической терапии LCA

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: QR-110
Вводится каждые 3 месяца
Лекарство: QR-110
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • Сепофарсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть глазных нежелательных явлений при лечении и контралатеральных глазах
Временное ограничение: 1 год
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть неокулярных нежелательных явлений
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменение остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA)
Временное ограничение: 1 год
1 год
Изменения в полнопольном стимульном тесте (FST)
Временное ограничение: 1 год
Средний балл на красный свет
1 год
Изменения в полнопольном стимульном тесте (FST)
Временное ограничение: 1 год
Средний балл синего света
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Laboratoires Thea

Соавторы

Sepul Bio

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования QR-110

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Madagascar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться