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Studie zur Bewertung von QR-110 bei Leberscher kongenitaler Amaurose (LCA) aufgrund der c.2991+1655A>G-Mutation (p.Cys998X) im CEP290-Gen

12. Dezember 2022 aktualisiert von: ProQR Therapeutics

Eine Open-Label-Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QR-110 bei Patienten mit kongenitaler Leber-Amaurose (LCA) aufgrund einer c.2991+1655A>G-Mutation (p.Cys998X) im CEP290-Gen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QR-110, das durch intravitreale Injektion bei Probanden mit LCA aufgrund der CEP290-p.Cys998X-Mutation verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QR-110, das durch intravitreale Injektion bei Probanden mit LCA aufgrund der CEP290-p.Cys998X-Mutation verabreicht wird. Die Probanden erhalten QR-110 in einem Auge alle 3 Monate für maximal 4 Dosen. Es werden bis zu 3 Dosisstufen von QR-110 bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, ≥ 6 Jahre alt beim Screening mit einer klinischen Diagnose von LCA und einer molekularen Diagnose von Homozygotie oder zusammengesetzter Heterozygotie für die CEP290 p.Cys998X-Mutation.
  • Bestkorrigierte Sehschärfe größer oder gleich der Lichtwahrnehmung in beiden Augen und gleich oder schlechter als LogMAR +1,0 (Snellen-Notation 20/200) auf dem schlechteren Auge und gleich oder schlechter als LogMAR +0,7 (Snellen-Notation 20/100 ) im kontralateralen Auge.
  • Nachweisbare äußere Kernschicht (ONL) im Bereich der Makula.
  • Ein Elektroretinogramm (ERG)-Ergebnis, das mit LCA übereinstimmt.
  • Klare Augenmedien und ausreichende Pupillenerweiterung, um eine qualitativ hochwertige Bildgebung der Netzhaut zu ermöglichen.

Ausschlusskriterien:

  • Syndrom-Krankheit.
  • Schwangere oder stillende Frau.
  • Jede klinisch signifikante Herzerkrankung oder -defekt.
  • Ein oder mehrere Gerinnungsparameter außerhalb des normalen Bereichs.
  • Alle Augenerkrankungen oder -zustände, die die Behandlungssicherheit, die Sehschärfe oder die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit beeinträchtigen könnten.
  • Vorheriger Erhalt einer intraokularen Operation oder intravitrealen Injektion innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder geplante intraokulare Operation oder Eingriff während des Studienverlaufs.
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten ab Tag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder geplante Teilnahme an einer anderen Studie eines Arzneimittels oder Geräts während des Studienzeitraums PQ-110-001.
  • Jeder vorherige Erhalt einer Gentherapie für LCA

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: QR-110
Alle 3 Monate verabreicht
Arzneimittel: QR-110
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • Sepofarsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von okulären unerwünschten Ereignissen in den behandelten und kontralateralen Augen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad nicht-okulärer Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Änderung des Vollfeld-Stimulustests (FST)
Zeitfenster: 1 Jahr
Durchschnittlicher Rotlichtwert
1 Jahr
Änderung des Vollfeld-Stimulustests (FST)
Zeitfenster: 1 Jahr
Durchschnittlicher Blaulichtwert
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: ProQR Study Director, ProQR Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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