Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení QR-110 u Leberovy kongenitální amaurózy (LCA) v důsledku mutace c.2991+1655A>G (p.Cys998X) v genu CEP290

3. října 2024 aktualizováno: Laboratoires Thea

Otevřená studie s vícenásobnou dávkou a eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti QR-110 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) v důsledku mutace c.2991+1655A>G (p.Cys998X) v genu CEP290

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost QR-110 podávaného intravitreální injekcí u subjektů s LCA v důsledku mutace CEP290 p.Cys998X.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost QR-110 podávaného intravitreální injekcí u subjektů s LCA v důsledku mutace CEP290 p.Cys998X. Subjekty dostanou QR-110 do jednoho oka každé 3 měsíce, maximálně 4 dávky. Budou hodnoceny až 3 dávkové úrovně QR-110.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena, ≥ 6 let ve Screeningu s klinickou diagnózou LCA a molekulární diagnózou homozygotnosti nebo složené heterozygotnosti pro mutaci CEP290 p.Cys998X.
  • Nejlépe korigovaná zraková ostrost větší nebo rovna vnímání světla v obou očích a rovná nebo horší než LogMAR +1,0 (Snellenův zápis 20/200) v horším oku a rovna nebo horší než LogMAR +0,7 (Snellenův zápis 20/100 ) v kontralaterálním oku.
  • Detekovatelná vnější jaderná vrstva (ONL) v oblasti makuly.
  • Výsledek elektroretinogramu (ERG) konzistentní s LCA.
  • Čiré oční médium a adekvátní dilatace zornic, aby bylo možné kvalitní zobrazení sítnice.

Kritéria vyloučení:

  • Syndromové onemocnění.
  • Těhotná nebo kojící žena.
  • Jakékoli klinicky významné srdeční onemocnění nebo defekt.
  • Jeden nebo více koagulačních parametrů mimo normální rozsah.
  • Jakékoli oční onemocnění nebo stav, který by mohl ohrozit bezpečnost léčby, zrakovou ostrost nebo narušit hodnocení účinnosti a bezpečnosti.
  • Před přijetím nitrooční operace nebo intravitreální injekce během 3 měsíců před zahájením studie nebo plánovaným nitroočním chirurgickým zákrokem nebo výkonem v průběhu studie.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení během 90 dnů nebo 5 poločasů ode dne 1, podle toho, co je delší, nebo plánuje účast v jiné studii léku nebo zařízení během období studie PQ-110-001.
  • Jakékoli předchozí přijetí genetické terapie pro LCA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: QR-110
Podává se každé 3 měsíce
Lék: QR-110
RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci
Ostatní jména:
  • Sepofarsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence a závažnost očních nežádoucích příhod při léčbě a kontralaterálních očích
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost neočních nežádoucích příhod
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Změna v celopolním testu stimulů (FST)
Časové okno: 1 rok
Průměrné skóre červeného světla
1 rok
Změna v celopolním testu stimulů (FST)
Časové okno: 1 rok
Průměrné skóre modrého světla
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Laboratoires Thea

Spolupracovníci

Sepul Bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

4. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leberova vrozená amauróza

Klinické studie na QR-110

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit