Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera QR-110 i Leber's Congenital Amaurosis (LCA) på grund av c.2991+1655A>G-mutationen (p.Cys998X) i CEP290-genen

3 oktober 2024 uppdaterad av: Laboratoires Thea

En studie med öppen etikett, multipla doser, dosupptrappning för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av QR-110 hos personer med Lebers medfödda amauros (LCA) på grund av c.2991+1655A>G-mutation (p.Cys998X) i CEP290-genen

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för QR-110 administrerat via intravitreal injektion hos patienter med LCA på grund av CEP290 p.Cys998X-mutationen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för QR-110 administrerat via intravitreal injektion hos patienter med LCA på grund av CEP290 p.Cys998X-mutationen. Försökspersoner kommer att få QR-110 i ett öga var tredje månad, i maximalt 4 doser. Upp till 3 dosnivåer av QR-110 kommer att utvärderas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna, ≥ 6 år vid Screening med en klinisk diagnos av LCA och en molekylär diagnos av homozygositet eller sammansatt heterozygositet för CEP290 p.Cys998X-mutationen.
  • Bäst korrigerad synskärpa större än eller lika med ljusuppfattning i båda ögonen och lika med eller sämre än LogMAR +1,0 (Snellen notation 20/200) i det sämre ögat och lika med eller sämre än LogMAR +0,7 (Snellen notation 20/100 ) i det kontralaterala ögat.
  • Detekterbart yttre kärnskikt (ONL) i området för gula fläcken.
  • Ett elektroretinogram (ERG) resultat överensstämmer med LCA.
  • Tydliga ögonmedia och adekvat pupillvidgning för att möjliggöra näthinneavbildning av god kvalitet.

Exklusions kriterier:

  • Syndrom sjukdom.
  • Gravid eller ammande kvinna.
  • Varje kliniskt signifikant hjärtsjukdom eller defekt.
  • En eller flera koagulationsparametrar utanför det normala området.
  • Alla ögonsjukdomar eller tillstånd som kan äventyra behandlingssäkerhet, synskärpa eller störa bedömningen av effekt och säkerhet.
  • Före mottagande av intraokulär kirurgi eller intravitreal injektion inom 3 månader före studiestart eller planerad intraokulär operation eller ingrepp under studiens gång.
  • Användning av något prövningsläkemedel eller enhet inom 90 dagar eller 5 halveringstider från dag 1, beroende på vilken som är längre, eller planerar att delta i en annan studie av ett läkemedel eller enhet under studieperioden PQ-110-001.
  • Eventuellt tidigare mottagande av genetisk terapi för LCA

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: QR-110
Administreras var tredje månad
Läkemedel: QR-110
RNA antisense oligonukleotid för intravitreal injektion
Andra namn:
  • Sepofarsen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av okulära biverkningar i behandlingen och kontralaterala ögon
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av icke-okulära biverkningar
Tidsram: 1 år
1 år
Förändring i bäst korrigerad synskärpa (BCVA)
Tidsram: 1 år
1 år
Ändring i full-field stimulus test (FST)
Tidsram: 1 år
Genomsnittligt resultat för rödljus
1 år
Ändring i full-field stimulus test (FST)
Tidsram: 1 år
Genomsnittlig poäng för blått ljus
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Laboratoires Thea

Samarbetspartners

Sepul Bio

Utredare

  • Studierektor: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

2 oktober 2019

Avslutad studie (Faktisk)

2 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2017

Första postat (Faktisk)

4 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lebers medfödda amauros

Kliniska prövningar på QR-110

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera