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Estudio para Evaluar QR-110 en Amaurosis Congénita (LCA) de Leber por Mutación c.2991+1655A>G (p.Cys998X) en el Gen CEP290

3 de octubre de 2024 actualizado por: Laboratoires Thea

Un estudio abierto, de dosis múltiples y de aumento de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de QR-110 en sujetos con amaurosis congénita (LCA) de Leber debido a la mutación c.2991+1655A>G (p.Cys998X) en el gen CEP290

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de QR-110 administrado mediante inyección intravítrea en sujetos con LCA debido a la mutación CEP290 p.Cys998X.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de QR-110 administrado mediante inyección intravítrea en sujetos con LCA debido a la mutación CEP290 p.Cys998X. Los sujetos recibirán QR-110 en un ojo cada 3 meses, por un máximo de 4 dosis. Se evaluarán hasta 3 niveles de dosis de QR-110.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer, ≥ 6 años de edad en la selección con un diagnóstico clínico de LCA y un diagnóstico molecular de homocigosidad o heterocigosidad compuesta para la mutación CEP290 p.Cys998X.
  • Agudeza visual mejor corregida mayor o igual a la percepción de la luz en ambos ojos e igual o peor que LogMAR +1,0 (nota de Snellen 20/200) en el peor ojo e igual o peor que LogMAR +0,7 (nota de Snellen 20/100 ) en el ojo contralateral.
  • Capa nuclear externa (ONL) detectable en el área de la mácula.
  • Un resultado de electrorretinograma (ERG) consistente con LCA.
  • Medios oculares claros y dilatación pupilar adecuada para permitir imágenes retinianas de buena calidad.

Criterio de exclusión:

  • enfermedad sindrómica.
  • Mujer embarazada o en período de lactancia.
  • Cualquier enfermedad o defecto cardíaco clínicamente significativo.
  • Uno o más parámetros de coagulación fuera del rango normal.
  • Cualquier enfermedad o condición ocular que pueda comprometer la seguridad del tratamiento, la agudeza visual o interferir con la evaluación de la eficacia y la seguridad.
  • Recepción previa de cirugía intraocular o inyección intravítrea dentro de los 3 meses anteriores al inicio del estudio o cirugía o procedimiento intraocular planificado durante el curso del estudio.
  • Uso de cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 90 días o 5 semividas desde el Día 1, lo que sea más largo, o planes para participar en otro estudio de un fármaco o dispositivo durante el período de estudio PQ-110-001.
  • Cualquier recepción previa de terapia genética para LCA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: QR-110
Administrado cada 3 meses
Droga: QR-110
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • Sepofarsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos oculares en los ojos de tratamiento y contralaterales
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos no oculares
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Cambio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Cambio en la prueba de estímulo de campo completo (FST)
Periodo de tiempo: 1 año
Puntaje promedio de luz roja
1 año
Cambio en la prueba de estímulo de campo completo (FST)
Periodo de tiempo: 1 año
Puntaje promedio de luz azul
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Laboratoires Thea

Colaboradores

Sepul Bio

Investigadores

  • Director de estudio: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

2 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

2 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

4 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de octubre de 2024

Última verificación

1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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