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CEP290 유전자의 c.2991+1655A>G 돌연변이(p.Cys998X)로 인한 레버 선천 흑암시(LCA)에서 QR-110을 평가하기 위한 연구

2024년 10월 3일 업데이트: Laboratoires Thea

CEP290 유전자의 c.2991+1655A>G 돌연변이(p.Cys998X)로 인한 레버 선천성 흑암시(LCA) 피험자에서 QR-110의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다중 용량, 용량 증량 연구

본 연구의 목적은 CEP290 p.Cys998X 변이로 인한 LCA 환자에서 유리체 강내 주사를 통해 투여된 QR-110의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구의 목적은 CEP290 p.Cys998X 변이로 인한 LCA 환자에서 유리체 강내 주사를 통해 투여된 QR-110의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 피험자는 3개월마다 한 눈에 QR-110을 최대 4회 ​​투여받게 됩니다. QR-110의 최대 3개 용량 수준이 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

11

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University Of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 남성 또는 여성, LCA의 임상 진단 및 CEP290 p.Cys998X 돌연변이에 대한 동형 접합 또는 복합 이형 접합의 분자 진단으로 스크리닝 시 6세 이상.
  • 양안의 광지각 이상, 불량한 쪽 눈의 LogMAR +1.0(Snellen 표기법 20/200) 이하, LogMAR +0.7(Snellen 표기법 20/100) 이하의 최고교정시력 ) 반대쪽 눈에.
  • 황반 영역에서 검출 가능한 외부 핵층(ONL).
  • LCA와 일치하는 망막전위도(ERG) 결과.
  • 좋은 품질의 망막 이미징을 허용하기 위해 깨끗한 안구 매체와 적절한 동공 확장.

제외 기준:

  • 증후군.
  • 임신 또는 수유 중인 여성.
  • 임상적으로 중요한 심장 질환 또는 결함.
  • 하나 이상의 응고 매개변수가 정상 범위를 벗어났습니다.
  • 치료 안전성, 시력을 손상시키거나 효능 및 안전성 평가를 방해할 수 있는 모든 안과 질환 또는 상태.
  • 연구 시작 전 3개월 이내에 안구내 수술 또는 유리체강내 주사를 이전에 받았거나 연구 과정 동안 계획된 안구내 수술 또는 절차.
  • 90일 이내 또는 1일의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 약물 또는 장치를 사용하거나 PQ-110-001 연구 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다.
  • LCA에 대한 유전 치료의 이전 수령

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: QR-110
3개월마다 관리
의약품: QR-110
유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • 세포파르센

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 및 반대쪽 눈에서 안구 부작용의 빈도 및 심각도
기간: 일년
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비안구 부작용의 빈도 및 심각도
기간: 일년
일년
최고 교정 시력(BCVA)의 변화
기간: 일년
일년
FST(Full-field Stimulus Test)의 변화
기간: 일년
평균 적색등 점수
일년
FST(Full-field Stimulus Test)의 변화
기간: 일년
평균 블루 라이트 점수
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Laboratoires Thea

협력자

Sepul Bio

수사관

  • 연구 책임자: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 16일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 2일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 3일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 3일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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