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Étude pour évaluer le QR-110 dans l'amaurose congénitale de Leber (LCA) en raison de la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) dans le gène CEP290

3 octobre 2024 mis à jour par: Laboratoires Thea

Une étude ouverte, à doses multiples et à escalade de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (LCA) due à une mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) dans le gène CEP290

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR-110 administré par injection intravitréenne chez des sujets atteints d'ACV en raison de la mutation CEP290 p.Cys998X.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR-110 administré par injection intravitréenne chez des sujets atteints d'ACV en raison de la mutation CEP290 p.Cys998X. Les sujets recevront du QR-110 dans un œil tous les 3 mois, pour un maximum de 4 doses. Jusqu'à 3 niveaux de dose de QR-110 seront évalués.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Ghent, Belgique, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, ≥ 6 ans au dépistage avec un diagnostic clinique de LCA et un diagnostic moléculaire d'homozygotie ou d'hétérozygotie composée pour la mutation CEP290 p.Cys998X.
  • Meilleure acuité visuelle corrigée supérieure ou égale à la perception de la lumière dans les deux yeux et égale ou inférieure à LogMAR +1,0 (notation Snellen 20/200) dans le pire œil et égale ou inférieure à LogMAR +0,7 (notation Snellen 20/100 ) dans l'œil controlatéral.
  • Couche nucléaire externe détectable (ONL) dans la zone de la macula.
  • Un résultat d'électrorétinogramme (ERG) compatible avec l'ACV.
  • Milieux oculaires clairs et dilatation pupillaire adéquate pour permettre une imagerie rétinienne de bonne qualité.

Critère d'exclusion:

  • Maladie syndromique.
  • Femme enceinte ou allaitante.
  • Toute maladie ou anomalie cardiaque cliniquement significative.
  • Un ou plusieurs paramètres de coagulation en dehors de la plage normale.
  • Toute maladie ou condition oculaire qui pourrait compromettre la sécurité du traitement, l'acuité visuelle ou interférer avec l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité.
  • Réception préalable d'une chirurgie intraoculaire ou d'une injection intravitréenne dans les 3 mois précédant le début de l'étude ou d'une chirurgie ou procédure intraoculaire prévue au cours de l'étude.
  • Utilisation de tout médicament ou appareil expérimental dans les 90 jours ou 5 demi-vies du jour 1, selon la plus longue des deux, ou prévoit de participer à une autre étude d'un médicament ou d'un appareil pendant la période d'étude PQ-110-001.
  • Toute réception antérieure de thérapie génique pour LCA

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: QR-110
Administré tous les 3 mois
Médicament: QR-110
Oligonucléotide ARN antisens pour injection intravitréenne
Autres noms:
  • Sepofarsen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence et gravité des événements indésirables oculaires dans les yeux de traitement et controlatéraux
Délai: 1 année
1 année

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence et gravité des événements indésirables non oculaires
Délai: 1 année
1 année
Modification de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: 1 année
1 année
Modification du test de stimulation plein champ (FST)
Délai: 1 année
Score moyen de lumière rouge
1 année
Modification du test de stimulation plein champ (FST)
Délai: 1 année
Score moyen de lumière bleue
1 année

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Laboratoires Thea

Collaborateurs

Sepul Bio

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 octobre 2017

Achèvement primaire (Réel)

2 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

2 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2017

Première publication (Réel)

4 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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