Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere QR-110 i Leber's Congenital Amaurosis (LCA) på grunn av c.2991+1655A>G-mutasjonen (p.Cys998X) i CEP290-genet

3. oktober 2024 oppdatert av: Laboratoires Thea

En åpen, flerdose-, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til QR-110 hos personer med Lebers medfødte amaurose (LCA) på grunn av c.2991+1655A>G-mutasjon (p.Cys998X) i CEP290-genet

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til QR-110 administrert via intravitreal injeksjon hos personer med LCA på grunn av CEP290 p.Cys998X-mutasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til QR-110 administrert via intravitreal injeksjon hos personer med LCA på grunn av CEP290 p.Cys998X-mutasjonen. Forsøkspersonene vil få QR-110 i ett øye hver 3. måned, i maksimalt 4 doser. Opptil 3 dosenivåer av QR-110 vil bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne, ≥ 6 år ved Screening med en klinisk diagnose av LCA og en molekylær diagnose av homozygositet eller sammensatt heterozygositet for CEP290 p.Cys998X-mutasjonen.
  • Best korrigert synsskarphet større enn eller lik lysoppfatning i begge øyne og lik eller dårligere enn LogMAR +1,0 (Snellen-notasjon 20/200) i det dårligste øyet og lik eller dårligere enn LogMAR +0,7 (Snellen-notasjon 20/100) ) i det kontralaterale øyet.
  • Detekterbart ytre kjernelag (ONL) i området av makula.
  • Et elektroretinogram (ERG) resultat i samsvar med LCA.
  • Klare okulære medier og tilstrekkelig pupilledilasjon for å tillate retinalavbildning av god kvalitet.

Ekskluderingskriterier:

  • Syndrom sykdom.
  • Gravid eller ammende kvinne.
  • Enhver klinisk signifikant hjertesykdom eller defekt.
  • En eller flere koagulasjonsparametere utenfor normalområdet.
  • Enhver okulær sykdom eller tilstand som kan kompromittere behandlingssikkerhet, synsstyrke eller forstyrre vurdering av effekt og sikkerhet.
  • Forutgående mottak av intraokulær kirurgi eller intravitreal injeksjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt intraokulær kirurgi eller prosedyre i løpet av studien.
  • Bruk av ethvert forsøkslegemiddel eller utstyr innen 90 dager eller 5 halveringstider fra dag 1, avhengig av hva som er lengst, eller planlegger å delta i en annen studie av et medikament eller utstyr i løpet av PQ-110-001 studieperioden.
  • Eventuell tidligere mottak av genetisk terapi for LCA

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QR-110
Administreres hver 3. måned
Legemiddel: QR-110
RNA antisense oligonukleotid for intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • Sepofarsen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens og alvorlighetsgrad av okulære bivirkninger i behandlingen og kontralaterale øyne
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens og alvorlighetsgrad av ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 1 år
1 år
Endring i Full-field Stimulus Test (FST)
Tidsramme: 1 år
Gjennomsnittlig poengsum for rødt lys
1 år
Endring i Full-field Stimulus Test (FST)
Tidsramme: 1 år
Gjennomsnittlig resultat for blått lys
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Laboratoires Thea

Samarbeidspartnere

Sepul Bio

Etterforskere

  • Studieleder: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

2. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

4. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lebers medfødte amaurose

Kliniske studier på QR-110

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere