Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a QR-110 értékelésére Leber veleszületett amaurózisában (LCA) a CEP290 gén c.2991+1655A>G mutációja miatt (p.Cys998X)

2024. október 3. frissítette: Laboratoires Thea

Nyílt, többszörös dózisú, dóziseszkalációs vizsgálat a QR-110 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Leber-féle veleszületett amaurózisban (LCA) szenvedő alanyoknál a CEP290 gén c.2991+1655A>G mutációja miatt (p.Cys998X)

Ennek a vizsgálatnak a célja az intravitrealis injekcióval beadott QR-110 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a CEP290 p.Cys998X mutáció miatt LCA-ban szenvedő alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak a célja az intravitrealis injekcióval beadott QR-110 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a CEP290 p.Cys998X mutáció miatt LCA-ban szenvedő alanyoknál. Az alanyok QR-110-et kapnak az egyik szemükbe 3 havonta, legfeljebb 4 adagig. Legfeljebb 3 QR-110 dózisszint kerül értékelésre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Ghent, Belgium, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, 6 évesnél idősebb Szűrés az LCA klinikai diagnózisával és a homozigóta vagy összetett heterozigótaság molekuláris diagnózisával a CEP290 p.Cys998X mutációra.
  • A legjobban korrigált látásélesség mindkét szemben nagyobb vagy egyenlő, mint a fényérzékelés, és egyenlő vagy rosszabb, mint a LogMAR +1,0 (Snellen-jelölés 20/200) a rosszabb szemnél, és egyenlő vagy rosszabb, mint a LogMAR +0,7 (Snellen-jelölés 20/100) ) az ellenoldali szemben.
  • Kimutatható külső magréteg (ONL) a makula területén.
  • Az elektroretinogram (ERG) eredménye összhangban van az LCA-val.
  • Tiszta szemközeg és megfelelő pupillatágítás a jó minőségű retina képalkotás érdekében.

Kizárási kritériumok:

  • Szindrómás betegség.
  • Terhes vagy szoptató nő.
  • Bármilyen klinikailag jelentős szívbetegség vagy rendellenesség.
  • Egy vagy több koagulációs paraméter a normál tartományon kívül esik.
  • Bármilyen szembetegség vagy állapot, amely veszélyeztetheti a kezelés biztonságát, a látásélességet vagy megzavarhatja a hatékonyság és a biztonságosság értékelését.
  • Intraokuláris műtét vagy intravitreális injekció megérkezése a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon belül, vagy a vizsgálat során tervezett intraokuláris műtét vagy eljárás.
  • Bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata az 1. naptól számított 90 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a PQ-110-001 vizsgálati időszak alatt egy gyógyszerrel vagy eszközzel végzett másik vizsgálatban való részvételt tervez.
  • Bármilyen előzetes genetikai terápia átvétele LCA-ra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: QR-110
3 havonta adják be
Drog: QR-110
RNS antiszensz oligonukleotid intravitrealis injekcióhoz
Más nevek:
  • Sepofarsen

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A szemmel kapcsolatos nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága a kezelésben és az ellenoldali szemekben
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szemen kívüli nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
Időkeret: 1 év
1 év
Változás a legjobban korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: 1 év
1 év
Változás a teljes mezős ingertesztben (FST)
Időkeret: 1 év
Átlagos piros fény pontszám
1 év
Változás a teljes mezős ingertesztben (FST)
Időkeret: 1 év
Átlagos kék fény pontszám
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Laboratoires Thea

Együttműködők

Sepul Bio

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 3.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Leber veleszületett amaurózisa

Klinikai vizsgálatok a QR-110

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malaysia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel