Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus QR-110:n arvioimiseksi Leberin synnynnäisessä amauroosissa (LCA), joka johtuu c.2991+1655A>G-mutaation (p.Cys998X) CEP290-geenissä

torstai 3. lokakuuta 2024 päivittänyt: Laboratoires Thea

Avoin, usean annoksen, annoksen eskalaatiotutkimus QR-110:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) CEP290-geenin c.2991+1655A>G-mutaation (p.Cys998X) vuoksi.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lasiaisensisäisenä injektiona annetun QR-110:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on LCA CEP290 p.Cys998X -mutaation vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lasiaisensisäisenä injektiona annetun QR-110:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on LCA CEP290 p.Cys998X -mutaation vuoksi. Koehenkilöt saavat QR-110:tä yhteen silmään 3 kuukauden välein, enintään 4 annosta. Enintään kolme QR-110-annostasoa arvioidaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, ≥ 6-vuotias seulonnassa kliinisellä LCA-diagnoosilla ja homotsygoottisuuden tai yhdisteen heterotsygoottisuuden molekyylidiagnoosilla CEP290 p.Cys998X -mutaation suhteen.
  • Paras korjattu näöntarkkuus, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin valon havaitseminen molemmissa silmissä ja yhtä suuri tai huonompi kuin LogMAR +1,0 (Snellen-merkintä 20/200) huonommassa silmässä ja yhtä suuri tai huonompi kuin LogMAR +0,7 (Snellen-merkintä 20/100) ) vastakkaisessa silmässä.
  • Havaittava ulompi ydinkerros (ONL) makulan alueella.
  • Elektroretinogrammin (ERG) tulos, joka on yhdenmukainen LCA:n kanssa.
  • Kirkas silmäväliaine ja riittävä pupillin laajeneminen mahdollistavat laadukkaan verkkokalvon kuvantamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Syndroominen sairaus.
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen.
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydänsairaus tai -vika.
  • Yksi tai useampi koagulaatioparametri normaalin alueen ulkopuolella.
  • Mikä tahansa silmäsairaus tai tila, joka voi vaarantaa hoidon turvallisuuden, näöntarkkuuden tai häiritä tehon ja turvallisuuden arviointia.
  • Ennen intraokulaarisen leikkauksen tai lasiaisensisäisen ruiskeen saamista 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen alkua tai suunnitteilla olevaa silmänsisäistä leikkausta tai toimenpidettä tutkimuksen aikana.
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai -laitteen käyttö 90 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa päivästä 1 sen mukaan, kumpi on pidempi, tai aikoo osallistua toiseen lääkettä tai laitetta koskevaan tutkimukseen PQ-110-001-tutkimusjakson aikana.
  • Kaikki aiemmat geeniterapian saaminen LCA:ta varten

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: QR-110
Annostetaan 3 kuukauden välein
Lääke: QR-110
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • Sepofarsen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Silmän haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus hoidossa ja vastapuolisissa silmissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei-silmään liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos täyden kentän ärsyketestissä (FST)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Punaisen valon keskimääräinen pistemäärä
1 vuosi
Muutos täyden kentän ärsyketestissä (FST)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Sinisen valon keskimääräinen pistemäärä
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Laboratoires Thea

Yhteistyökumppanit

Sepul Bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Leberin synnynnäinen amauroosi

Kliiniset tutkimukset QR-110

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa