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CEP290 遺伝子の c.2991+1655A>G 変異 (p.Cys998X) によるレーバー先天性黒内障 (LCA) における QR-110 を評価する研究

2024年10月3日 更新者：Laboratoires Thea

CEP290 遺伝子の c.2991+1655A>G 変異 (p.Cys998X) によるレーバー先天性黒内障 (LCA) の被験者における QR-110 の安全性と忍容性を評価するための非盲検、複数回投与、用量漸増研究

この研究の目的は、CEP290 p.Cys998X 変異による LCA の被験者に硝子体内注射を介して投与された QR-110 の安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、CEP290 p.Cys998X 変異による LCA の被験者に硝子体内注射を介して投与された QR-110 の安全性と忍容性を評価することです。 被験者は、QR-110 を片眼に 3 か月ごとに最大 4 回投与します。 QR-110の最大3つの用量レベルが評価されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -男性または女性、LCAの臨床診断およびCEP290 p.Cys998X変異のホモ接合性または複合ヘテロ接合性の分子診断によるスクリーニングで6歳以上。
  • 最良矯正視力が両眼で光知覚以上、悪化した眼で LogMAR +1.0 (スネレン表記 20/200) 以下、LogMAR +0.7 (スネレン表記 20/100) 以下) 反対側の目で。
  • 黄斑領域で検出可能な外核層 (ONL)。
  • LCA と一致する網膜電図 (ERG) の結果。
  • 高品質の網膜イメージングを可能にするために、透明な眼球と適切な瞳孔散大。

除外基準:

  • 症候性疾患。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • -臨床的に重大な心疾患または欠陥。
  • 正常範囲外の 1 つまたは複数の凝固パラメータ。
  • -治療の安全性、視力を損なう、または有効性と安全性の評価を妨げる可能性のある眼の疾患または状態。
  • -研究開始前の3か月以内の眼内手術または硝子体内注射の事前受領、または研究の過程での計画された眼内手術または手順。
  • -90日以内または1日目から5半減期のいずれか長い方までの治験薬またはデバイスの使用、またはPQ-110-001研究期間中に薬物またはデバイスの別の研究に参加する予定。
  • LCAのための遺伝子治療の以前の受領

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：QR-110
3ヶ月ごとに投与
薬：QR-110
硝子体内注射用RNAアンチセンスオリゴヌクレオチド
他の名前：
  • セポファルセン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療眼および対側眼における眼の有害事象の頻度および重症度
時間枠：1年
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼以外の有害事象の頻度と重症度
時間枠：1年
1年
最高矯正視力 (BCVA) の変化
時間枠：1年
1年
全視野刺激試験 (FST) の変更
時間枠：1年
平均赤信号スコア
1年
全視野刺激試験 (FST) の変更
時間枠：1年
平均ブルー ライト スコア
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Laboratoires Thea

協力者

Sepul Bio

捜査官

  • スタディディレクター：Sepul Bio Chief Medical Officer、Sepul Bio

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月16日

一次修了 (実際)

2019年10月2日

研究の完了 (実際)

2019年10月2日

試験登録日

最初に提出

2017年5月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月3日

最初の投稿 (実際)

2017年5月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月3日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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