Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van QR-110 bij Leber's congenitale amaurosis (LCA) vanwege de c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

12 december 2022 bijgewerkt door: ProQR Therapeutics

Een open-label onderzoek met meerdere doses en dosisescalatie om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 te evalueren bij proefpersonen met Leber's congenitale amaurose (LCA) als gevolg van c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via intravitreale injectie bij proefpersonen met LCA als gevolg van de CEP290 p.Cys998X-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via intravitreale injectie bij proefpersonen met LCA als gevolg van de CEP290 p.Cys998X-mutatie. Proefpersonen krijgen elke 3 maanden QR-110 in één oog, voor maximaal 4 doses. Tot 3 dosisniveaus van QR-110 zullen worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, ≥ 6 jaar bij screening met een klinische diagnose van LCA en een moleculaire diagnose van homozygositeit of samengestelde heterozygositeit voor de CEP290 p.Cys998X-mutatie.
  • Best gecorrigeerde gezichtsscherpte groter dan of gelijk aan lichtperceptie in beide ogen en gelijk aan of slechter dan LogMAR +1,0 (Snellen-notatie 20/200) in het slechtste oog en gelijk aan of slechter dan LogMAR +0,7 (Snellen-notatie 20/100 ) in het contralaterale oog.
  • Detecteerbare buitenste nucleaire laag (ONL) in het gebied van de macula.
  • Een resultaat van een elektroretinogram (ERG) dat overeenkomt met LCA.
  • Heldere oculaire media en adequate pupilverwijding om beeldvorming van het netvlies van goede kwaliteit mogelijk te maken.

Uitsluitingscriteria:

  • Syndromale ziekte.
  • Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft.
  • Elke klinisch significante hartziekte of defect.
  • Een of meer stollingsparameters buiten het normale bereik.
  • Elke oculaire ziekte of aandoening die de veiligheid van de behandeling of de gezichtsscherpte in gevaar kan brengen of de beoordeling van werkzaamheid en veiligheid kan verstoren.
  • Voorafgaande intraoculaire chirurgie of intravitreale injectie binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studie of geplande intraoculaire chirurgie of procedure in de loop van de studie.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 90 dagen of 5 halfwaardetijden vanaf dag 1, afhankelijk van welke langer is, of van plan bent deel te nemen aan een ander onderzoek naar een medicijn of apparaat tijdens de PQ-110-001-onderzoeksperiode.
  • Elke voorafgaande ontvangst van genetische therapie voor LCA

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: QR-110
Elke 3 maanden toegediend
Geneesmiddel: QR-110
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • Sepofarsen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van oculaire bijwerkingen in de behandeling en contralaterale ogen
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Verandering in full-field stimulustest (FST)
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemiddelde roodlichtscore
1 jaar
Verandering in full-field stimulustest (FST)
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemiddelde score voor blauw licht
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: ProQR Study Director, ProQR Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Congenitale amaurose van Leber

Klinische onderzoeken op QR-110

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren