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Estudo para avaliar o QR-110 na Amaurose Congênita de Leber (LCA) Devido à Mutação c.2991+1655A>G (p.Cys998X) no Gene CEP290

3 de outubro de 2024 atualizado por: Laboratoires Thea

Um estudo aberto, de dose múltipla e escalonamento de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade do QR-110 em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) devido à mutação c.2991+1655A>G (p.Cys998X) no gene CEP290

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do QR-110 administrado por injeção intravítrea em indivíduos com LCA devido à mutação CEP290 p.Cys998X.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do QR-110 administrado por injeção intravítrea em indivíduos com LCA devido à mutação CEP290 p.Cys998X. Os indivíduos receberão QR-110 em um olho a cada 3 meses, por um máximo de 4 doses. Até 3 níveis de dose de QR-110 serão avaliados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher, ≥ 6 anos de idade na Triagem com diagnóstico clínico de LCA e diagnóstico molecular de homozigose ou heterozigosidade composta para a mutação CEP290 p.Cys998X.
  • Acuidade visual com melhor correção maior ou igual à percepção luminosa em ambos os olhos e igual ou pior que LogMAR +1,0 (notação de Snellen 20/200) no pior olho e igual ou pior que LogMAR +0,7 (notação de Snellen 20/100 ) no olho contralateral.
  • Camada nuclear externa detectável (ONL) na área da mácula.
  • Um resultado de eletrorretinograma (ERG) consistente com LCA.
  • Meios oculares claros e dilatação pupilar adequada para permitir imagens retinianas de boa qualidade.

Critério de exclusão:

  • Doença sindrômica.
  • Mulher grávida ou amamentando.
  • Qualquer doença ou defeito cardíaco clinicamente significativo.
  • Um ou mais parâmetros de coagulação fora da faixa normal.
  • Qualquer doença ou condição ocular que possa comprometer a segurança do tratamento, a acuidade visual ou interferir na avaliação da eficácia e segurança.
  • Recebimento prévio de cirurgia intraocular ou injeção intravítrea dentro de 3 meses antes do início do estudo ou cirurgia ou procedimento intraocular planejado durante o curso do estudo.
  • Uso de qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas do Dia 1, o que for mais longo, ou planeja participar de outro estudo de um medicamento ou dispositivo durante o período do estudo PQ-110-001.
  • Qualquer recebimento anterior de terapia genética para LCA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: QR-110
Administrado a cada 3 meses
Medicamento: QR-110
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • Sepofarsen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade dos eventos adversos oculares no tratamento e nos olhos contralaterais
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência e gravidade de eventos adversos não oculares
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança na melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: 1 ano
1 ano
Mudança no Teste de Estímulo de Campo Completo (FST)
Prazo: 1 ano
Pontuação média de luz vermelha
1 ano
Mudança no Teste de Estímulo de Campo Completo (FST)
Prazo: 1 ano
Pontuação média de luz azul
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Laboratoires Thea

Colaboradores

Sepul Bio

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

4 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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