Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę QR-110 we wrodzonej ślepocie Lebera (LCA) spowodowanej mutacją c.2991+1655A>G (p.Cys998X) w genie CEP290

3 października 2024 zaktualizowane przez: Laboratoires Thea

Otwarte badanie z wielokrotną dawką i eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji QR-110 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) spowodowaną mutacją c.2991+1655A>G (p.Cys998X) w genie CEP290

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji QR-110 podawanego we wstrzyknięciu do ciała szklistego pacjentom z LCA z powodu mutacji CEP290 p.Cys998X.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji QR-110 podawanego we wstrzyknięciu do ciała szklistego pacjentom z LCA z powodu mutacji CEP290 p.Cys998X. Pacjenci będą otrzymywać QR-110 do jednego oka co 3 miesiące, maksymalnie 4 dawki. Ocenione zostaną maksymalnie 3 poziomy dawek QR-110.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, B-9000
        • Ghent University Hospital and Ghent University
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 6 lat w momencie badania przesiewowego z klinicznym rozpoznaniem LCA i rozpoznaniem molekularnym homozygotyczności lub heterozygotyczności złożonej pod kątem mutacji CEP290 p.Cys998X.
  • Najlepiej skorygowana ostrość wzroku większa lub równa percepcji światła w obu oczach i równa lub gorsza niż LogMAR +1,0 (notacja Snellena 20/200) w gorszym oku i równa lub gorsza niż LogMAR +0,7 (notacja Snellena 20/100) ) w przeciwległym oku.
  • Wykrywalna zewnętrzna warstwa jądrowa (ONL) w obszarze plamki żółtej.
  • Wynik elektroretinogramu (ERG) zgodny z LCA.
  • Czyste media oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dobrą jakość obrazowania siatkówki.

Kryteria wyłączenia:

  • Choroba syndromiczna.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  • Każda klinicznie istotna choroba lub wada serca.
  • Jeden lub więcej parametrów krzepnięcia poza normalnym zakresem.
  • Jakakolwiek choroba lub stan oczu, który może zagrozić bezpieczeństwu leczenia, ostrości wzroku lub zakłócić ocenę skuteczności i bezpieczeństwa.
  • Wcześniejsza operacja wewnątrzgałkowa lub wstrzyknięcie do ciała szklistego w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowana operacja lub zabieg wewnątrzgałkowy w trakcie badania.
  • Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania od Dnia 1, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, lub planuje udział w innym badaniu leku lub urządzenia w okresie badania PQ-110-001.
  • Wszelkie wcześniejsze otrzymanie terapii genetycznej dla LCA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: QR-110
Podawany co 3 miesiące
Lek: QR-110
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • Sepofarsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie działań niepożądanych ocznych w leczeniu i oczach przeciwstronnych
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość i ciężkość zdarzeń niepożądanych niezwiązanych z oczami
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Zmiana w teście bodźca pełnego pola (FST)
Ramy czasowe: 1 rok
Średni wynik na czerwonym świetle
1 rok
Zmiana w teście bodźca pełnego pola (FST)
Ramy czasowe: 1 rok
Średni wynik niebieskiego światła
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Laboratoires Thea

Współpracownicy

Sepul Bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sepul Bio Chief Medical Officer, Sepul Bio

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PQ-110-001
  • 2017-000813-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na QR-110

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj