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Narsoplimab 在高危造血干细胞移植 TMA 儿科患者中的疗效和安全性研究

2025年3月24日 更新者：Omeros Corporation

一项评估 Narsoplimab 在患有高危造血干细胞移植血栓性微血管病儿科患者（28 天至 ≤ 18 岁）中的疗效、安全性、药代动力学和药效学的 2 期研究

本研究的目的是评估 narsoplimab 在造血干细胞移植 (HSCT) 后血栓性微血管病 (TMA) 儿科患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 28 天至 18 岁以下高危 HSCT-TMA 儿科患者的 2 期、非对照、单次给药方案研究。 3 个年龄组中的每一个至少需要 4 名患者：

28天至<2岁，2岁至<12岁，12岁至<18岁。

治疗将持续 8 周，患者将接受长达 52 周的随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

18

阶段

  • 阶段2

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Omeros Clinical Trial Information
  • 电话号码：206-676-5000
  • 邮箱：ctinfo@omeros.com

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem、以色列
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan、以色列
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv、以色列
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
  • 德国
      • Halle、德国
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover、德国
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92024
        • 招聘中
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • 招聘中
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • 招聘中
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰
        • 尚未招聘
        • Omeros Investigational Site
  • 西班牙
      • Pamplona、西班牙
        • 招聘中
        • Omeros Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在知情同意之前年龄至少 28 天且小于 18 岁（访问 0）。
  2. 根据当地法律法规的要求，获得至少一位父母或法定监护人的知情同意。 如果患者已达到当地法定成年年龄，则需要患者知情同意。
  3. 根据当地法律法规的要求征得患者同意。
  4. 已接受同种异体造血干细胞移植治疗良性或恶性疾病。

  5. HSCT-TMA 的诊断定义为满足以下两个标准：

    • 血小板计数 < 50,000/mL 或血小板计数从移植后获得的最高值减少 > 50%。
    • 微血管病性溶血的证据（存在裂细胞，血清乳酸脱氢酶 [LDH] > 正常上限（[ULN]，或触珠蛋白 < 正常下限 [LLN]）

  6. 至少具有以下 HSCT-TMA 高风险标准之一：

    • 钙调磷酸酶抑制剂或西罗莫司改良后 HSCT-TMA 持续 > 2 周或

    • 有高风险 HSCT-TMA 的证据定义为至少以下一项：

      • 斑点蛋白/肌酐比值 > 2 mg/mg
      • 血清肌酐 > 1.5 x TMA 发展前的肌酐水平
      • 经活检证实的胃肠道 TMA
      • TMA 相关的神经系统异常
      • 没有其他解释的心包或胸腔积液
      • 没有其他解释的肺动脉高压
      • 患有 III 级或 IV 级移植物抗宿主病 (GVHD)，或者研究者认为如果修改免疫抑制，有发生 III 级或 IV 级 GVHD 的风险
      • 血清 C5b-9 升高 (> 244 ng/mL)
  7. 如果性活跃且有生育能力（对于女性儿科患者，定义为从月经开始），必须同意在整个研究药物治疗期间和最后一次研究药物给药后至少 12 周内采用高效的节育方法, 这种节育方法被定义为一种在持续和正确使用时导致低失败率（即每年低于 1%）的方法，例如植入物、注射剂、复方口服避孕药、某些宫内节育器、性禁欲（禁欲当它符合患者的首选和通常的生活方式并且被定义为完全禁欲性交，而不是周期性禁欲或戒断时，是可以接受的）或输精管结扎的伴侣。
  8. 男性患者必须愿意在最后一次研究药物给药后至少 12 周内避免生育孩子。

排除标准：

  1. 允许在知情同意前 3 个月内对 HSCT-TMA 进行除 eculizumab、ravulizumab 和 defibrotide 之外的所有治疗，除非可以记录治疗失败。

    A。筛选时，患者可能未因任何适应症而服用依库珠单抗、拉武珠单抗或去纤维蛋白多核苷酸。

  2. 患有产志贺毒素大肠杆菌溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）。 可以使用知情同意前 28 天内获得的测试结果。
  3. ADAMTS13 活性 < 10%。 可以使用知情同意前 28 天内获得的测试结果。
  4. 有严重的、不受控制的全身性细菌或真菌感染需要抗菌治疗，或严重的不受控制的病毒感染（由研究者确定）；允许作为标准护理进行预防性抗菌治疗。
  5. 患有恶性高血压（血压 [BP] > 第 99 个百分位加 5 mmHg，双侧出血或眼底镜检查有“棉绒样”渗出物）。
  6. 由于 HSCT-TMA 以外的条件，研究者认为预后不良，预期寿命不到 3 个月。
  7. 如果怀孕或哺乳。
  8. 在进入研究后的 4 周内接受过研究药物或设备的治疗。
  9. 在知情同意之前的 28 天内，将异常肝功能测试定义为谷丙转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 5 倍 ULN。
  10. 对人类免疫缺陷病毒（HIV）进行抗原或聚合酶链反应（PCR）检测呈阳性，如果在知情同意前28天内呈阴性，则无需重复检测。
  11. 患者或患者的一位或多位父母或法定监护人是 Omeros、临床研究组织 (CRO)、研究人员或研究人员的雇员或直系亲属。
  12. 已知对产品的任何成分过敏。
  13. 存在研究者认为会使患者处于危险之中的任何情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Narsoplimab 单臂治疗
Narsoplimab 4 毫克/千克
药品：生物：narsoplimab
将给予 narsoplimab 4 mg/kg 治疗
其他名称：
  • 那索普利单抗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
高风险 HSCT-TMA 诊断后的 100 天生存率。
大体时间：100天
诊断为高危 HSCT-TMA 后 100 天存活的患者百分比
100天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 CTCAE v5.0 评估的出现治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：52周
治疗中出现不良事件的患者数量和百分比将按 MedDRA 系统器官分类和首选术语进行总结
52周
符合临床反应方案定义的患者百分比
大体时间：52周
反应者定义为 HSCT-TMA 患者，其实验室 TMA 标志物（血小板计数和 LDH）和临床获益（器官功能改善或输血负担减轻）有所改善
52周
高风险 HSCT-TMA 诊断后的 52 周生存率
大体时间：52周
诊断为高危 HSCT-TMA 后 52 周存活的患者百分比
52周
诊断为高危 HSCT-TMA 后的总生存期
大体时间：52周
通过 Kaplan-Meier 估计诊断为高危 HSCT-TMA 后的中位总生存期（天）
52周
OMS721 多剂量给药的药代动力学 (PK)
大体时间：52周
PK 参数，包括最大浓度和最小（谷）浓度
52周
存在抗药抗体 (ADA)
大体时间：52周
至少有一份 ADA 阳性样本的患者人数和百分比
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Omeros Corporation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月1日

初级完成 (估计的)

2025年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年4月6日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月2日

首次发布 (实际的)

2023年5月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月24日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • OMS721-HCT-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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生物：narsoplimab的临床试验

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