Ruxolitinib + 同种异体干细胞移植治疗 AML
2026年3月24日 更新者：Gabriela Hobbs、Massachusetts General Hospital
首次完全缓解（CR1）的急性髓性白血病（AML）老年患者异基因干细胞移植后维持 Ruxolitinib 的 II 期研究
这项研究正在研究一种药物，该药物可能有助于降低同种异体干细胞移植治疗急性髓系白血病后复发的几率。 本研究涉及的研究药物名称为：
• 芦可替尼
研究概览
详细说明
这项研究是一项 II 期临床试验。 II 期临床试验测试研究药物的安全性和有效性，以了解该药物是否对治疗特定疾病有效。 “研究性”是指正在研究该药物。
FDA（美国食品和药物管理局）尚未批准 ruxolitinib 用于这种特定疾病，但已被批准用于其他血液疾病。
在这项研究中，研究人员正试图发现 ruxolitinib 是否会降低同种异体干细胞移植后复发的机会。
Ruxolitinib 是一种药物，可阻断某些称为酪氨酸激酶的蛋白质。 具体来说，它会阻断称为 JAK2 的酪氨酸激酶。 许多癌症具有过度活跃的“细胞信号传导”。 这意味着癌细胞中的某些功能永远不会关闭，这使得它们以不受控制的方式生长。 Ruxolitinib，关闭依赖于 JAK2 酪氨酸激酶的通路。 JAK2 通路在急性髓系白血病中过度活跃。 Ruxolitinib 还被证明可以降低移植物抗宿主病（一种移植并发症）的发生率。 ruxolitinib 做到这一点的确切方式尚不清楚，但它可能与其阻断 JAK2 通路的能力有关，因为该通路也会导致体内炎症。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
64
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63130
- Washington University
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-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37235
- Vanderbilt University
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
60年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
参与者必须在 CR1 中具有经病理证实的 AML，定义如下：
- 原始细胞 < 5% 的骨髓活检
- 没有原始细胞簇或集合
- 无髓外白血病
- 绝对中性粒细胞计数 ≥ 1000/µL（在某个时间点达到诱导后）
- 请注意，血小板完全恢复不是必需的，因此达到 CRp 的患者符合条件。
参与者必须被指定接受强度降低的同种异体外周血造血干细胞移植 (HCT)。 同意将在入院前获得 HCT。 必须计划以下 HCT 条件：
- 捐助者必须是 8/8 HLA 匹配（在等位基因水平），定义为 HLA-A、-B、-DR 和 -C 符合机构标准，才能作为外周血干细胞捐献者
- 供体移植物必须是 G-CSF 动员的外周血干细胞，剂量和单采术物流由机构标准决定
调理疗法将是以下3种选择之一：
- 氟达拉滨/美法仑，其中氟达拉滨 ≥ 90 mg/m2 IV 总剂量，美法仑为 100-140 mg/m2 IV 总剂量。 行政管理的确切后勤取决于制度标准。
- 氟达拉滨/白消安，其中氟达拉滨 ≥ 90 mg/m2 IV 总剂量，白消安 = 6.4 mg/kg IV 总剂量。 行政管理的确切后勤取决于制度标准。
- 氟达拉滨/白消安，其中氟达拉滨 ≥ 90 mg/m2 IV 总剂量，白消安根据试验剂量确定的药代动力学达到 4000 µmol/min 的 AUC。 确切的物流由制度标准决定。
- GVHD 预防包括他克莫司/短疗程甲氨蝶呤，定义为他克莫司在 HCT 的第 0 天前开始，HCT 后第 +1、+3 和 +6 ± +11 天给予甲氨蝶呤，剂量为 5-10 mg/m2 IV . 确切的物流由治疗机构自行决定。
- 年龄≥60岁且≤80岁
- ECOG 体能状态 0-2
- 男性参与者必须同意在整个研究治疗期间和最后一次治疗后的 6 个月内使用可接受的避孕方法。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书
排除标准：
- 之前进行过同种异体 HSCT。
器官功能不正常的患者定义如下：
- 血小板计数 ≤50,000/μL，血红蛋白 ≤8g/dL，或 ANC ≤1000 AST (SGOT)、ALT (SGPT) 和碱性磷酸酶 ≥5 × 机构正常上限 (ULN)
- 直接胆红素 >2.0 mg/dL
- 由计算的肌酐清除率 ≤ 40 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）定义的足够的肾功能
有其他恶性肿瘤病史，除非：
他们已经至少 5 年无病并且被治疗研究者认为该恶性肿瘤复发的风险较低，
- - 要么
- 他们唯一患过的癌症是原位宫颈癌，或皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌
- 患有需要全身性抗生素、抗真菌或抗病毒治疗的慢性或活动性感染。
- 目前或有纽约心脏协会 (NYHA) 3 级或 4 级充血性心力衰竭病史，或任何有记录的舒张或收缩功能障碍病史（LVEF < 40%，通过 MUGA 扫描或超声心动图测量）
- 患有不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 由于与 ruxolitinib 的药代动力学相互作用的可能性，因此 HIV 阳性并接受联合抗逆转录病毒治疗。 此外，这些参与者在接受骨髓抑制治疗时发生致命感染的风险增加。
- 有需要静脉注射抗生素治疗的全身感染，也没有任何其他严重感染
- 计划使用离体或体内 T 细胞耗竭
- 有室性或危及生命的心律失常或诊断的当前或病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：芦可替尼
遵循同种异体干细胞移植护理标准，参与者将开始使用 Ruxolitinib。
Ruxolitinib 以固定剂量每天口服给药 2 次。
每个研究治疗周期持续 28 天。
最多 24 个周期。
|
符合资格标准的患者将进入接受 Ruxolitinib 的试验。 在筛选程序确认参与研究后。 参与者将获得一本药物日记。 将要求参与者在药物日记中记录有关研究治疗的信息。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1 年 GVHD/无复发生存率（GRFS 率）
大体时间：1年
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一年后未经历移植物抗宿主病 (GVHD) 或移植物复发（GRFS 率）的参与者人数。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无进展生存期
大体时间：直到疾病进展或因任何原因死亡，大约 5 年
|
将计算无进展生存期 (PFS) 的 Kaplan-Meier 估计值，在联系的最后日期没有事件的患者将被审查
|
直到疾病进展或因任何原因死亡，大约 5 年
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总生存期
大体时间：直到死亡，大约5年
|
总生存期是从造血干细胞移植 (HSCT) 到死亡的时间。
没有参加活动的参与者将在最后一次联系之日被审查。
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直到死亡，大约5年
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药物相关毒性的累积发生率
大体时间：2年
|
根据不良事件通用术语标准 (CTCAE 4) 评估的治疗相关不良事件的累积发生率。
所有其他原因导致的早期死亡被认为是一种竞争风险。
|
2年
|
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复发时间
大体时间：2年
|
从造血干细胞移植 (HSCT) 到疾病复发的时间。
复发是指在没有癌症证据的情况下进行骨髓活检后癌症复发。
治疗相关死亡率的时间被认为是一种竞争风险。
|
2年
|
|
至治疗相关死亡率 (TRM) 的时间
大体时间：2年
|
接受 HSCT 与因治疗相关原因死亡之间的时间量。
复发时间被认为是一种竞争风险。
|
2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Gabriell Hobbs, MD、Massachusetts General Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月3日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年8月9日
首先提交符合 QC 标准的
2017年9月15日
首次发布 (实际的)
2017年9月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月24日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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