评估 Lenabasum 在囊性纤维化中的疗效和安全性的试验
2022年12月21日 更新者：Corbus Pharmaceuticals Inc.
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期试验，以评估 Lenabasum 在囊性纤维化中的疗效和安全性
这是一项 2 期多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，评估 lenabasum 治疗 12 岁或以上患者囊性纤维化的疗效和安全性。 大约 415 名受试者将在北美和欧洲的大约 100 个地点参加这项研究。 研究药物治疗的计划持续时间为 28 周。
研究药物将是 lenabasum 20 mg BID、lenabasum 5 mg BID 和安慰剂，比例为 2:1:2。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
447
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- Scientfic Research Institute of Pulmonology
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Mytishchi、俄罗斯联邦
- Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
- Children's City Hospital of Saint Olga
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St. Petersburg、俄罗斯联邦
- First St. Petersburg State Pavlov Medical University
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Ruse、保加利亚
- Medical Center Prolet Eood
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Sofia、保加利亚
- UMHAT Alexandrovska
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Varna、保加利亚
- MHAT Sveta Marina EAD
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Montréal、加拿大
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Toronto、加拿大
- St. Michael's Hospital
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Vancouver、加拿大
- St. Paul's Hospital
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Budapest、匈牙利
- National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
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Debrecen、匈牙利
- University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
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Kecskemét、匈牙利
- Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
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Mosdós、匈牙利
- Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
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Torokbalint、匈牙利
- Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
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Belgrade、塞尔维亚
- Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
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Novi Sad、塞尔维亚
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
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Sremska Kamenica、塞尔维亚
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
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Innsbruck、奥地利
- Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
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Vienna、奥地利
- Medical University of Vienna
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Thessaloníki、希腊
- General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
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Berlin、德国
- Charité Universitätsmedzin
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Bochum、德国
- Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
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Essen、德国
- University Hospital Essen
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Essen、德国
- University Medicine Essen Ruhrlandklinik
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Frankfurt、德国
- Goethe University Children´s Hospital
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Hanover、德国
- Hannover Medical School
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Jena、德国
- University Hospital Jena
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München、德国
- Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
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Firenze、意大利
- Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
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Genova、意大利
- U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
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Praha、捷克语
- Motol University Hospital
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Banská Bystrica、斯洛伐克
- Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
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Košice、斯洛伐克
- Children's Faculty Hospital Kosice
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Brussels、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Bron、法国
- Centre de Référence de la Mucoviscidose
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Bron、法国
- Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Dijon、法国
- Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
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Montpellier、法国
- CHRU de Montpellier
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Nancy、法国
- CRCM Enfant de Nancy
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Nice、法国
- CHU de Nice
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Paris、法国
- Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
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Paris、法国
- CRCM Hôpital Necker
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Roscoff、法国
- Foundation ILDYS
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Strasbourg、法国
- Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
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Dziekanow Lesny、波兰、05-092
- Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
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Gdańsk、波兰
- Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
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Rabka-Zdrój、波兰、34-700
- Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
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Rzeszów、波兰
- Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
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Lund、瑞典
- Skåne University Hospital
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Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital
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Braşov、罗马尼亚
- Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Orlando、Florida、美国、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Tampa、Florida、美国、33606
- USF Center for Advance Lung Disease
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Glenview、Illinois、美国、60025
- The Cystic Fibrosis Institute
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
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Manchester、New Hampshire、美国、03104
- Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、美国、07960
- Atlantic Health Children's Hospital
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Hawthorne、New York、美国、10532
- New York Medical College
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- North Shore Lij Health System
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New York、New York、美国、10003
- Mount Sinai Beth Israel
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19102
- Drexel University College of Medicine
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
- Sanford Children's Specialty Clinic
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Tyler、Texas、美国、75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University Hospital and UW Health Clinics
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Birmingham、英国
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham、英国
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Cambridge、英国
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Llandough、英国
- Cardiff and Vale University Health Board
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London、英国
- Barts Health NHS Trust
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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Nottingham、英国
- Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
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Southampton、英国
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Merseyside
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Liverpool、Merseyside、英国
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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Northern Ireland
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Belfast、Northern Ireland、英国
- Belfast City Hospital
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Nijmegen、荷兰
- Radbound UMC
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Lisboa、葡萄牙
- Hospital de Santa Maria
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Barcelona、西班牙
- Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
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Barcelona、西班牙
- Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
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Valencia、西班牙
- Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年满 12 岁。
- 重量 ≥ 40 公斤。
- 在过去 12 个月内 FEV1 ≥ 40% 预计值且 < 100% 预计值。
- 过去 12 个月内由医生发起的 IV 抗生素治疗 2 或 3 次用于新的 PEx 或医生发起的 IV 抗生素治疗在过去 12 个月内 1 次加上医生发起的口服抗生素治疗 1 或在过去的 12 个月中，新的 PEX 出现了更多次。
排除标准：
- 筛选或访问 1 时严重或不稳定的 CF。
筛选时实验室测试的以下任何值：
- 妊娠试验呈阳性。
- 男性血红蛋白 < 10 g/dL，女性 < 9 g/dL。
- 中性粒细胞 < 1.0 x 10^9 /L。
- 血小板 < 75 x 10^9/L。
- 根据肾脏疾病饮食改良 (MDRD) 研究方程，肌酐清除率 < 50 mL/min。
- 血清转氨酶 > 2.5 x 正常上限。
- 筛选或访视 1 时可能使受试者面临更大安全风险、影响对研究药物的反应或干扰研究评估的任何医疗状况或同时进行的药物治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂出价
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受试者每天两次接受安慰剂。
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实验性的：Lenabasum 20 毫克 BID
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受试者每天两次接受 lenabasum 20 mg。
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实验性的：Lenabasum 5 毫克 BID
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受试者每天两次接受 lenabasum 5 mg。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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28 周内的肺部恶化 (PEx) 率
大体时间：28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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在治疗期间，与安慰剂相比，使用 lenabasum 20 mg BID 的主要 PEx 定义的 PEx 率。
原发性 PEx 的定义是医生决定在存在 4/12 Fuch 标准（痰液变化、新出现/增加咯血、咳嗽增加、呼吸困难增加、不适、疲劳/嗜睡、体温升高高于 38C、体重减轻、鼻窦疼痛、鼻窦分泌物改变、胸部检查改变、FEV1 降低超过 10%，放射学改变）。
这不包括预防性抗生素。
新的 PEx 是在上一次 PEx 之后 28 天发生的。
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28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺部恶化 (PEx) 率
大体时间：28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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与安慰剂相比，使用 lenabasum 20 mg BID 的二次 PEx 定义的 PEx 事件发生率。
PEx 的次要定义基于医生对肺部恶化的诊断和新的口服、静脉内或吸入抗生素的开始。
新的 PEx 定义为在上一次确认的 PEx 之后 28 天或更长时间开始的 PEx。
PEx 率计算为 PEx/28 周数
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28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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首次新发肺部恶化 (PEx) 的时间
大体时间：28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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与安慰剂相比，使用 lenabasum 20 mg BID 的主要 PEx 定义首次使用新 PEx 的时间。
原发性 PEx 的定义是医生决定在存在 4/12 Fuch 标准（痰液变化、新出现/增加咯血、咳嗽增加、呼吸困难增加、不适、疲劳/嗜睡、体温升高高于 38C、体重减轻、鼻窦疼痛、鼻窦分泌物改变、胸部检查改变、FEV1 降低超过 10%，放射学改变）。
这不包括预防性抗生素。
新的 PEx 是在上一次 PEx 之后 28 天发生的。
该比率是在从第 1 次访问到第 28 周访问的 28 周期间计算的
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28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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肺部恶化 (PEx)
大体时间：28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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与安慰剂相比，使用 lenabasum 20 mg BID 的二次 PEx 定义进行首次 PEx 的时间。
PEx 的次要定义基于医生对肺部恶化的诊断和新的口服、静脉内或吸入抗生素的开始。
新的 PEx 定义为在上一次确认的 PEx 之后 28 天或更长时间开始的 PEx。
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28 周（基线第 0 天至第 28 周）
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CFQ-R 呼吸系统症状域
大体时间：28 周（从基线第 0 天更改为第 28 周）
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囊性纤维化问卷——与安慰剂相比，lenabasum 的 CFQ-R 呼吸系统症状域的修订测量值从基线变化。
对象 >/= 14 岁。每个 HRQoL 域的 5 个不同的 4 点李克特量表（例如，总是/经常/有时/从不）分数；重新编码后，将每个项目相加以生成领域分数并进行标准化。
分数范围从 0 到 100，分数越高表示健康越好。
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28 周（从基线第 0 天更改为第 28 周）
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FEV1 % 预测值
大体时间：28 周（从基线第 0 天更改为第 28 周）
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1 秒用力呼气容积 (FEV1) 从基线到第 28 周的变化，表示为正常范围的百分比。
FEV1 百分比较低表示肺功能下降。
lenabasum 从基线到第 28 周观察到的变化将与安慰剂治疗参与者观察到的变化进行比较。
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28 周（从基线第 0 天更改为第 28 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James Chmiel, MD、Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
- 首席研究员：J. Stuart Elborn, MD、National Heart and Lung Institute, Imperial College
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月22日
初级完成 (实际的)
2020年6月17日
研究完成 (实际的)
2020年6月17日
研究注册日期
首次提交
2018年2月23日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月23日
首次发布 (实际的)
2018年3月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月21日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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其他研究编号
- JBT101-CF-002
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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Lenabasum 5 毫克的临床试验
-
Hoag Memorial Hospital PresbyterianDa Zen Theranostics Inc邀请报名
-
BayerMerck Sharp & Dohme LLC; Duke Clinical Research Institute; Canadian VIGOUR Centre完全的射血分数保留的慢性心力衰竭西班牙, 美国, 比利时, 新加坡, 台湾, 加拿大, 日本, 意大利, 奥地利, 保加利亚, 德国, 希腊, 以色列, 波兰, 葡萄牙, 匈牙利, 俄罗斯联邦, 阿根廷, 哥伦比亚, 马来西亚, 南非
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Shanxi Kangbao Biological Product Co., Ltd.Institute of Pathogen Biology, Beijing, China完全的
-
Suzhou Kintor Pharmaceutical Inc,Suzhou Koshine Biomedica, Inc.主动，不招人
-
Christian Medical College and Hospital, Ludhiana...Indian Council of Medical Research; All India Institute of Medical Sciences, Bhubaneswar; Christian... 和其他合作者招聘中
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital尚未招聘鲁索替尼对 AA HSCT 受者的 aGVHD 的预防价值