Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef om de werkzaamheid en veiligheid van Lenabasum bij cystische fibrose te evalueren

21 december 2022 bijgewerkt door: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van lenabasum bij cystische fibrose te evalueren

Dit is een fase 2 multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van lenabasum voor de behandeling van cystische fibrose bij patiënten van 12 jaar of ouder. Ongeveer 415 proefpersonen zullen deelnemen aan deze studie op ongeveer 100 locaties in Noord-Amerika en Europa. De geplande duur van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel is 28 weken.

Het onderzoeksgeneesmiddel is lenabasum 20 mg tweemaal daags, lenabasum 5 mg tweemaal daags en placebo in een verhouding van 2:1:2.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

447

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Bulgarije
      • Ruse, Bulgarije
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Bulgarije
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulgarije
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Duitsland
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Duitsland
        • University Hospital Essen
      • Essen, Duitsland
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Duitsland
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Duitsland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Duitsland
        • University Hospital Jena
      • München, Duitsland
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, Frankrijk
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, Frankrijk
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, Frankrijk
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, Frankrijk
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, Frankrijk
        • CHU de Nice
      • Paris, Frankrijk
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, Frankrijk
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, Frankrijk
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Griekenland
      • Thessaloníki, Griekenland
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Hongarije
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Hongarije
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Hongarije
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Hongarije
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Italië
      • Firenze, Italië
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Italië
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Italië
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italië
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Radbound UMC
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Oostenrijk
        • Medical University of Vienna
  • Polen
      • Dziekanow Lesny, Polen, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Polen
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Polen
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Roemenië
      • Braşov, Roemenië
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Russische Federatie
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Russische Federatie
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Servië
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Servië
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Slowakije
      • Banská Bystrica, Slowakije
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Slowakije
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Spanje
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Spanje
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Tsjechië
      • Praha, Tsjechië
        • Motol University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Verenigd Koninkrijk
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk
        • Belfast City Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Zweden
      • Lund, Zweden
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Zweden
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. ≥ 12 jaar oud op het moment dat de geïnformeerde toestemming/instemming wordt ondertekend.
  2. Gewicht ≥ 40 kg.
  3. FEV1 ≥ 40% voorspeld en < 100% voorspeld in de afgelopen 12 maanden.
  4. Door een arts geïnitieerde behandeling met een intraveneus antibioticum 2 of 3 keer in de afgelopen 12 maanden voor een nieuwe PEx of door een arts geïnitieerde behandeling met een intraveneus antibioticum 1 keer in de afgelopen 12 maanden plus door een arts geïnitieerde behandeling met orale antibiotica 1 of vaker in de afgelopen 12 maanden voor een nieuwe PEX.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige of onstabiele CF bij screening of bezoek 1.

  2. Een van de volgende waarden voor laboratoriumtests bij screening:

    1. Een positieve zwangerschapstest.
    2. Hemoglobine < 10 g/dl bij mannen en < 9 g/dl bij vrouwen.
    3. Neutrofielen < 1,0 x 10^9 /L.
    4. Bloedplaatjes < 75 x 10^9/L.
    5. Creatinineklaring < 50 ml/min volgens Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) studievergelijking.
    6. Serumtransaminasen > 2,5 x bovengrens van normaal.
  3. Elke medische aandoening of gelijktijdige medische therapieën bij screening of Bezoek 1 die de proefpersoon een groter veiligheidsrisico kunnen opleveren, de respons op het onderzoeksgeneesmiddel kunnen beïnvloeden of de onderzoeksbeoordelingen kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo BID
Ander: Placebo
De proefpersonen krijgen tweemaal daags een placebo.
Experimenteel: Lenabasum 20 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Lenabasum 20 mg
De proefpersonen krijgen tweemaal daags lenabasum 20 mg.
Experimenteel: Lenabasum 5 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Lenabasum 5 mg
De proefpersonen krijgen tweemaal daags lenabasum 5 mg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pulmonale exacerbatie (PEx) Percentage gedurende 28 weken
Tijdsspanne: 28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
Percentage PEx met behulp van de primaire PEx-definitie met lenabasum 20 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo, tijdens de behandelingsperiode. Een primaire PEx wordt gedefinieerd op basis van de beslissing van de arts om te behandelen met orale, intraveneuze of geïnhaleerde antibiotica in aanwezigheid van 4/12 Fuch-criteria (verandering in sputum, nieuwe/verhoogde bloedspuwing, toegenomen hoest, toegenomen kortademigheid, malaise, vermoeidheid/lethargie, temperatuur hoger dan 38C, gewichtsverlies, sinuspijn, verandering in sinusontlading, verandering in onderzoek van de borstkas, afname van FEV1 met meer dan 10%, radiografische verandering). Dit sluit profylactische antibiotica uit. Een nieuwe PEx is er een die 28 dagen na de vorige PEx plaatsvindt.
28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pulmonale exacerbatie (PEx) snelheid
Tijdsspanne: 28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
Gebeurtenispercentage van PEx met behulp van de secundaire PEx-definitie met lenabasum 20 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo. De secundaire definitie van een PEx is gebaseerd op de diagnose van longexacerbatie door de arts en het starten van nieuwe orale, intraveneuze of geïnhaleerde antibiotica. Een nieuwe PEx wordt gedefinieerd als een die 28 of meer dagen na de vorige bevestigde PEx begint. Het PEx-tarief wordt berekend als het aantal PEx/28 weken
28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
Tijd tot eerste nieuwe longexacerbatie (PEx)
Tijdsspanne: 28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
Tijd tot eerste nieuwe PEx bij gebruik van de primaire PEx-definitie met lenabasum 20 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo. Een primaire PEx wordt gedefinieerd op basis van de beslissing van de arts om te behandelen met orale, intraveneuze of geïnhaleerde antibiotica in aanwezigheid van 4/12 Fuch-criteria (verandering in sputum, nieuwe/verhoogde bloedspuwing, toegenomen hoest, toegenomen kortademigheid, malaise, vermoeidheid/lethargie, temperatuur hoger dan 38C, gewichtsverlies, sinuspijn, verandering in sinusontlading, verandering in onderzoek van de borstkas, afname van FEV1 met meer dan 10%, radiografische verandering). Dit sluit profylactische antibiotica uit. Een nieuwe PEx is er een die 28 dagen na de vorige PEx plaatsvindt. Het tarief wordt berekend over een periode van 28 weken van bezoek 1 tot week 28 bezoek
28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
Longexacerbatie (PEx)
Tijdsspanne: 28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
Tijd tot eerste PEx met behulp van de secundaire PEx-definitie met lenabasum 20 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo. De secundaire definitie van een PEx is gebaseerd op de diagnose van longexacerbatie door de arts en het starten van nieuwe orale, intraveneuze of geïnhaleerde antibiotica. Een nieuwe PEx wordt gedefinieerd als een die 28 of meer dagen na de vorige bevestigde PEx begint.
28 weken (basislijn dag 0 tot week 28)
CFQ-R Ademhalingssymptoomdomein
Tijdsspanne: 28 weken (wijziging van basislijn dag 0 naar week 28)
Cystic Fibrosis-vragenlijst - Herziene metingen veranderen ten opzichte van baseline in CFQ-R respiratoir symptoomdomein met lenabasum in vergelijking met placebo. Onderwerpen >/= 14 jaar oud. 5 verschillende 4-punts Likertschalen (bijv. altijd/vaak/soms/nooit) Scores voor elk GKvL-domein; na hercodering wordt elk item opgeteld om een ​​domeinscore te genereren en gestandaardiseerd. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een betere gezondheid.
28 weken (wijziging van basislijn dag 0 naar week 28)
FEV1 % voorspeld
Tijdsspanne: 28 weken (wijziging van basislijn dag 0 naar week 28)
Verandering vanaf baseline tot week 28 in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1), uitgedrukt als een percentage van een normaal bereik. Een lager percentage FEV1 wijst op een afname van de longfunctionaliteit. De waargenomen veranderingen vanaf baseline tot week 28 voor lenabasum zullen worden vergeleken met die waargenomen voor met placebo behandelde deelnemers.
28 weken (wijziging van basislijn dag 0 naar week 28)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Hoofdonderzoeker: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JBT101-CF-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Lenabasum 5 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tanzania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren