Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lenabasum ved cystisk fibrose

21. desember 2022 oppdatert av: Corbus Pharmaceuticals Inc.

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-forsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lenabasum ved cystisk fibrose

Dette er en fase 2 multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til lenabasum for behandling av cystisk fibrose hos pasienter 12 år eller eldre. Omtrent 415 personer vil bli registrert i denne studien på rundt 100 steder i Nord-Amerika og Europa. Planlagt behandlingsvarighet med studiemedisin er 28 uker.

Studiemedikamentet vil være lenabasum 20 mg to ganger daglig, lenabasum 5 mg to ganger daglig og placebo i forholdet 2:1:2.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

447

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Bulgaria
      • Ruse, Bulgaria
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulgaria
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Den russiske føderasjonen
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, Frankrike
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, Frankrike
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, Frankrike
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, Frankrike
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, Frankrike
        • CHU de Nice
      • Paris, Frankrike
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, Frankrike
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, Frankrike
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, Frankrike
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Hellas
      • Thessaloníki, Hellas
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Italia
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Radbound UMC
  • Polen
      • Dziekanow Lesny, Polen, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Polen
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Polen
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Romania
      • Braşov, Romania
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Serbia
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Serbia
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Slovakia
      • Banská Bystrica, Slovakia
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Slovakia
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Spania
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Spania
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Storbritannia
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Storbritannia
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Storbritannia
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Storbritannia
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannia
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Storbritannia
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannia
        • Belfast City Hospital
  • Sverige
      • Lund, Sverige
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
  • Tsjekkia
      • Praha, Tsjekkia
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Tyskland
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Tyskland
        • University Hospital Essen
      • Essen, Tyskland
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • University Hospital Jena
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Ungarn
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Ungarn
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Ungarn
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Østerrike
        • Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. ≥ 12 år på det tidspunktet Informert samtykke/samtykke signeres.
  2. Vekt ≥ 40 kg.
  3. FEV1 ≥ 40 % spådd og < 100 % spådd de siste 12 månedene.
  4. Legeinitiert behandling med IV-antibiotika 2 eller 3 ganger i løpet av de siste 12 månedene for en ny PEx eller legeinitiert behandling med IV-antibiotika 1 gang i løpet av de siste 12 månedene pluss legeinitiert behandling med oral(e) antibiotika(r) 1 eller flere ganger de siste 12 månedene for en ny PEX.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig eller ustabil CF ved screening eller besøk 1.

  2. En av følgende verdier for laboratorietester ved screening:

    1. En positiv graviditetstest.
    2. Hemoglobin < 10 g/dL hos menn og < 9 g/dL hos kvinner.
    3. Nøytrofiler < 1,0 x 10^9/L.
    4. Blodplater < 75 x 10^9/L.
    5. Kreatininclearance < 50 ml/min i henhold til studieligning for modifikasjon av kosthold ved nyresykdom (MDRD).
    6. Serumtransaminaser > 2,5 x øvre normalgrense.
  3. Enhver medisinsk tilstand eller samtidige medisinske behandlinger ved screening eller besøk 1 som kan sette forsøkspersonen i større sikkerhetsrisiko, påvirke responsen på studiemedikamentet eller forstyrre studievurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo BID
Annen: Placebo
Forsøkspersonene vil få placebo to ganger daglig.
Eksperimentell: Lenabasum 20 mg BID
Legemiddel: Lenabasum 20 mg
Pasienter vil få lenabasum 20 mg to ganger daglig.
Eksperimentell: Lenabasum 5 mg BID
Legemiddel: Lenabasum 5 mg
Pasienter vil få lenabasum 5 mg to ganger daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pulmonal eksaserbasjonsfrekvens (PEx) over 28 uker
Tidsramme: 28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
Frekvens for PEx ved bruk av den primære PEx-definisjonen med lenabasum 20 mg BID sammenlignet med placebo, i løpet av behandlingsperioden. En primær PEx er definert på legens beslutning om å behandle med orale, intravenøse eller inhalerte antibiotika i nærvær av 4/12 Fuchs kriterier (endring i sputum, ny/økt hemoptyse, økt hoste, økt dyspné, ubehag, tretthet/slapphet, høyere temperatur enn 38C, vekttap, bihulesmerter, endring i sinusutslipp, endring i undersøkelse av brystet, reduksjon i FEV1 på mer enn 10 %, radiografisk endring). Dette utelukker profylaktisk antibiotika. En ny PEx er en som oppstår 28 dager etter den forrige PEx.
28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for pulmonal eksacerbasjon (PEx).
Tidsramme: 28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
Hendelsesrate av PEx ved bruk av den sekundære PEx-definisjonen med lenabasum 20 mg to ganger daglig sammenlignet med placebo. Den sekundære definisjonen av en PEx er basert på legens diagnose av pulmonal eksacerbasjon og oppstart av nye orale, intravenøse eller inhalerte antibiotika. En ny PEx er definert en som starter 28 eller flere dager etter den forrige bekreftede PEx. PEx-raten beregnes som antall PEx/28 uker
28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
Tid til første nye lungeeksaserbasjon (PEx)
Tidsramme: 28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
Tid til første ny PEx ved å bruke den primære PEx-definisjonen med lenabasum 20 mg BID sammenlignet med placebo. En primær PEx er definert på legens beslutning om å behandle med orale, intravenøse eller inhalerte antibiotika i nærvær av 4/12 Fuchs kriterier (endring i sputum, ny/økt hemoptyse, økt hoste, økt dyspné, ubehag, tretthet/slapphet, høyere temperatur enn 38C, vekttap, bihulesmerter, endring i sinusutslipp, endring i undersøkelse av brystet, reduksjon i FEV1 på mer enn 10 %, radiografisk endring). Dette utelukker profylaktisk antibiotika. En ny PEx er en som oppstår 28 dager etter den forrige PEx. Satsen beregnes over en 28 ukers periode fra besøk 1 til uke 28 besøk
28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
Lungeforverring (PEx)
Tidsramme: 28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
Tid til første PEx ved bruk av den sekundære PEx-definisjonen med lenabasum 20 mg BID sammenlignet med placebo. Den sekundære definisjonen av en PEx er basert på legens diagnose av pulmonal eksacerbasjon og oppstart av nye orale, intravenøse eller inhalerte antibiotika. En ny PEx er definert en som starter 28 eller flere dager etter den forrige bekreftede PEx.
28 uker (grunnlinjedag 0 til uke 28)
CFQ-R Respiratorisk symptomdomene
Tidsramme: 28 uker (endring fra basisdag 0 til uke 28)
Cystic Fibrosis Questionnaire - Reviderte mål endres fra baseline i CFQ-R respiratorisk symptomdomene med lenabasum sammenlignet med placebo. Forsøkspersoner >/= 14 år. 5 distinkte 4-punkts Likert-skalaer (f.eks. alltid/ofte/en gang/aldri) Poeng for hvert HRQoL-domene; etter omkoding summeres hvert element for å generere en domenepoengsum og standardiseres. Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer bedre helse.
28 uker (endring fra basisdag 0 til uke 28)
FEV1 % anslått
Tidsramme: 28 uker (endring fra basisdag 0 til uke 28)
Endring fra baseline til uke 28 i Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) uttrykt som en prosentandel av et normalt område. En lavere prosentandel FEV1 indikerer reduksjon i lungefunksjonalitet. Endringene observert fra baseline til uke 28 for lenabasum vil bli sammenlignet med de observert for placebobehandlede deltakere.
28 uker (endring fra basisdag 0 til uke 28)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Hovedetterforsker: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

17. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

17. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

1. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JBT101-CF-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Lenabasum 5 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere