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Prova per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lenabasum nella fibrosi cistica

21 dicembre 2022 aggiornato da: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del lenabasum nella fibrosi cistica

Questo è uno studio multicentrico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di lenabasum per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Circa 415 soggetti saranno arruolati in questo studio in circa 100 siti in Nord America ed Europa. La durata pianificata del trattamento con il farmaco in studio è di 28 settimane.

Il farmaco in studio sarà lenabasum 20 mg BID, lenabasum 5 mg BID e placebo in un rapporto 2:1:2.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

447

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Austria
        • Medical University of Vienna
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Bulgaria
      • Ruse, Bulgaria
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulgaria
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Cechia
      • Praha, Cechia
        • Motol University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Federazione Russa
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Federazione Russa
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, Francia
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, Francia
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, Francia
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, Francia
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice
      • Paris, Francia
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, Francia
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, Francia
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, Francia
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Germania
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Germania
        • University Hospital Essen
      • Essen, Germania
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Germania
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Germania
        • Hannover Medical School
      • Jena, Germania
        • University Hospital Jena
      • München, Germania
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Italia
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Radbound UMC
  • Polonia
      • Dziekanow Lesny, Polonia, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Polonia
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Polonia, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Polonia
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo
        • Hospital de Santa Maria
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Regno Unito
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Regno Unito
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Regno Unito
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Regno Unito
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Regno Unito
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito
        • Belfast City Hospital
  • Romania
      • Braşov, Romania
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Serbia
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Serbia
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Slovacchia
      • Banská Bystrica, Slovacchia
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Slovacchia
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Spagna
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Spagna
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Svezia
      • Lund, Svezia
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Ungheria
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Ungheria
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Ungheria
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. ≥ 12 anni di età al momento della firma del consenso informato/assenso.
  2. Peso ≥ 40 kg.
  3. FEV1 ≥ 40% del predetto e < 100% del predetto negli ultimi 12 mesi.
  4. Trattamento iniziato dal medico con un antibiotico EV 2 o 3 volte negli ultimi 12 mesi per un nuovo PEx o trattamento iniziato dal medico con un antibiotico EV 1 volta negli ultimi 12 mesi più trattamento iniziato dal medico con antibiotici orali 1 o più volte negli ultimi 12 mesi per un nuovo PEX.

Criteri di esclusione:

  1. FC grave o instabile allo screening o alla visita 1.

  2. Uno qualsiasi dei seguenti valori per i test di laboratorio allo screening:

    1. Un test di gravidanza positivo.
    2. Emoglobina < 10 g/dL nei maschi e < 9 g/dL nelle femmine.
    3. Neutrofili < 1,0 x 10^9 /L.
    4. Piastrine < 75 x 10^9/L.
    5. Clearance della creatinina < 50 ml/min secondo l'equazione dello studio Modification of Diet in Renal Disease (MDRD).
    6. Transaminasi sieriche > 2,5 volte il limite superiore della norma.
  3. Qualsiasi condizione medica o terapie mediche concomitanti allo screening o alla Visita 1 che potrebbero esporre il soggetto a un rischio maggiore per la sicurezza, influenzare la risposta al farmaco oggetto dello studio o interferire con le valutazioni dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: OFFERTA Placebo
Altro: Placebo
I soggetti riceveranno placebo due volte al giorno.
Sperimentale: Lenabasum 20 mg BID
Droga: Lenabasum 20 mg
I soggetti riceveranno lenabasum 20 mg due volte al giorno.
Sperimentale: Lenabasum 5 mg BID
Droga: Lenabasum 5 mg
I soggetti riceveranno lenabasum 5 mg due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di esacerbazione polmonare (PEx) nell'arco di 28 settimane
Lasso di tempo: 28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Tasso di PEx utilizzando la definizione primaria di PEx con lenabasum 20 mg BID rispetto al placebo, durante il periodo di trattamento. Un PEx primario è definito sulla decisione del medico di trattare con antibiotici per via orale, endovenosa o inalata in presenza di 4/12 criteri di Fuch (alterazione dell'espettorato, nuova/aumentata emottisi, aumento della tosse, aumento della dispnea, malessere, affaticamento/letargia, aumento della temperatura superiore a 38C, perdita di peso, dolore sinusale, alterazione della secrezione sinusale, alterazione dell'esame del torace, diminuzione del FEV1 superiore al 10%, alterazione radiografica). Ciò esclude la profilassi antibiotica. Un nuovo PEx è quello che si verifica 28 giorni dopo il precedente PEx.
28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di esacerbazione polmonare (PEx).
Lasso di tempo: 28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Tasso di eventi di PEx utilizzando la definizione secondaria di PEx con lenabasum 20 mg BID rispetto al placebo. La definizione secondaria di PEx si basa sulla diagnosi del medico di esacerbazione polmonare e sull'inizio di nuovi antibiotici orali, endovenosi o inalati. Si definisce nuovo PEx quello che inizia 28 o più giorni dopo il precedente PEx confermato. Il tasso PEx è calcolato come il numero di PEx/28 settimane
28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Tempo alla prima nuova riacutizzazione polmonare (PEx)
Lasso di tempo: 28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Tempo per il primo nuovo PEx utilizzando la definizione primaria di PEx con lenabasum 20 mg BID rispetto al placebo. Un PEx primario è definito sulla decisione del medico di trattare con antibiotici per via orale, endovenosa o inalata in presenza di 4/12 criteri di Fuch (alterazione dell'espettorato, nuova/aumentata emottisi, aumento della tosse, aumento della dispnea, malessere, affaticamento/letargia, aumento della temperatura superiore a 38C, perdita di peso, dolore sinusale, alterazione della secrezione sinusale, alterazione dell'esame del torace, diminuzione del FEV1 superiore al 10%, alterazione radiografica). Ciò esclude la profilassi antibiotica. Un nuovo PEx è quello che si verifica 28 giorni dopo il precedente PEx. La tariffa è calcolata su un periodo di 28 settimane dalla visita 1 alla visita della settimana 28
28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Riacutizzazione polmonare (PEx)
Lasso di tempo: 28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Tempo alla prima PEx utilizzando la definizione secondaria di PEx con lenabasum 20 mg BID rispetto al placebo. La definizione secondaria di PEx si basa sulla diagnosi del medico di esacerbazione polmonare e sull'inizio di nuovi antibiotici orali, endovenosi o inalati. Si definisce nuovo PEx quello che inizia 28 o più giorni dopo il precedente PEx confermato.
28 settimane (dal giorno 0 alla settimana 28 al basale)
Dominio dei sintomi respiratori CFQ-R
Lasso di tempo: 28 settimane (variazione dal basale al giorno 0 alla settimana 28)
Questionario sulla fibrosi cistica - Le misure riviste cambiano rispetto al basale nel dominio dei sintomi respiratori CFQ-R con lenabasum rispetto al placebo. Soggetti >/= 14 anni di età. 5 distinte scale Likert a 4 punti (ad es. sempre/spesso/qualche volta/mai) Punteggi per ciascun dominio HRQoL; dopo la ricodifica, ogni elemento viene sommato per generare un punteggio di dominio e standardizzato. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
28 settimane (variazione dal basale al giorno 0 alla settimana 28)
% FEV1 previsto
Lasso di tempo: 28 settimane (variazione dal basale al giorno 0 alla settimana 28)
Variazione dal basale alla settimana 28 del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) espresso come percentuale di un intervallo normale. Una percentuale inferiore di FEV1 è indicativa di una diminuzione della funzionalità polmonare. I cambiamenti osservati dal basale alla settimana 28 per lenabasum saranno confrontati con quelli osservati per i partecipanti trattati con placebo.
28 settimane (variazione dal basale al giorno 0 alla settimana 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Investigatore principale: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

17 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

17 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JBT101-CF-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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