Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Lenabasum u cystické fibrózy

21. prosince 2022 aktualizováno: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Lenabasu u cystické fibrózy

Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 hodnotící účinnost a bezpečnost lenabasu pro léčbu cystické fibrózy u pacientů ve věku 12 let a starších. Do této studie bude zařazeno přibližně 415 subjektů na přibližně 100 místech v Severní Americe a Evropě. Plánovaná délka léčby studovaným lékem je 28 týdnů.

Studovaným lékem bude lenabasum 20 mg dvakrát denně, lenabasum 5 mg dvakrát denně a placebo v poměru 2:1:2.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

447

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Bulharsko
      • Ruse, Bulharsko
        • Medical Center Prolet EOOD
      • Sofia, Bulharsko
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulharsko
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, Francie
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, Francie
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, Francie
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, Francie
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, Francie
        • CHU de Nice
      • Paris, Francie
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, Francie
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, Francie
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, Francie
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radbound UMC
  • Itálie
      • Firenze, Itálie
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Itálie
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Itálie
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Maďarsko
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Maďarsko
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Maďarsko
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Maďarsko
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Německo
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Německo
        • University Hospital Essen
      • Essen, Německo
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Německo
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Německo
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo
        • University Hospital Jena
      • München, Německo
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Polsko
      • Dziekanow Lesny, Polsko, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Polsko
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Polsko, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Polsko
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko
        • Hospital de Santa Maria
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Rakousko
        • Medical University of Vienna
  • Rumunsko
      • Braşov, Rumunsko
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Ruská Federace
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Ruská Federace
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Slovensko
      • Banská Bystrica, Slovensko
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Slovensko
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Spojené království
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Spojené království
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Spojené království
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Spojené království
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Spojené království
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království
        • Belfast City Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Srbsko
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Srbsko
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Česko
      • Praha, Česko
        • Motol University Hospital
  • Řecko
      • Thessaloníki, Řecko
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Španělsko
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Španělsko
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥ 12 let v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu.
  2. Hmotnost ≥ 40 kg.
  3. FEV1 ≥ 40 % předpokládané a < 100 % předpokládané za posledních 12 měsíců.
  4. Lékařem zahájená léčba IV antibiotikem 2x nebo 3x za posledních 12 měsíců pro nový PEx nebo lékařem zahájená léčba IV antibiotikem 1x za posledních 12 měsíců plus léčba zahájená lékařem perorálním antibiotikem(i) 1 nebo vícekrát za posledních 12 měsíců pro nový PEX.

Kritéria vyloučení:

  1. Těžká nebo nestabilní CF při screeningu nebo návštěvě 1.

  2. Jakákoli z následujících hodnot pro laboratorní testy při screeningu:

    1. Pozitivní těhotenský test.
    2. Hemoglobin < 10 g/dl u mužů a < 9 g/dl u žen.
    3. Neutrofily < 1,0 x 10^9 /L.
    4. Krevní destičky < 75 x 10^9/l.
    5. Clearance kreatininu < 50 ml/min podle rovnice studie Modifikace diety při onemocnění ledvin (MDRD).
    6. Sérové ​​transaminázy > 2,5 x horní hranice normálu.
  3. Jakýkoli zdravotní stav nebo souběžné lékařské terapie při screeningu nebo návštěvě 1, které mohou vystavit subjekt většímu bezpečnostnímu riziku, ovlivnit reakci na studovaný lék nebo narušit hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo BID
Jiný: Placebo
Subjekty budou dostávat placebo dvakrát denně.
Experimentální: Lenabasum 20 mg BID
Lék: Lenabasum 20 mg
Jedinci budou dostávat lenabasum 20 mg dvakrát denně.
Experimentální: Lenabasum 5 mg BID
Lék: Lenabasum 5 mg
Subjekty budou dostávat lenabasum 5 mg dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence plicních exacerbací (PEx) za 28 týdnů
Časové okno: 28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Míra PEx při použití primární definice PEx s lenabasem 20 mg BID ve srovnání s placebem během období léčby. Primární PEx je definován na základě rozhodnutí lékaře léčit perorálními, intravenózními nebo inhalačními antibiotiky za přítomnosti 4/12 Fuchových kritérií (změna ve sputu, nová/zvýšená hemoptýza, zvýšený kašel, zvýšená dušnost, malátnost, únava/letargie, vyšší teplota nad 38C, úbytek hmotnosti, bolest dutin, změna sinusového výtoku, změna vyšetření hrudníku, pokles FEV1 o více než 10 %, radiografické změny). To vylučuje profylaktická antibiotika. Nový PEx je takový, který nastane 28 dní po předchozím PEx.
28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra plicní exacerbace (PEx).
Časové okno: 28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Četnost příhod PEx při použití sekundární definice PEx s lenabasem 20 mg BID ve srovnání s placebem. Sekundární definice PEx je založena na lékařově diagnóze plicní exacerbace a zahájení užívání nových perorálních, intravenózních nebo inhalačních antibiotik. Nový PEx je definován ten, který začíná 28 nebo více dní po předchozím potvrzeném PEx. Míra PEx se vypočítá jako počet PEx/28 týdnů
28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Čas do první nové plicní exacerbace (PEx)
Časové okno: 28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Doba do prvního nového PEx s použitím primární definice PEx s lenabasem 20 mg BID ve srovnání s placebem. Primární PEx je definován na základě rozhodnutí lékaře léčit perorálními, intravenózními nebo inhalačními antibiotiky za přítomnosti 4/12 Fuchových kritérií (změna ve sputu, nová/zvýšená hemoptýza, zvýšený kašel, zvýšená dušnost, malátnost, únava/letargie, vyšší teplota nad 38C, úbytek hmotnosti, bolest dutin, změna sinusového výtoku, změna vyšetření hrudníku, pokles FEV1 o více než 10 %, radiografické změny). To vylučuje profylaktická antibiotika. Nový PEx je takový, který nastane 28 dní po předchozím PEx. Sazba se vypočítává za období 28 týdnů od návštěvy 1 do návštěvy 28. týdne
28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Plicní exacerbace (PEx)
Časové okno: 28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Čas do prvního PEx s použitím sekundární definice PEx s lenabasem 20 mg BID ve srovnání s placebem. Sekundární definice PEx je založena na lékařově diagnóze plicní exacerbace a zahájení užívání nových perorálních, intravenózních nebo inhalačních antibiotik. Nový PEx je definován ten, který začíná 28 nebo více dní po předchozím potvrzeném PEx.
28 týdnů (výchozí den 0 až týden 28)
Doména respiračních příznaků CFQ-R
Časové okno: 28 týdnů (změna ze základního dne 0 na týden 28)
Dotazník cystické fibrózy – revidované měření změny oproti výchozí hodnotě v doméně respiračních symptomů CFQ-R s lenabasem ve srovnání s placebem. Subjekty ve věku >/= 14 let. 5 různých 4bodových Likertových škál (např. vždy/často/někdy/nikdy) skóre pro každou doménu HRQoL; po překódování se každá položka sečte, aby se vygenerovalo skóre domény, a standardizuje se. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví.
28 týdnů (změna ze základního dne 0 na týden 28)
FEV1 % předpovězeno
Časové okno: 28 týdnů (změna ze základního dne 0 na týden 28)
Změna objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) od výchozího stavu do 28. týdne vyjádřená jako procento normálního rozsahu. Nižší procento FEV1 svědčí o snížení funkčnosti plic. Změny pozorované od výchozího stavu do týdne 28 pro lenabasum budou porovnány se změnami pozorovanými u účastníků léčených placebem.
28 týdnů (změna ze základního dne 0 na týden 28)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Vrchní vyšetřovatel: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

17. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

17. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

1. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JBT101-CF-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lenabasum 5 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit