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Essai pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Lenabasum dans la fibrose kystique

21 décembre 2022 mis à jour par: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Un essai de phase 2 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Lenabasum dans la fibrose kystique

Il s'agit d'une étude de phase 2 multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité du lénabasum pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans ou plus. Environ 415 sujets seront inscrits à cette étude dans environ 100 sites en Amérique du Nord et en Europe. La durée prévue du traitement avec le médicament à l'étude est de 28 semaines.

Le médicament à l'étude sera le lenabasum 20 mg BID, le lenabasum 5 mg BID et le placebo dans un rapport de 2:1:2.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

447

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Allemagne
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Allemagne
        • University Hospital Essen
      • Essen, Allemagne
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Allemagne
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Allemagne
        • Hannover Medical School
      • Jena, Allemagne
        • University Hospital Jena
      • München, Allemagne
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Bulgarie
      • Ruse, Bulgarie
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Bulgarie
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulgarie
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Espagne
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Espagne
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • France
      • Bron, France
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, France
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, France
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, France
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, France
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, France
        • CHU de Nice
      • Paris, France
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, France
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, France
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, France
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Fédération Russe
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Fédération Russe
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Grèce
      • Thessaloníki, Grèce
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Hongrie
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Hongrie
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Hongrie
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Hongrie
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Italie
      • Firenze, Italie
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Italie
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Italie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, L'Autriche
        • Medical University of Vienna
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Radbound UMC
  • Pologne
      • Dziekanow Lesny, Pologne, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Pologne
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Pologne, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Pologne
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Roumanie
      • Braşov, Roumanie
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Royaume-Uni
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Royaume-Uni
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Royaume-Uni
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Royaume-Uni
        • Belfast City Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Serbie
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Serbie
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Slovaquie
      • Banská Bystrica, Slovaquie
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Slovaquie
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Suède
      • Lund, Suède
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska University Hospital
  • Tchéquie
      • Praha, Tchéquie
        • Motol University Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. ≥ 12 ans au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment.
  2. Poids ≥ 40 kg.
  3. VEMS ≥ 40 % prédit et < 100 % prédit au cours des 12 derniers mois.
  4. Traitement initié par un médecin avec un antibiotique IV 2 ou 3 fois au cours des 12 derniers mois pour un nouveau PEx ou traitement initié par un médecin avec un antibiotique IV 1 fois au cours des 12 derniers mois plus traitement initié par un médecin avec un ou plusieurs antibiotiques oraux 1 ou plusieurs fois au cours des 12 derniers mois pour un nouveau PEX.

Critère d'exclusion:

  1. CF grave ou instable lors du dépistage ou de la visite 1.

  2. L'une des valeurs suivantes pour les tests de laboratoire lors du dépistage :

    1. Un test de grossesse positif.
    2. Hémoglobine < 10 g/dL chez les hommes et < 9 g/dL chez les femmes.
    3. Neutrophiles < 1,0 x 10^9/L.
    4. Plaquettes < 75 x 10^9/L.
    5. Clairance de la créatinine < 50 ml/min selon l'équation de l'étude Modification of Diet in Renal Disease (MDRD).
    6. Transaminases sériques > 2,5 x limite supérieure de la normale.
  3. Toute condition médicale ou thérapies médicales concomitantes lors du dépistage ou de la visite 1 qui peuvent exposer le sujet à un risque accru pour la sécurité, influencer la réponse au médicament à l'étude ou interférer avec les évaluations de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo BID
Autre: Placebo
Les sujets recevront un placebo deux fois par jour.
Expérimental: Lénabasum 20 mg deux fois par jour
Médicament: Lénabasum 20 mg
Les sujets recevront du lénabasum 20 mg deux fois par jour.
Expérimental: Lénabasum 5 mg deux fois par jour
Médicament: Lénabasum 5 mg
Les sujets recevront du lénabasum 5 mg deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'exacerbation pulmonaire (PEx) sur 28 semaines
Délai: 28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Taux de PEx en utilisant la définition de PEx primaire avec lenabasum 20 mg BID par rapport au placebo, pendant la période de traitement. Un PEx primaire est défini sur la décision du médecin de traiter avec des antibiotiques oraux, intraveineux ou inhalés en présence de 4/12 critères de Fuch (modification des expectorations, nouvelle/aggravation de l'hémoptysie, augmentation de la toux, augmentation de la dyspnée, malaise, fatigue/léthargie, température supérieure supérieure à 38 C, perte de poids, douleurs sinusales, modification de l'écoulement sinusal, modification de l'examen du thorax, diminution du VEMS de plus de 10 %, modification radiographique). Cela exclut les antibiotiques prophylactiques. Un nouveau PEx est celui qui survient 28 jours après le précédent PEx.
28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'exacerbation pulmonaire (PEx)
Délai: 28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Taux d'événements de PEx en utilisant la définition secondaire de PEx avec lenabasum 20 mg BID par rapport au placebo. La définition secondaire d'un PEx est basée sur le diagnostic du médecin d'exacerbation pulmonaire et le début de nouveaux antibiotiques oraux, intraveineux ou inhalés. Un nouveau PEx est défini celui qui commence 28 jours ou plus après le précédent PEx confirmé. Le taux PEx est calculé comme le nombre de PEx/28 semaines
28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Délai avant la première nouvelle exacerbation pulmonaire (PEx)
Délai: 28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Délai avant le premier nouveau PEx en utilisant la définition principale du PEx avec lenabasum 20 mg BID par rapport au placebo. Un PEx primaire est défini sur la décision du médecin de traiter avec des antibiotiques oraux, intraveineux ou inhalés en présence de 4/12 critères de Fuch (modification des expectorations, nouvelle/aggravation de l'hémoptysie, augmentation de la toux, augmentation de la dyspnée, malaise, fatigue/léthargie, température supérieure supérieure à 38 C, perte de poids, douleurs sinusales, modification de l'écoulement sinusal, modification de l'examen du thorax, diminution du VEMS de plus de 10 %, modification radiographique). Cela exclut les antibiotiques prophylactiques. Un nouveau PEx est celui qui survient 28 jours après le précédent PEx. Le tarif est calculé sur une période de 28 semaines de la visite 1 à la visite de la semaine 28
28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Exacerbation pulmonaire (PEx)
Délai: 28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Délai jusqu'au premier PEx en utilisant la définition de PEx secondaire avec lenabasum 20 mg BID par rapport au placebo. La définition secondaire d'un PEx est basée sur le diagnostic du médecin d'exacerbation pulmonaire et le début de nouveaux antibiotiques oraux, intraveineux ou inhalés. Un nouveau PEx est défini celui qui commence 28 jours ou plus après le précédent PEx confirmé.
28 semaines (du jour de référence 0 à la semaine 28)
Domaine des symptômes respiratoires CFQ-R
Délai: 28 semaines (changement du jour de référence 0 à la semaine 28)
Questionnaire sur la fibrose kystique - Les mesures révisées changent par rapport aux valeurs initiales dans le domaine des symptômes respiratoires du CFQ-R avec le lenabasum par rapport au placebo. Sujets >/= 14 ans. 5 échelles de Likert distinctes à 4 points (par exemple, toujours/souvent/parfois/jamais) Scores pour chaque domaine HRQoL ; après recodage, chaque élément est additionné pour générer un score de domaine et standardisé. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure santé.
28 semaines (changement du jour de référence 0 à la semaine 28)
VEMS % prévu
Délai: 28 semaines (changement du jour de référence 0 à la semaine 28)
Changement de la ligne de base à la semaine 28 du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) exprimé en pourcentage d'une plage normale. Un pourcentage inférieur de VEMS indique une diminution de la fonctionnalité pulmonaire. Les changements observés entre le départ et la semaine 28 pour le lenabasum seront comparés à ceux observés pour les participants traités par placebo.
28 semaines (changement du jour de référence 0 à la semaine 28)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Chercheur principal: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

17 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

17 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2018

Première publication (Réel)

1 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JBT101-CF-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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