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Ensaio para Avaliar a Eficácia e Segurança do Lenabasum na Fibrose Cística

21 de dezembro de 2022 atualizado por: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de fase 2 multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Lenabasum na fibrose cística

Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia e segurança do lenabásum para o tratamento da fibrose cística em pacientes com 12 anos de idade ou mais. Aproximadamente 415 indivíduos serão incluídos neste estudo em cerca de 100 locais na América do Norte e Europa. A duração planejada do tratamento com o medicamento do estudo é de 28 semanas.

A droga do estudo será lenabásum 20 mg BID, lenabásum 5 mg BID e placebo em uma proporção de 2:1:2.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

447

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Alemanha
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Alemanha
        • University Hospital Essen
      • Essen, Alemanha
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Alemanha
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Alemanha
        • Hannover Medical School
      • Jena, Alemanha
        • University Hospital Jena
      • München, Alemanha
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Bulgária
      • Ruse, Bulgária
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Bulgária
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulgária
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Canadá
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Eslováquia
      • Banská Bystrica, Eslováquia
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Eslováquia
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Espanha
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Espanha
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Federação Russa
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Federação Russa
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • França
      • Bron, França
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, França
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, França
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, França
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, França
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, França
        • CHU de Nice
      • Paris, França
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, França
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, França
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, França
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Grécia
      • Thessaloníki, Grécia
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda
        • Radbound UMC
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Hungria
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Hungria
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Hungria
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Hungria
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Itália
      • Firenze, Itália
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Itália
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Itália
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Itália
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Polônia
      • Dziekanow Lesny, Polônia, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Polônia
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Polônia, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Polônia
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Reino Unido
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Reino Unido
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Reino Unido
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Reino Unido
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Reino Unido
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Reino Unido
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido
        • Belfast City Hospital
  • Romênia
      • Braşov, Romênia
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Suécia
      • Lund, Suécia
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska University Hospital
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Sérvia
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Sérvia
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Tcheca
      • Praha, Tcheca
        • Motol University Hospital
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Áustria
        • Medical University of Vienna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. ≥ 12 anos de idade no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido/Assentimento.
  2. Peso ≥ 40 kg.
  3. VEF1 ≥ 40% previsto e < 100% previsto nos últimos 12 meses.
  4. Tratamento iniciado pelo médico com um antibiótico IV 2 ou 3 vezes nos últimos 12 meses para um novo PEx ou tratamento iniciado pelo médico com um antibiótico IV 1 vez nos últimos 12 meses mais tratamento iniciado pelo médico com antibiótico(s) oral(is) 1 ou mais vezes nos últimos 12 meses para um novo PEX.

Critério de exclusão:

  1. CF grave ou instável na triagem ou Visita 1.

  2. Qualquer um dos seguintes valores para testes laboratoriais na triagem:

    1. Um teste de gravidez positivo.
    2. Hemoglobina < 10 g/dL em homens e < 9 g/dL em mulheres.
    3. Neutrófilos < 1,0 x 10^9 /L.
    4. Plaquetas < 75 x 10^9/L.
    5. Depuração de creatinina < 50 mL/min de acordo com a equação do estudo Modification of Diet in Renal Disease (MDRD).
    6. Transaminases séricas > 2,5 x limite superior da normalidade.
  3. Qualquer condição médica ou terapias médicas concomitantes na triagem ou Visita 1 que possam colocar o sujeito em maior risco de segurança, influenciar a resposta ao medicamento do estudo ou interferir nas avaliações do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo BID
Outro: Placebo
Os indivíduos receberão placebo duas vezes ao dia.
Experimental: Lenabasum 20 mg BID
Medicamento: Lenabasum 20 mg
Os indivíduos receberão lenabasum 20 mg duas vezes ao dia.
Experimental: Lenabasum 5 mg BID
Medicamento: Lenabasum 5 mg
Os indivíduos receberão lenabasum 5 mg duas vezes ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Exacerbação Pulmonar (EPx) em 28 semanas
Prazo: 28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Taxa de PEx usando a definição primária de PEx com lenabásum 20 mg BID em comparação com placebo, durante o período de tratamento. Um PEx primário é definido pela decisão do médico de tratar com antibióticos orais, intravenosos ou inalatórios na presença de 4/12 critérios de Fuch (alteração no escarro, hemoptise nova/aumentada, tosse aumentada, dispneia aumentada, mal-estar, fadiga/letargia, temperatura elevada superior a 38C, perda de peso, dor sinusal, alteração na descarga sinusal, alteração no exame do tórax, diminuição do VEF1 superior a 10%, alteração radiográfica). Isso exclui antibióticos profiláticos. Um novo PEx é aquele que ocorre 28 dias após o PEx anterior.
28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Exacerbação Pulmonar (PEx)
Prazo: 28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Taxa de eventos de PEx usando a definição de PEx secundária com lenabásum 20 mg BID em comparação com placebo. A definição secundária de um PEx é baseada no diagnóstico médico de exacerbação pulmonar e no início de novos antibióticos orais, intravenosos ou inalatórios. Um novo PEx é definido como aquele que começa 28 ou mais dias após o PEx confirmado anteriormente. A taxa de PEx é calculada como o número de PEx/28 semanas
28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Tempo até a primeira nova exacerbação pulmonar (PEx)
Prazo: 28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Tempo para o primeiro novo PEx usando a definição primária de PEx com lenabásum 20 mg BID em comparação com placebo. Um PEx primário é definido pela decisão do médico de tratar com antibióticos orais, intravenosos ou inalatórios na presença de 4/12 critérios de Fuch (alteração no escarro, hemoptise nova/aumentada, tosse aumentada, dispneia aumentada, mal-estar, fadiga/letargia, temperatura elevada superior a 38C, perda de peso, dor sinusal, alteração na descarga sinusal, alteração no exame do tórax, diminuição do VEF1 superior a 10%, alteração radiográfica). Isso exclui antibióticos profiláticos. Um novo PEx é aquele que ocorre 28 dias após o PEx anterior. A taxa é calculada ao longo de um período de 28 semanas, da visita 1 à visita da semana 28
28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Exacerbação Pulmonar (EPx)
Prazo: 28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Tempo até a primeira PEx usando a definição de PEx secundária com lenabásum 20 mg BID em comparação com placebo. A definição secundária de um PEx é baseada no diagnóstico médico de exacerbação pulmonar e no início de novos antibióticos orais, intravenosos ou inalatórios. Um novo PEx é definido como aquele que começa 28 ou mais dias após o PEx confirmado anteriormente.
28 semanas (linha de base dia 0 a semana 28)
Domínio de sintomas respiratórios do CFQ-R
Prazo: 28 semanas (alteração do dia 0 da linha de base para a semana 28)
Questionário de Fibrose Cística - As medidas revisadas mudam desde a linha de base no domínio dos sintomas respiratórios do CFQ-R com lenabasum em comparação com placebo. Indivíduos >/= 14 anos de idade. 5 escalas Likert distintas de 4 pontos (por exemplo, sempre/frequentemente/algum dia/nunca) Pontuações para cada domínio de QVRS; após a recodificação, cada item é somado para gerar um escore de domínio e padronizado. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde.
28 semanas (alteração do dia 0 da linha de base para a semana 28)
FEV1 % Previsto
Prazo: 28 semanas (alteração do dia 0 da linha de base para a semana 28)
Mudança da linha de base até a semana 28 no Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (FEV1) expresso como uma porcentagem de uma faixa normal. Um VEF1 percentual menor é indicativo de diminuição da funcionalidade pulmonar. As mudanças observadas desde a linha de base até a semana 28 para o lenabasum serão comparadas com as observadas para os participantes tratados com placebo.
28 semanas (alteração do dia 0 da linha de base para a semana 28)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Investigador principal: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

17 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

17 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

1 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JBT101-CF-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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