Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérlet a Lenabasum hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisban

2022. december 21. frissítette: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 2. fázisú vizsgálat a Lenabasum hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisban

Ez egy 2. fázisú multicentrikus, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a lenabasum hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a cisztás fibrózis kezelésében 12 éves vagy idősebb betegeknél. Körülbelül 415 alanyt vonnak be ebbe a vizsgálatba, mintegy 100 helyen Észak-Amerikában és Európában. A vizsgálati gyógyszerrel történő kezelés tervezett időtartama 28 hét.

A vizsgálati gyógyszer a Lenabasum 20 mg BID, Lenabasum 5 mg BID és placebo 2:1:2 arányban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

447

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Ausztria
        • Medical University of Vienna
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Bulgária
      • Ruse, Bulgária
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Bulgária
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Bulgária
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Csehország
      • Praha, Csehország
        • Motol University Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Egyesült Királyság
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Egyesült Királyság
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Egyesült Királyság
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Egyesült Királyság
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Egyesült Királyság
        • Belfast City Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Egyesült Államok, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Egyesült Államok, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, Franciaország
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, Franciaország
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, Franciaország
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, Franciaország
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, Franciaország
        • CHU de Nice
      • Paris, Franciaország
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, Franciaország
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, Franciaország
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, Franciaország
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Görögország
      • Thessaloníki, Görögország
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia
        • Radbound UMC
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Lengyelország
      • Dziekanow Lesny, Lengyelország, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Lengyelország
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Lengyelország, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Lengyelország
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Magyarország
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Magyarország
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Magyarország
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Magyarország
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Németország
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Németország
        • University Hospital Essen
      • Essen, Németország
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Németország
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Németország
        • Hannover Medical School
      • Jena, Németország
        • University Hospital Jena
      • München, Németország
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Olaszország
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Olaszország
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Olaszország
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Orosz Föderáció
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Orosz Föderáció
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Portugália
      • Lisboa, Portugália
        • Hospital de Santa Maria
  • Románia
      • Braşov, Románia
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Spanyolország
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Spanyolország
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Svédország
      • Lund, Svédország
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska University Hospital
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Szerbia
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Szerbia
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Szlovákia
      • Banská Bystrica, Szlovákia
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Szlovákia
        • Children's Faculty Hospital Kosice

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. ≥ 12 éves a Tájékozott hozzájárulás/Hozzájárulás aláírásának időpontjában.
  2. Súly ≥ 40 kg.
  3. FEV1 ≥ 40% előrejelzett és < 100% előrejelzett az elmúlt 12 hónapban.
  4. Az elmúlt 12 hónapban 2 vagy 3 alkalommal végzett orvos által indított IV antibiotikum kezelés új PEx esetén vagy orvos által indított IV antibiotikum kezelés 1 alkalommal az elmúlt 12 hónapban, plusz orvos által indított kezelés orális antibiotikummal 1 ill. többször az elmúlt 12 hónapban új PEX-re.

Kizárási kritériumok:

  1. Súlyos vagy instabil CF a szűrés vagy az 1. látogatás során.

  2. A következő értékek bármelyike ​​a szűréskor végzett laboratóriumi vizsgálatokhoz:

    1. Pozitív terhességi teszt.
    2. Hemoglobin < 10 g/dl férfiaknál és < 9 g/dl nőknél.
    3. Neutrophilek < 1,0 x 10^9 /l.
    4. Vérlemezkék < 75 x 10^9/l.
    5. Kreatinin-clearance < 50 ml/perc a Diéta módosítása vesebetegségben (MDRD) vizsgálati egyenlete szerint.
    6. A szérum transzaminázok > 2,5-szerese a normál felső határának.
  3. Bármilyen egészségügyi állapot vagy egyidejű orvosi terápia a szűrés vagy az 1. látogatás során, amely nagyobb biztonsági kockázatot jelenthet az alanynak, befolyásolhatja a vizsgált gyógyszerre adott reakciót vagy megzavarhatja a vizsgálat értékelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo BID
Egyéb: Placebo
Az alanyok naponta kétszer placebót kapnak.
Kísérleti: Lenabasum 20 mg BID
Drog: Lenabasum 20 mg
Az alanyok naponta kétszer 20 mg lenabasumot kapnak.
Kísérleti: Lenabasum 5 mg BID
Drog: Lenabasum 5 mg
Az alanyok naponta kétszer 5 mg lenabasumot kapnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Pulmonalis exacerbáció (PEx) aránya 28 hét felett
Időkeret: 28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
A PEx aránya az elsődleges PEx definíció alapján naponta kétszer 20 mg lenabasummal a placebóhoz képest a kezelési időszak alatt. Az elsődleges PEx az orvos azon döntése alapján határozható meg, hogy orális, intravénás vagy inhalációs antibiotikumokkal kezelik-e a 4/12 Fuch-kritériumokat (a köpet változása, új/megnövekedett hemoptysis, fokozott köhögés, fokozott légszomj, rossz közérzet, fáradtság/letargia, magasabb hőmérséklet 38C-nál magasabb, súlycsökkenés, arcüreg-fájdalom, orrmellékürítés változása, mellkasi vizsgálat változása, FEV1 10% feletti csökkenése, radiográfiai változás). Ez kizárja a profilaktikus antibiotikumokat. Az új PEx olyan, amely az előző PEx után 28 nappal következik be.
28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Pulmonalis exacerbáció (PEx) ráta
Időkeret: 28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
A PEx eseményaránya a másodlagos PEx definíciót használva naponta kétszer 20 mg lenabasummal a placebóhoz képest. A PEx másodlagos meghatározása a tüdő exacerbációjának orvos általi diagnózisán és az új orális, intravénás vagy inhalációs antibiotikumok kezelésének megkezdésén alapul. Az új PEx az előző megerősített PEx után 28 vagy több nappal kezdődik. A PEx mértékét a PEx/28 hét számából kell kiszámítani
28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
Idő az első új tüdő exacerbációig (PEx)
Időkeret: 28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
Idő az első új PExig, az elsődleges PEx-definíciót használva napi kétszeri 20 mg lenabasummal a placebóhoz képest. Az elsődleges PEx az orvos azon döntése alapján határozható meg, hogy orális, intravénás vagy inhalációs antibiotikumokkal kezelik-e a 4/12 Fuch-kritériumokat (a köpet változása, új/megnövekedett hemoptysis, fokozott köhögés, fokozott légszomj, rossz közérzet, fáradtság/letargia, magasabb hőmérséklet 38C-nál magasabb, súlycsökkenés, arcüreg-fájdalom, orrmellékürítés változása, mellkasi vizsgálat változása, FEV1 10% feletti csökkenése, radiográfiai változás). Ez kizárja a profilaktikus antibiotikumokat. Az új PEx olyan, amely az előző PEx után 28 nappal következik be. Az árfolyam az 1. látogatástól a 28. hétig tartó 28 hetes időszakra vonatkozik
28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
Tüdő exacerbáció (PEx)
Időkeret: 28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
Az első PEx-ig eltelt idő a másodlagos PEx-definíciót használva napi kétszer 20 mg lenabasummal a placebóhoz képest. A PEx másodlagos meghatározása a tüdő exacerbációjának orvos általi diagnózisán és az új orális, intravénás vagy inhalációs antibiotikumok kezelésének megkezdésén alapul. Az új PEx az előző megerősített PEx után 28 vagy több nappal kezdődik.
28 hét (a kiindulási nap 0-tól a 28-ig)
CFQ-R légúti tünetek tartománya
Időkeret: 28 hét (Változás az alapvonal 0. napjáról a 28. hétre)
Cisztás fibrózis kérdőív – A felülvizsgált mérések változása a kiindulási értékhez képest a CFQ-R légúti tünetek tartományában lenabasum esetén a placebóhoz képest. Alanyok >/= 14 évesek. 5 különálló 4 pontos Likert skála (pl. mindig/gyakran/ valamikor/soha) Pontszám minden HRQoL tartományhoz; Az újrakódolás után minden elem összegzésre kerül a tartomány pontszámának generálásához és szabványosításához. A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
28 hét (Változás az alapvonal 0. napjáról a 28. hétre)
FEV1 % előrejelzett
Időkeret: 28 hét (Változás az alapvonal 0. napjáról a 28. hétre)
Az 1 másodperc alatti kényszerkilégzési térfogat (FEV1) változása a kiindulási értékről a 28. hétre, a normál tartomány százalékában kifejezve. Az alacsonyabb százalékos FEV1 a tüdőfunkció csökkenését jelzi. A lenabasum esetében a kiindulási értéktől a 28. hétig megfigyelt változásokat összehasonlítják a placebóval kezelt résztvevőknél megfigyelt változásokkal.
28 hét (Változás az alapvonal 0. napjáról a 28. hétre)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Együttműködők

Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Kutatásvezető: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 23.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 21.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JBT101-CF-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Lenabasum 5 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Algeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel