Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке эффективности и безопасности ленабасума при муковисцидозе

21 декабря 2022 г. обновлено: Corbus Pharmaceuticals Inc.

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности ленабасума при кистозном фиброзе

Это многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 по оценке эффективности и безопасности ленабасума для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Приблизительно 415 субъектов будут зачислены в это исследование примерно в 100 центрах в Северной Америке и Европе. Планируемая продолжительность лечения исследуемым препаратом составляет 28 недель.

Исследуемым препаратом будет ленабазум 20 мг два раза в день, ленабазум 5 мг два раза в день и плацебо в соотношении 2:1:2.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

447

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna, Австрия
        • Medical University of Vienna
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Болгария
      • Ruse, Болгария
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia, Болгария
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna, Болгария
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen, Венгрия
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét, Венгрия
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós, Венгрия
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint, Венгрия
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum, Германия
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen, Германия
        • University Hospital Essen
      • Essen, Германия
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Германия
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover, Германия
        • Hannover Medical School
      • Jena, Германия
        • University Hospital Jena
      • München, Германия
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • Греция
      • Thessaloníki, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona, Испания
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia, Испания
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • Италия
      • Firenze, Италия
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova, Италия
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano, Италия
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Италия
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • Канада
      • Montréal, Канада
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Toronto, Канада
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Канада
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Radbound UMC
  • Польша
      • Dziekanow Lesny, Польша, 05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk, Польша
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój, Польша, 34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów, Польша
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия
        • Hospital de Santa Maria
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi, Российская Федерация
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg, Российская Федерация
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg, Российская Федерация
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University
  • Румыния
      • Braşov, Румыния
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Сербия
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica, Сербия
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Словакия
      • Banská Bystrica, Словакия
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice, Словакия
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough, Соединенное Королевство
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Соединенное Королевство
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Соединенное Королевство
        • Belfast City Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Франция
      • Bron, Франция
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron, Франция
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon, Франция
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier, Франция
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy, Франция
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice, Франция
        • CHU de Nice
      • Paris, Франция
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris, Франция
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff, Франция
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg, Франция
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • Чехия
      • Praha, Чехия
        • Motol University Hospital
  • Швеция
      • Lund, Швеция
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥ 12 лет на момент подписания информированного согласия/согласия.
  2. Вес ≥ 40 кг.
  3. ОФВ1 ≥ 40 % от должного и < 100 % от должного за последние 12 месяцев.
  4. Начатое врачом лечение внутривенным введением антибиотика 2 или 3 раза за последние 12 месяцев для нового ПЭС или начатое врачом лечение внутривенным введением антибиотика 1 раз за последние 12 месяцев плюс начатое врачом лечение пероральным(и) антибиотиком(ами) 1 или больше раз за последние 12 месяцев для нового PEX.

Критерий исключения:

  1. Тяжелый или нестабильный МВ при скрининге или визите 1.

  2. Любое из следующих значений для лабораторных тестов при скрининге:

    1. Положительный тест на беременность.
    2. Гемоглобин < 10 г/дл у мужчин и < 9 г/дл у женщин.
    3. Нейтрофилы < 1,0 x 10^9/л.
    4. Тромбоциты < 75 x 10^9/л.
    5. Клиренс креатинина < 50 мл/мин в соответствии с уравнением исследования «Модификация диеты при заболеваниях почек» (MDRD).
    6. Сывороточные трансаминазы > 2,5 x верхняя граница нормы.
  3. Любое заболевание или сопутствующая медикаментозная терапия во время скрининга или визита 1, которые могут подвергнуть субъекта большему риску безопасности, повлиять на реакцию на исследуемый препарат или помешать оценке исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: СТАВКА плацебо
Другой: Плацебо
Субъекты будут получать плацебо два раза в день.
Экспериментальный: Ленабазум 20 мг два раза в день
Лекарство: Ленабазум 20 мг
Субъекты будут получать ленабасум по 20 мг два раза в день.
Экспериментальный: Ленабазум 5 мг два раза в день
Лекарство: Ленабазум 5 мг
Субъекты будут получать ленабасум по 5 мг два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота легочных обострений (PEx) в течение 28 недель
Временное ограничение: 28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
Частота PEx с использованием первичного определения PEx с ленабасумом 20 мг два раза в день по сравнению с плацебо в течение периода лечения. Первичный ПЭС определяется по решению врача лечить пероральными, внутривенными или ингаляционными антибиотиками при наличии 4/12 критериев Фукса (изменение мокроты, новое/усиленное кровохарканье, усиление кашля, усиление одышки, недомогание, утомляемость/вялость, повышение температуры тела). выше 38°С, потеря веса, боль в пазухах, изменение выделений из пазух, изменение при осмотре грудной клетки, снижение ОФВ1 более чем на 10%, рентгенологические изменения). Это исключает профилактическое применение антибиотиков. Новый PEx — это тот, который возникает через 28 дней после предыдущего PEx.
28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: 28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
Частота событий PEx с использованием вторичного определения PEx с ленабасумом 20 мг два раза в день по сравнению с плацебо. Вторичное определение PEx основано на диагнозе врача о легочном обострении и начале приема новых пероральных, внутривенных или ингаляционных антибиотиков. Новый PEx определяется как тот, который начинается через 28 или более дней после предыдущего подтвержденного PEx. Скорость PEx рассчитывается как количество PEx/28 недель.
28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
Время до первого нового легочного обострения (PEx)
Временное ограничение: 28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
Время до первого нового PEx с использованием первичного определения PEx с ленабасумом 20 мг два раза в день по сравнению с плацебо. Первичный ПЭС определяется по решению врача лечить пероральными, внутривенными или ингаляционными антибиотиками при наличии 4/12 критериев Фукса (изменение мокроты, новое/усиленное кровохарканье, усиление кашля, усиление одышки, недомогание, утомляемость/вялость, повышение температуры тела). выше 38С, потеря веса, боль в пазухах, изменение выделений из пазух, изменение при осмотре грудной клетки, снижение ОФВ1 более чем на 10%, рентгенологические изменения). Это исключает профилактическое применение антибиотиков. Новый PEx — это тот, который возникает через 28 дней после предыдущего PEx. Ставка рассчитывается за 28-недельный период от посещения 1 до посещения 28-й недели.
28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
Легочное обострение (PEx)
Временное ограничение: 28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
Время до первого PEx с использованием вторичного определения PEx с ленабасумом 20 мг два раза в день по сравнению с плацебо. Вторичное определение PEx основано на диагнозе врача о легочном обострении и начале приема новых пероральных, внутривенных или ингаляционных антибиотиков. Новый PEx определяется как тот, который начинается через 28 или более дней после предыдущего подтвержденного PEx.
28 недель (базовый день с 0 по 28 неделю)
CFQ-R Домен респираторных симптомов
Временное ограничение: 28 недель (изменение с исходного дня 0 на неделю 28)
Анкета для кистозного фиброза — пересмотренные показатели изменения по сравнению с исходным уровнем в области респираторных симптомов CFQ-R при применении ленабасума по сравнению с плацебо. Субъекты >/= 14 лет. 5 различных 4-балльных шкал Лайкерта (например, всегда/часто/иногда/никогда) Баллы для каждого домена HRQoL; после перекодирования каждый элемент суммируется для получения оценки предметной области и стандартизируется. Баллы варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее здоровье.
28 недель (изменение с исходного дня 0 на неделю 28)
ОФВ1 % от ожидаемого
Временное ограничение: 28 недель (изменение с исходного дня 0 на неделю 28)
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе, выраженное в процентах от нормального диапазона. Более низкий процент ОФВ1 свидетельствует о снижении функциональности легких. Изменения, наблюдаемые от исходного уровня до 28-й недели для ленабасума, будут сравниваться с изменениями, наблюдаемыми для участников, получавших плацебо.
28 недель (изменение с исходного дня 0 на неделю 28)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Corbus Pharmaceuticals Inc.

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: James Chmiel, MD, Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • Главный следователь: J. Stuart Elborn, MD, National Heart and Lung Institute, Imperial College

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 июня 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JBT101-CF-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ленабазум 5 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Georgia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться