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嚢胞性線維症におけるレナバサムの有効性と安全性を評価する試験

2022年12月21日 更新者：Corbus Pharmaceuticals Inc.

嚢胞性線維症におけるレナバサムの有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 2 相試験

これは、12 歳以上の患者の嚢胞性線維症の治療に対するレナバサムの有効性と安全性を評価する第 2 相多施設二重盲検無作為化プラセボ対照試験です。 北米とヨーロッパの約 100 施設で、約 415 人の被験者がこの研究に登録されます。 治験薬による治療の予定期間は28週間です。

治験薬は、レナバサム 20 mg BID、レナバサム 5 mg BID、およびプラセボを 2:1:2 の比率で使用します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

447

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • USF Center for Advance Lung Disease
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Glenview、Illinois、アメリカ、60025
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (main location)
      • Manchester、New Hampshire、アメリカ、03104
        • Dartmouth-Hitchcock Manchester (satellite site)
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Atlantic Health Children's Hospital
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Hawthorne、New York、アメリカ、10532
        • New York Medical College
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • North Shore Lij Health System
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Milton S. Hershey Medical Center / Penn State College of Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler、Texas、アメリカ、75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham、イギリス
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge、イギリス
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Llandough、イギリス
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London、イギリス
        • Barts Health NHS Trust
      • London、イギリス
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
      • Nottingham、イギリス
        • Wolfson Cystic Fibrosis Centre City Hospital Campus
      • Southampton、イギリス
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Merseyside
      • Liverpool、Merseyside、イギリス
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、イギリス
        • Belfast City Hospital
  • イタリア
      • Firenze、イタリア
        • Centro Regionale Toscano di Riferimento per la Fibrosi Cistica
      • Genova、イタリア
        • U.O.S.D. - Centro fibrosi cistica
      • Milano、イタリア
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano、イタリア
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Verona、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ
        • Radbound UMC
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
        • Cystic Fibrosis Centre Innsbruck Medical University of Innsbruck, Dept. for Child and Adolescent Health, University Clinic for Paediatrics, Cardiology, Pneumology, Allergology, Cystic Fibrosis
      • Vienna、オーストリア
        • Medical University of Vienna
  • カナダ
      • Montréal、カナダ
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Toronto、カナダ
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto、カナダ
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver、カナダ
        • St. Paul's Hospital
  • ギリシャ
      • Thessaloníki、ギリシャ
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokratio
  • スウェーデン
      • Lund、スウェーデン
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm、スウェーデン
        • Karolinska University Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Unidad de Fibrosis Quistica Adultos
      • Barcelona、スペイン
        • Unidad de Fibrosis Quistica Pediatria
      • Valencia、スペイン
        • Unidad de Fibrosis Quistica y Transplante Pulmonar
  • スロバキア
      • Banská Bystrica、スロバキア
        • Children's faculty hospital with polyclinic Banska Bystrica
      • Košice、スロバキア
        • Children's Faculty Hospital Kosice
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • Clinical for Pulmonary Diseases, Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad、セルビア
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina
      • Sremska Kamenica、セルビア
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • チェコ
      • Praha、チェコ
        • Motol University Hospital
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Charité Universitätsmedzin
      • Bochum、ドイツ
        • Catholic Hospital Bochum - St. Josef-Hospital
      • Essen、ドイツ
        • University Hospital Essen
      • Essen、ドイツ
        • University Medicine Essen Ruhrlandklinik
      • Frankfurt、ドイツ
        • Goethe University Children´s Hospital
      • Hanover、ドイツ
        • Hannover Medical School
      • Jena、ドイツ
        • University Hospital Jena
      • München、ドイツ
        • Klinikum der Ludwig Maximilian Universität München
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • National Koranyi Institute of Pulmonology, Department of Cystic Fibrosis
      • Debrecen、ハンガリー
        • University of Debrecen - Kenezy Gyula University Hospital
      • Kecskemét、ハンガリー
        • Bács-Kiskun County Hospital, Teaching Hospital of the University of Szeged
      • Mosdós、ハンガリー
        • Moritz Kaposi General Hospital, Mosdós, Department of Pediatric Pulmonary Rehabilitation
      • Torokbalint、ハンガリー
        • Pediatric Pulmonology, Törökbálint, Hungary
  • フランス
      • Bron、フランス
        • Centre de Référence de la Mucoviscidose
      • Bron、フランス
        • Service de Pneumologie, Allergologie, Mucoviscidose; Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Dijon、フランス
        • Service de Pediatrie Medico-Chirurgicale et Genetique
      • Montpellier、フランス
        • CHRU de Montpellier
      • Nancy、フランス
        • CRCM Enfant de Nancy
      • Nice、フランス
        • CHU de Nice
      • Paris、フランス
        • Centre de Recherche en Explorations Fonctionnelles (CREF)
      • Paris、フランス
        • CRCM Hôpital Necker
      • Roscoff、フランス
        • Foundation ILDYS
      • Strasbourg、フランス
        • Nouvel Hôpital Civil Strasbourg
  • ブルガリア
      • Ruse、ブルガリア
        • Medical Center Prolet Eood
      • Sofia、ブルガリア
        • UMHAT Alexandrovska
      • Varna、ブルガリア
        • MHAT Sveta Marina EAD
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • ポルトガル
      • Lisboa、ポルトガル
        • Hospital de Santa Maria
  • ポーランド
      • Dziekanow Lesny、ポーランド、05-092
        • Instytut Matki I Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy - Oddzial Chorob Pluc
      • Gdańsk、ポーランド
        • Oddzial Pediatrii z Pododdzialem Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka-Zdrój、ポーランド、34-700
        • Instytut Gruzlicy I Chorob Pluc Oddzial Terenowy im Jana I Ireny Rudnikow
      • Rzeszów、ポーランド
        • Institute for Mother and Child, Department of CF for Children's and Youth
  • ルーマニア
      • Braşov、ルーマニア
        • Medial Center for Ambulatory Diagnosis and Treatment
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦
        • Scientfic Research Institute of Pulmonology
      • Mytishchi、ロシア連邦
        • Diagnostic Children Hospital, Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Department of Pediatric Pulmonary, Allergology and Endocrinology
      • Saint Petersburg、ロシア連邦
        • Children's City Hospital of Saint Olga
      • St. Petersburg、ロシア連邦
        • First St. Petersburg State Pavlov Medical University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -インフォームドコンセント/同意が署名された時点で12歳以上。
  2. 体重≧40kg。
  3. 過去 12 か月間の FEV1 予測値が 40% 以上、予測値が 100% 未満。
  4. 過去 12 か月間に 2 回または 3 回の静脈内抗生物質による医師による治療、または過去 12 か月間に 1 回の静脈内抗生物質による医師による治療に加えて、医師による経口抗生物質による治療 1 または新しい PEX の過去 12 か月でより多くの回数。

除外基準:

  1. -スクリーニングまたは訪問1で重度または不安定なCF。

  2. -スクリーニング時の臨床検査の次の値のいずれか：

    1. 妊娠検査薬で陽性。
    2. ヘモグロビンが男性で 10 g/dL 未満、女性で 9 g/dL 未満。
    3. 好中球 < 1.0 x 10^9 /L。
    4. 血小板 < 75 x 10^9/L。
    5. Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) Study 式によるクレアチニンクリアランス < 50 mL/min。
    6. 血清トランスアミナーゼ＞正常上限の2.5倍。
  3. -スクリーニングまたは訪問1での病状または同時治療により、被験者をより大きな安全性のリスクにさらしたり、治験薬への反応に影響を与えたり、治験評価を妨げたりする可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ BID
他の：プラセボ
被験者は、プラセボを 1 日 2 回受け取ります。
実験的：レナバサム 20 mg BID
薬：レナバサム 20mg
被験者は lenabasum 20 mg を 1 日 2 回投与されます。
実験的：レナバサム 5 mg BID
薬：レナバサム5mg
被験者は lenabasum 5 mg を 1 日 2 回投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
28 週間にわたる肺増悪 (PEx) 率
時間枠：28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
治療期間中のプラセボと比較した、レナバサム 20 mg BID による主要な PEx 定義を使用した PEx の割合。 一次 PEx は、抗生物質の存在下で経口、静脈内、または吸入による治療を行うという医師の決定に基づいて定義されます。 38℃以上、体重減少、副鼻腔痛、副鼻腔分泌物の変化、胸部検査の変化、FEV1 の 10% 以上の減少、レントゲン写真の変化)。 これには、予防的抗生物質は含まれません。 新しい PEx は、前回の PEx から 28 日後に発生するものです。
28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺増悪（PEx）率
時間枠：28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
プラセボと比較したレナバサム 20 mg BID での二次 PEx 定義を使用した PEx のイベント発生率。 PEx の二次的な定義は、医師による肺増悪の診断と、新しい経口、静脈内、または吸入の抗生物質の開始に基づいています。 新しい PEx は、以前に確認された PEx から 28 日以上後に開始されるものとして定義されます。 PEx レートは、PEx/28 週の数として計算されます。
28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
最初の新規肺増悪 (PEx) までの時間
時間枠：28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
プラセボと比較した、レナバサム 20 mg BID による主要な PEx 定義を使用した最初の新しい PEx までの時間。 一次 PEx は、抗生物質の存在下で経口、静脈内、または吸入による治療を行うという医師の決定に基づいて定義されます。 38℃以上、体重減少、副鼻腔痛、副鼻腔分泌物の変化、胸部検査の変化、FEV1 の 10% 以上の減少、レントゲン写真の変化)。 これには、予防的抗生物質は含まれません。 新しい PEx は、前回の PEx から 28 日後に発生するものです。 レートは、1 回目の訪問から 28 週目の訪問までの 28 週間にわたって計算されます。
28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
肺増悪（PEx）
時間枠：28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
プラセボと比較したレナバサム 20 mg BID での二次 PEx 定義を使用した最初の PEx までの時間。 PEx の二次的な定義は、医師による肺増悪の診断と、新しい経口、静脈内、または吸入の抗生物質の開始に基づいています。 新しい PEx は、以前に確認された PEx から 28 日以上後に開始されるものとして定義されます。
28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目まで)
CFQ-R 呼吸器症状ドメイン
時間枠：28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目までの変更)
嚢胞性線維症アンケート - レナバサムによる CFQ-R 呼吸器症状ドメインのベースラインからの測定値の変化をプラセボと比較して修正。 被験者 >/= 14 歳。 5 つの異なる 4 点リッカート スケール (例: 常に/頻繁に/時々/まったくない) 各 HRQoL ドメインのスコア。再コーディング後、各項目が合計されてドメイン スコアが生成され、標準化されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目までの変更)
FEV1 % 予測
時間枠：28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目までの変更)
ベースラインから 28 週目までの 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) の変化を、正常範囲のパーセンテージとして表します。 FEV1 のパーセンテージが低いことは、肺機能の低下を示しています。 レナバサムのベースラインから28週までに観察された変化は、プラセボで治療された参加者で観察された変化と比較されます。
28 週間 (ベースライン 0 日目から 28 週目までの変更)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Corbus Pharmaceuticals Inc.

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：James Chmiel, MD、Indiana University School of Medicine/Riley Physicians Pulmonary
  • 主任研究者：J. Stuart Elborn, MD、National Heart and Lung Institute, Imperial College

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月22日

一次修了 (実際)

2020年6月17日

研究の完了 (実際)

2020年6月17日

試験登録日

最初に提出

2018年2月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月23日

最初の投稿 (実際)

2018年3月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年1月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月21日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JBT101-CF-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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