减少图雷特综合征 (TS) 抽动的替代方案：TEV-50717（Deutetrabenazine）治疗儿童和青少年图雷特综合征的研究 (ARTISTS1)
2021年11月5日 更新者：Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
TEV-50717（Deutetrabenazine）治疗儿童和青少年图雷特综合征的随机、双盲、安慰剂对照研究
这项研究旨在评估 deutetrabenazine (TEV-50717) 片剂在减少 6 至 16 岁儿童和青少年与 TS 相关的运动和声音抽动方面的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
119
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Herlev、丹麦、2730
- Teva Investigational Site 046-0302
-
Odense、丹麦、5000
- Teva Investigational Site 046-0301
-
-
-
-
-
Stavropol、俄罗斯联邦、355038
- Teva Investigational Site 046-0702
-
Tomsk、俄罗斯联邦、634050
- Teva Investigational Site 046-0704
-
Voronezh、俄罗斯联邦、394024
- Teva Investigational Site 046-0703
-
-
-
-
Ontario
-
Ajax、Ontario、加拿大、L1Z0M1
- Teva Investigational Site 046-0201
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K2G 1W2
- Teva Investigational Site 046-0202
-
-
-
-
-
Belgrade、塞尔维亚、11000
- Teva Investigational Site 046-1702
-
Belgrade、塞尔维亚、11000
- Teva Investigational Site 046-1703
-
Novi Sad、塞尔维亚、21000
- Teva Investigational Site 046-1701
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan、Alabama、美国、36303
- Teva Investigational Site 046-0104
-
-
Arizona
-
Sun City、Arizona、美国、85351
- Teva Investigational Site 046-0117
-
-
Arkansas
-
Rogers、Arkansas、美国、72758
- Teva Investigational Site 046-0107
-
-
California
-
Anaheim、California、美国、92805
- Teva Investigational Site 046-0126
-
Sacramento、California、美国、95815
- Teva Investigational Site 046-0101
-
San Diego、California、美国、92108
- Teva Investigational Site 046-0111
-
Santa Ana、California、美国、92705
- Teva Investigational Site 046-0130
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33155
- Teva Investigational Site 046-0132
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Teva Investigational Site 046-0115
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Teva Investigational Site 046-0114
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30331
- Teva Investigational Site 046-0116
-
-
Illinois
-
Naperville、Illinois、美国、60563
- Teva Investigational Site 046-0133
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Teva Investigational Site 046-0128
-
-
Missouri
-
Saint Charles、Missouri、美国、63304
- Teva Investigational Site 046-0110
-
-
Nebraska
-
Lincoln、Nebraska、美国、68526-9467
- Teva Investigational Site 046-0134
-
-
New Jersey
-
Voorhees、New Jersey、美国、08043
- Teva Investigational Site 046-0109
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10029
- Teva Investigational Site 046-0124
-
Rochester、New York、美国、14618
- Teva Investigational Site 046-0102
-
Rochester、New York、美国、14642
- Teva Investigational Site 046-0112
-
-
North Carolina
-
Raleigh、North Carolina、美国、27607
- Teva Investigational Site 046-0125
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73116
- Teva Investigational Site 046-0106
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75243
- Teva Investigational Site 046-0113
-
Houston、Texas、美国、77030
- Teva Investigational Site 046-0108
-
Houston、Texas、美国、77090
- Teva Investigational Site 046-0103
-
San Antonio、Texas、美国、78249
- Teva Investigational Site 046-0120
-
-
Utah
-
Orem、Utah、美国、84058
- Teva Investigational Site 046-0105
-
-
Virginia
-
Petersburg、Virginia、美国、23805
- Teva Investigational Site 046-0118
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08041
- Teva Investigational Site 046-0604
-
Madrid、西班牙、28009
- Teva Investigational Site 046-0605
-
Madrid、西班牙、28922
- Teva Investigational Site 046-0602
-
Malaga、西班牙、29620
- Teva Investigational Site 046-0603
-
Sevilla、西班牙、41013
- Teva Investigational Site 046-0601
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者年龄为 6 至 16 岁，包括在内。
- 参与者体重至少 44 磅（20 千克 [kg]）。
- 参与者的活跃抽动造成痛苦或损害。
- 参与者能够吞服整个研究药物。
- 参与者总体健康状况良好。
男性伴侣有生育能力的有生育能力的妇女/女孩必须在研究期间采取避孕措施。
- 附加标准适用，请联系调查员了解更多信息
排除标准：
- 参与者患有 TS 以外的神经系统疾病，可能会掩盖抽动的评估。
- 参与者已确诊患有双相情感障碍、精神分裂症或其他精神病。
- 参与者在筛查或基线时患有临床上显着的抑郁症。
- 参与者在筛选后 2 年内有自杀意图或相关行为史。
- 参与者有过实际的、中断的或中止的自杀未遂史。
- 参与者有一位已完成自杀的一级亲属。
- 参与者在筛选后的 4 周内接受了针对 TS 的抽动综合行为干预 (CBIT) 或针对强迫症 (OCD) 的认知行为疗法 (CBT)。
- 参与者在筛选或基线时患有不稳定或严重的医学疾病。
参与者怀孕或哺乳。
- 附加标准适用，请联系研究人员了解更多信息。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：TEV-50717
TEV-50717 片剂每天两次 (BID) 高达 48 毫克 (mg)/天，口服，共 12 周
|
6、9、12、15 和 18 毫克口服片剂
其他名称：
与 TEV-50717 片剂匹配的安慰剂将按 BID 服用 12 周。
|
|
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂与 TEV-50717 BID 匹配共计 12 周
|
与 TEV-50717 片剂匹配的安慰剂将按 BID 服用 12 周。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 12 周 YGTSS 的 TTS 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
|
YGTSS 评定量表是一种半结构化临床医生评定量表，可对运动和语音抽搐的数量、频率、强度、复杂性和干扰进行评估。
YGTSS 由 11 个项目组成：运动抽动严重程度 5 个项目，发声抽动严重程度 5 个项目，损伤 1 个项目。
运动抽动严重程度和发声的每个项目均按 6 分制评分（0 表示无，5 表示严重）。
MTSS 是运动抽动严重程度 5 个项目的总和，VTSS 是发声抽动严重程度 5 个项目的总和。
TTS 是 MTSS 和 VTSS 的总和，范围从 0（无/不存在）到 50（严重）。
更高的分数表示更严重/更差的结果。
使用混合模型重复测量 (MMRM) 计算治疗组、周（5 个水平：第 2、4、6、9 和 12 周）和治疗组的最小二乘 (LS) 均值和标准误差 (SE)按周交互作为固定效应；和基线 TTS、地区和基线年龄组（2 个水平：6 至 11 岁，12 至 16 岁）作为协变量。
|
基线，第 12 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 12 周图雷特综合症临床总体印象 (TS-CGI) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
|
TS-CGI 量表是一个 7 点李克特量表，允许临床医生使用所有可用信息来评估抽动对参与者生活质量的影响。
TS-CGI 分级如下：1（正常或根本没有抽动）、2（边缘）、3（轻度）、4（中度）、5（明显）、6（严重）和 7（极端，失能）抽搐）。
分数越低表示生活质量越好。
使用 MMRM 计算 LS 平均值和 SE，治疗组、周（5 个水平：第 2、4、6、9 和 12 周）和治疗组按周的交互作用作为固定效应；和基线 TTS、地区和基线年龄组（2 个水平：6 至 11 岁，12 至 16 岁）作为协变量。
|
基线，第 12 周
|
|
第 12 周图雷特综合症患者整体印象 (TS-PGII) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
|
TS-PGII 是一个单项问卷，要求参与者评估当前抽动的影响程度（您当前的抽动对您生活的影响有多大？）。
TS-PGII 使用 5 分制，范围从完全没有 (1) 到非常 (5)，以评估对治疗的总体反应。
|
基线，第 12 周
|
|
儿童和青少年图雷特综合征的基线变化 - 第 12 周的生活质量 (C&A-GTS-QOL) 日常生活活动 (ADL) 子量表分数
大体时间：基线，第 12 周
|
C&A-GTS-QOL 是一份包含 27 个项目的问卷，要求参与者评估其生活质量受其症状影响的程度。
C&A-GTS-QOL 包含 6 个分量表（认知、共同现象、心理、身体、强迫症和 ADL），并使用从没有问题到极端问题的 5 点李克特量表。
在 ADL C&A-GTS-QOL 子量表中评估了 27 项问卷中的以下 3 个问题：问题 2（在学校或体育活动中遇到困难？），24（感觉您需要其他人的更多帮助或支持？）和 26（与其他人出去有困难吗？）。
ADL 子量表的总分范围从 0（没问题）到 12（极度问题）。
分数越低表明生活质量越好。
使用 MMRM 计算 LS 平均值和 SE，将治疗组、周（5 个水平：第 2、4、6、9 和 12 周）和治疗组按周的相互作用作为固定效应；和基线 TTS、地区和基线年龄组（2 个水平：6-11 岁、12-16 岁）作为协变量。
|
基线，第 12 周
|
|
发生不良事件的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）到跟进（第 14 周）
|
AE 被定义为在进行临床研究期间发生或严重程度恶化的任何不良医学事件，并且不一定与研究药物有因果关系。
AE 与治疗的关系由研究者确定。
严重 AE 包括死亡、危及生命的不良事件、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预以防止其发生的重要医疗事件先前列出的严重后果。
其他非严重 AE 和所有严重 AE 的总结，无论因果关系如何，位于已报告的 AE 部分。
|
基线（第 1 天）到跟进（第 14 周）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年2月5日
初级完成 (实际的)
2019年11月12日
研究完成 (实际的)
2019年11月12日
研究注册日期
首次提交
2018年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月26日
首次发布 (实际的)
2018年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月5日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
图雷特综合症的临床试验
-
University Hospital, Clermont-Ferrand完全的
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 烟雾病 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发... 及其他条件美国, 澳大利亚
TEV-50717的临床试验
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.完全的脑瘫，运动障碍美国, 丹麦, 以色列, 意大利, 波兰, 俄罗斯联邦, 西班牙, 乌克兰, 英国, 加拿大, 斯洛伐克, 比利时
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.Nuvelution TS Pharma, Inc.完全的图雷特综合症美国, 阿根廷, 澳大利亚, 哥伦比亚, 匈牙利, 意大利, 大韩民国, 墨西哥, 波兰, 乌克兰
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.终止
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.Nuvelution TS Pharma, Inc.终止图雷特综合症美国, 阿根廷, 澳大利亚, 加拿大, 哥伦比亚, 丹麦, 匈牙利, 意大利, 大韩民国, 墨西哥, 波兰, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 西班牙, 乌克兰
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D LLCSanofi主动，不招人克罗恩病 | 结肠炎、溃疡美国, 奥地利, 保加利亚, 捷克语, 德国, 匈牙利, 以色列, 意大利, 日本, 挪威, 波兰, 斯洛伐克, 西班牙, 乌克兰, 英国, 乔治亚州
-
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D LLC招聘中