评估含有表皮干细胞的自体培养表皮移植物在 JEB 患者中的安全性和有效性的临床试验 (HOLOGENE17) (HOLOGENE17)

纳入标准：

1. 在任何与研究相关的程序之前签署并注明日期的知情同意书；
2. 6岁至54岁之间的男性和女性患者；
3. 通过突变分析进行 JEB 分子表征；
4. NC16A 抗体免疫荧光或免疫印迹分析中的阳性染色，多克隆抗体针对与人 COL17A1 的氨基酸 131-145 相对应的合成肽产生；
5. 存在慢性（持续或复发超过 3 个月）大伤口（>10 平方厘米）和/或持续或复发性侵蚀；
6. 以合作态度跟进学习程序（未成年人的照顾者）。

排除标准：

1. 已知或怀疑对麻醉不耐受；
2. 一般情况差（ECOG指数>1）；
3. 不可切除的转移性鳞状细胞癌 (SCC)；
4. 间接免疫荧光显示 XVII 型胶原相关抗原的抗体；
5. 筛选时出现急性全身感染的临床和/或实验室体征。 患者可在适当治疗后重新筛查；
6. 严重的全身性疾病（即 无代偿性糖尿病）；
7. 女性受试者：孕妇或哺乳期妇女和所有生理上能够怀孕的妇女（即 有生育能力的女性）除非她们愿意使用一种或多种 Pearl 指数≤1 的可靠避孕方法。 在整个研究过程中应保持可靠的避孕措施。

8. 对药物、赋形剂或其他材料过敏、敏感或不耐受（根据研究者手册）：

   • 转运培养基（添加了 L-谷氨酰胺的 Dulbecco 改良 Eagles 培养基）
   • 纤维蛋白支持
   • 聚维酮碘
9. 协议预见的局部或全身抗生素和/或皮质类固醇的禁忌症；
10. 接受广泛外科手术的禁忌症；
11. 根据研究者的判断或其他影响移植程序的伴随医疗条件，具有临床意义或不稳定的并发疾病或干细胞移植的其他临床禁忌症；
12. 患者（或儿科受试者的父母）不太可能遵守研究方案或无法理解研究的性质和范围或研究程序和治疗的可能益处或不良影响；
13. 参加另一项临床试验，其中在筛选访问前不到 6 个月收到了研究药物。