Klinikai vizsgálat az autológ tenyésztett epidermális graftok biztonságának és hatékonyságának felmérésére, amelyek genetikailag módosított epidermális őssejteket tartalmaznak JEB-ben szenvedő betegeknél (HOLOGENE17) (HOLOGENE17)

Bevételi kritériumok:

1. aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyezés a vizsgálattal kapcsolatos eljárások előtt;
2. 6 év és 54 év közötti férfi és női betegek;
3. JEB molekuláris jellemzés mutációanalízissel;
4. NC16A antitest immunfluoreszcenciája vagy pozitív festődés Western blot analízisben poliklonális antitesttel, amelyet a humán COL17A1 131-145. aminosavainak megfelelő szintetikus peptid ellen termeltek;
5. Krónikus (3 hónapnál tovább fennálló vagy visszatérő) nagy sebek (>10 cm2) és/vagy tartós vagy visszatérő eróziók jelenléte;
6. Együttműködő hozzáállás a tanulmányi eljárások nyomon követésére (kiskorúak esetében a gondozók).

Kizárási kritériumok:

1. Az érzéstelenítéssel szembeni ismert vagy feltételezett intolerancia;
2. Rossz általános állapot (ECOG index >1);
3. Nem reszekálható metasztázisos laphámsejtes karcinómák (SCC-k);
4. A XVII típusú kollagénnel asszociált antigének elleni antitestek indirekt immunfluoreszcenciával kimutathatók;
5. Akut szisztémás fertőzések klinikai és/vagy laboratóriumi jelei a szűrés idején. Megfelelő kezelés után a beteg újra szűrhető;
6. Súlyos szisztémás betegségek (pl. kompenzálatlan diabetes mellitus);
7. Női alanyok: terhes vagy szoptató nők és minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni (pl. fogamzóképes korú nők) HA NEM hajlandók egy vagy több megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmazni Pearl index ≤1 esetén. A vizsgálat teljes ideje alatt megbízható fogamzásgátlást kell alkalmazni.

8. Allergia, gyógyszerekkel, segédanyagokkal vagy egyéb anyagokkal szembeni érzékenység vagy intolerancia (a nyomozói brosúra szerint):

   • Szállítóközeg (L-glutaminnal kiegészített Dulbecco's Modified Eagles Medium)
   • Fibrin támogatás
   • Povidon jód
9. A protokollban előírt helyi vagy szisztémás antibiotikumok és/vagy kortikoszteroidok ellenjavallatai;
10. Ellenjavallatok kiterjedt sebészeti beavatkozásokra;
11. Klinikailag jelentős vagy instabil egyidejű betegség vagy az őssejt-transzplantáció egyéb klinikai ellenjavallata a vizsgáló megítélése alapján, vagy más, az átültetési eljárást befolyásoló egyidejű egészségügyi állapot;
12. betegek (vagy gyermekgyógyászati ​​alanyok esetében a szülők), akik valószínűleg nem felelnek meg a vizsgálati protokollnak, vagy nem képesek megérteni a vizsgálat természetét és terjedelmét, vagy a vizsgálati eljárások és kezelések lehetséges előnyeit vagy nemkívánatos hatásait;
13. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, ahol a vizsgálati gyógyszert kevesebb mint 6 hónappal a vizsgálat előtt kapták meg.