Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus autologisten viljeltyjen epidermaalisten siirteiden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi, jotka sisältävät geneettisesti muunnettuja epidermaalisia kantasoluja JEB-potilailla (HOLOGENE17) (HOLOGENE17)

perjantai 18. helmikuuta 2022 päivittänyt: Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Prospektiivinen, avoin, kontrolloimaton kliininen tutkimus sellaisten autologisten viljeltyjen epidermaalisten siirteiden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi, jotka sisältävät gamma-retroviraalisella (rv) -vektorilla geneettisesti muunneltuja COL17A1-cDNA:ta kantavan COL17A1-cDNA:n ennallistamiseen niskan epidermisonaalisten papidermaatioiden kanssa

Prospektiivinen avoin, kontrolloimaton kliininen tutkimus, jolla arvioidaan autologisten viljeltyjen epidermaalisiirteiden turvallisuutta ja tehoa, jotka sisältävät epidermaalisia kantasoluja, jotka on muunnettu geneettisesti COL17A1-komplementaarista DNA:ta (cDNA) sisältävän gammaretrovirusvektorin avulla orvaskeden palauttamiseksi potilailla, joilla on niveltulehdus. epidermolyysi bullosa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa turvallisuus ja tehokkuus yhden tai useamman hoidon jälkeen geneettisesti korjatulla viljellyllä epidermaalisella autosiirteellä (Hologene 17) potilailla, jotka kärsivät junktional epidermolysis bullosasta (JEB), jossa on COL17A1-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, avoin, kontrolloimaton kliininen tutkimus, vaihe I/II. Potilaat seulotaan tutkimukseen sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerien mukaisesti, ja he ovat ehdokkaita hoitoon, jos kaikki mukaan ottaminen ja yksikään poissulkemiskriteeri ei täyty.

Kun kelpoisuus on vahvistettu, potilaille tehdään biopsia autologisten epidermaalisten solujen keräämiseksi, joita käytetään kudoksen tuottamiseen hoitoa varten. Mikäli kaikki kriteerit täyttyvät, suunnitellaan uuden viljellyn siirtogeenisen epidermiksen siirto toimenpiteiden ja potilaan tarpeiden mukaan.

Tutkimushoito koostuu kirurgisesta interventiosta uusien palautettujen kantasolujen implantoimiseksi.

Leikkaus suoritetaan kahdessa vaiheessa, joista ensimmäisessä on tarkoitus ottaa biopsia epidermaalisten solujen, mukaan lukien kantasolujen, eristämiseksi. Biopsia käsitellään regeneratiivisten lääkkeiden tuotantolaitoksen laboratoriossa, jossa ne korjataan, laajennetaan ja valmistetaan lopullisiksi istutettaviksi arkkeiksi. Siksi potilas voi saada toisen interventionsa. Tässä toisessa leikkauksessa geneettisesti korjattu viljelty epidermaalinen autografti (Hologene 17) istutetaan valitulle alueelle. Erikoiskirurgi käyttää joko paikallis- tai yleispuudutetta elinsiirtoleikkauksessa. Käsitelty alue pysyy liikkumattomana muutaman päivän ajan tämän leikkauksen jälkeen. Antibiootteja ja tulehduskipulääkkeitä annetaan (tarvittaessa) infektioiden ehkäisemiseksi ja turvotuksen minimoimiseksi.

Kolme kuukautta elinsiirron jälkeen tutkija arvioi ensisijaisen päätetapahtuman. Tutkimus on saatu päätökseen, kun 1 vuoden seuranta (toissijainen päätepiste) viimeisen potilaan viimeisen elinsiirron jälkeen on suoritettu.

Kokeen päättyminen määritellään viimeisen potilaan viimeiseksi käynniksi viimeisen mahdollisen hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • EB House Austria, Department of Dermatology, Paracelsus Medical University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 54 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä;
  2. 6-54-vuotiaat mies- ja naispotilaat;
  3. JEB-molekyylien karakterisointi mutaatioanalyysillä;
  4. NC16A-vasta-aineen immunofluoresenssi tai positiivinen värjäys Western Blot -analyysissä polyklonaalisella vasta-aineella, joka on tuotettu ihmisen COL17A1:n aminohappoja 131-145 vastaavaa synteettistä peptidiä vastaan;
  5. Krooniset (pysyvät tai toistuvat yli 3 kuukautta) suuret haavat (>10 cm2) ja/tai jatkuvat tai toistuvat eroosiot;
  6. Yhteistyökykyinen asenne opintoprosessien seuraamiseen (alaikäisten omaishoitajat).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu tai epäilty anestesia-intoleranssi;
  2. Huono yleinen kunto (ECOG-indeksi >1);
  3. Ei-leikkauskelvottomat metastasoivat levyepiteelikarsinoomat (SCC:t);
  4. Epäsuoralla immunofluoresenssilla osoitetut vasta-aineet tyypin XVII kollageeniin liittyville antigeeneille;
  5. Kliiniset ja/tai laboratoriomerkit akuuteista systeemisistä infektioista seulonnan aikana. Potilas voidaan seuloa uudelleen asianmukaisen hoidon jälkeen;
  6. Vaikeat systeemiset sairaudet (esim. kompensoimaton diabetes mellitus);
  7. Naishenkilöt: raskaana olevat tai imettävät naiset ja kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi (esim. hedelmällisessä iässä olevat naiset) Elleivät he ole valmiita käyttämään yhtä tai useampaa luotettavaa ehkäisymenetelmää, jonka Pearl-indeksi on ≤1. Luotettavaa ehkäisyä tulee ylläpitää koko tutkimuksen ajan.

  8. Allergia, herkkyys tai intoleranssi lääkkeille, apuaineille tai muulle materiaalille (tutkijan esitteen mukaan):

    • Kuljetusalusta (Dulbecco's Modified Eagles Medium täydennettynä L-glutamiinilla)
    • Fibriinituki
    • Povidoni jodi
  9. Protokollan mukaisten paikallisten tai systeemisten antibioottien ja/tai kortikosteroidien vasta-aiheet;
  10. Vasta-aiheet laajojen kirurgisten toimenpiteiden suorittamiselle;
  11. Kliinisesti merkittävä tai epästabiili samanaikainen sairaus tai muut kliiniset vasta-aiheet kantasolusiirrolle, jotka perustuvat tutkijan arvioon tai muihin samanaikaisiin lääketieteellisiin tiloihin, jotka vaikuttavat siirtomenettelyyn;
  12. Potilaat (tai vanhemmat, jos kyseessä on lapsipotilas), jotka eivät todennäköisesti noudata tutkimussuunnitelmaa tai eivät ymmärrä tutkimuksen luonnetta ja laajuutta tai tutkimusmenetelmien ja hoitojen mahdollisia etuja tai ei-toivottuja vaikutuksia;
  13. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimuslääke saatiin alle 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Geneettisesti korjattu viljelty epidermaalinen autografti

Leikkaus suoritetaan kahdessa vaiheessa, joista ensimmäisessä on tarkoitus ottaa biopsia epidermaalisten solujen, mukaan lukien kantasolujen, eristämiseksi. Biopsia käsitellään regeneratiivisten lääkkeiden tuotantolaitoksen laboratoriossa, jossa ne korjataan, laajennetaan ja valmistetaan lopullisiksi istutettaviksi arkkeiksi.

Toisessa leikkauksessa valitulle alueelle implantoidaan geneettisesti korjattu viljelty epidermaalinen autografti (Hologene17). Erikoiskirurgi käyttää joko paikallis- tai yleispuudutetta implanttileikkauksessa. Käsitelty alue pysyy liikkumattomana muutaman päivän ajan tämän leikkauksen jälkeen. Antibiootteja ja tulehduskipulääkkeitä annetaan (tarvittaessa) infektioiden ehkäisemiseksi ja turvotuksen minimoimiseksi.
Muut: Geneettisesti korjatun viljellyn epidermaalisen autograftin (ATMP) siirtokirurgia
Kirurginen toimenpide geneettisesti korjatun viljellyn epidermaalisen autosiirteen (Hologene17) anestesiassa JEB-potilaiden rakkuloita aiheuttaville ihoalueille. Ottamalla joitakin autologisia epidermaalisia soluja, uusi kerros siirtogeenistä kudosta kasvatetaan laboratoriossa. Tämän kudoskerroksen - joka sisältää geneettisesti muunnettuja kantasoluja - kirurgi istuttaa sitten vaurioituneelle alueelle. Implantaatio voidaan tehdä yhdelle tai useammalle alueelle ja toistaa, jos ensimmäinen leikkaus epäonnistuu.
Muut nimet:
  • Hologene17-tutkimustuotteen (ATMP) siirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimushoitoon liittyvät turvallisuustapahtumat (ADR ja SAE) (siedettävyys)
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TRAE) - joko orvaskesisiirtoon ja kirurgisiin toimenpiteisiin. Haittatapahtumat (vakavia ja ei-vakavia) ja haittavaikutuksia (ADR) kerätään ja kuvataan
3 kuukautta hoidon jälkeen
Tutkimushoitoon liittyvät turvallisuustapahtumat (ADR ja SAE) (siedettävyys)
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TRAE) - joko orvaskesisiirtoon ja kirurgisiin toimenpiteisiin. Haittatapahtumat (vakavia ja ei-vakavia) ja haittavaikutuksia (ADR) kerätään ja kuvataan
12 kuukautta hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihon vakaus lyhyellä aikavälillä (hoidon tehokkuus)
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
Ihon stabiilisuus arvioidaan kuorintatestillä ja käsiteltyjen alueiden silmämääräisellä tarkastuksella
3 kuukautta siirron jälkeen
Ihon toiminta lyhyellä aikavälillä (hoidon tehokkuus)
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
Ihon toimivuus arvioidaan molekyylitestauksella siirrostetuilta alueilta otetuilla ihonlävistysbiopsioilla.
3 kuukautta siirron jälkeen
Ihon vakaus pitkällä aikavälillä (hoidon tehokkuus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
Ihon stabiilisuus arvioidaan kuorintatestillä ja käsiteltyjen alueiden silmämääräisellä tarkastuksella
12 kuukautta siirron jälkeen
Ihon toiminta pitkällä aikavälillä (hoidon tehokkuus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
Ihon toimivuus arvioidaan molekyylitestauksella siirrostetuilta alueilta otetuilla ihonlävistysbiopsioilla.
12 kuukautta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Yhteistyökumppanit

Paracelsus Medical University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 18. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 7. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HTA-HG17-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Junctional Epidermolysis Bullosa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa