JEB(HOLOGENE17) 환자에서 유전적으로 변형된 표피 줄기세포를 포함하는 자가 배양 표피 이식편의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 시험 (HOLOGENE17)
접합부 표피 수포증 환자의 표피 복원을 위한 COL17A1 cDNA를 운반하는 감마 레트로바이러스(rv) 벡터로 유전자 변형된 표피 줄기 세포를 포함하는 자가 배양 표피 이식편의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 전향적, 공개 라벨, 비통제 임상 시험
연구 개요
상세 설명
이것은 전향적, 공개 라벨, 통제되지 않은 임상 시험, 1/2상입니다. 연구 포함 및 제외 기준에 따라 환자를 선별하고 모든 포함 및 제외 기준 중 어느 것도 충족하지 않는 경우 치료 후보가 됩니다.
적격성 확인 후 환자는 치료용 조직을 생산하는 데 사용할 자가 표피 세포 수집을 위해 생검을 받게 됩니다. 모든 기준이 충족되는 경우, 새로운 배양된 형질전환 표피의 이식은 절차 및 환자의 필요에 따라 계획됩니다.
연구 치료는 새로 복원된 줄기 세포 이식을 위한 외과적 개입으로 구성됩니다.
수술은 2단계로 진행되며 첫 번째는 조직검사를 통해 줄기세포를 포함한 표피세포를 분리하는 것이다. 생검은 재생 의학 제조 현장의 실험실에서 처리되며 수정, 확장 및 이식할 최종 시트로 준비됩니다. 따라서 환자는 두 번째 개입을 할 수 있습니다. 이번 2차 수술에서는 유전적으로 교정된 자가 배양 표피 이식편(Hologene 17)을 선택한 부위에 이식하게 됩니다. 전문의는 이식 수술을 위해 국소 마취제 또는 전신 마취제를 사용합니다. 이 수술 후 치료 부위는 며칠 동안 고정됩니다. 감염을 예방하고 붓기를 최소화하기 위해 항생제 및 항염증제를 투여합니다(필요한 경우).
이식 3개월 후, 일차 종점은 연구자에 의해 평가될 것입니다. 연구 완료는 마지막 환자의 마지막 이식 후 1년(2차 종점)의 후속 조치가 완료될 때 도달합니다.
시험 종료는 마지막 치료가 있는 경우 마지막 환자의 마지막 방문으로 정의됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- EB House Austria, Department of Dermatology, Paracelsus Medical University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 모든 연구 관련 절차 이전에 사전 동의서에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
- 6세에서 54세 사이의 남녀 환자;
- 돌연변이 분석에 의한 JEB 분자 특성화;
- NC16A 항체 면역형광 또는 인간 COL17A1의 아미노산 131-145에 해당하는 합성 펩티드에 대해 생성된 다클론 항체를 사용한 웨스턴 블롯 분석에서 양성 염색;
- 만성(3개월 이상 지속 또는 재발) 큰 상처(>10 cm2) 및/또는 지속 또는 재발성 미란의 존재;
- 연구 절차를 따르기 위한 협조적인 태도(미성년자의 경우 보호자).
제외 기준:
- 마취에 대한 알려지거나 의심되는 불내증;
- 나쁜 일반 상태(ECOG 지수 >1);
- 절제 불가능한 전이성 편평 세포 암종(SCC);
- 간접 면역형광에서 입증된 유형 XVII 콜라겐 관련 항원에 대한 항체;
- 스크리닝 당시 급성 전신 감염의 임상적 및/또는 검사실 징후. 환자는 적절한 치료 후 재검사를 받을 수 있습니다.
- 심각한 전신 질환(예: 보상되지 않는 진성 당뇨병);
- 여성 피험자: 임신 또는 수유 중인 여성 및 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성(즉, 가임 여성) 진주 지수가 1 이하인 하나 이상의 신뢰할 수 있는 피임 방법을 기꺼이 사용하지 않는 한. 신뢰할 수 있는 피임법은 연구 내내 유지되어야 합니다.
약물, 부형제 또는 기타 물질에 대한 알레르기, 민감성 또는 불내성(연구자의 브로셔에 따름):
- 수송 배지(L-글루타민이 보충된 Dulbecco's Modified Eagles Medium)
- 피브린 지원
- 포비돈 요오드
- 프로토콜에 의해 예상되는 국소 또는 전신 항생제 및/또는 코르티코스테로이드에 대한 금기;
- 광범위한 수술 절차를 받아야 하는 금기;
- 임상적으로 중요하거나 불안정한 동반 질환 또는 연구자의 판단에 근거한 줄기 세포 이식에 대한 기타 임상 금기 또는 이식 절차에 영향을 미치는 기타 수반되는 의학적 상태;
- 환자(또는 소아 피험자의 경우 부모)가 연구 프로토콜을 준수할 가능성이 없거나 연구의 특성 및 범위 또는 연구 절차 및 치료의 가능한 이점 또는 원치 않는 효과를 이해할 수 없습니다.
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 조사 약물을 받은 다른 임상 시험에 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유전자 교정 배양 표피 자가이식
수술은 2단계로 진행되며 첫 번째는 조직검사를 통해 줄기세포를 포함한 표피세포를 분리하는 것이다. 생검은 재생 의학 제조 현장의 실험실에서 처리되며 수정, 확장 및 이식할 최종 시트로 준비됩니다. 2차 수술에서는 유전적으로 교정된 배양 표피 자가 이식편(Hologene17)을 선택한 부위에 이식합니다. 전문 외과의는 임플란트 수술을 위해 국소 마취제 또는 전신 마취제를 사용합니다. 이 수술 후 치료 부위는 며칠 동안 고정됩니다. 감염을 예방하고 붓기를 최소화하기 위해 항생제 및 항염증제를 투여합니다(필요한 경우). |
JEB 환자의 물집이 생긴 피부 부위에 유전적으로 교정된 배양 표피 자가 이식편(Hologene17)을 마취 하에 이식하는 수술 절차.
일부 자가 표피 세포를 취함으로써 실험실에서 새로운 트랜스제닉 조직 층을 성장시킵니다.
유전적으로 변형된 줄기 세포를 포함하는 이 조직 층은 외과의에 의해 손상된 부위에 이식됩니다.
이식은 하나 이상의 부위에 할 수 있으며 첫 번째 수술에 실패할 경우 반복할 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 치료제와 관련된 안전성 사건(ADR 및 SAE)(내약성)
기간: 치료 3개월 후
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치료 관련 부작용(TRAE)을 경험한 환자의 수 - 표피 이식편 및 수술 절차에 대해.
이상 반응(심각하고 심각하지 않음) 및 이상 약물 반응(ADR)을 수집하고 설명합니다.
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치료 3개월 후
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연구 치료제와 관련된 안전성 사건(ADR 및 SAE)(내약성)
기간: 치료 후 12개월
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치료 관련 부작용(TRAE)을 경험한 환자의 비율 - 표피 이식편 및 외과적 절차.
이상 반응(심각하고 심각하지 않음) 및 이상 약물 반응(ADR)을 수집하고 설명합니다.
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치료 후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단기간의 피부안정성(치료효과)
기간: 이식 후 3개월
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스트리핑 테스트와 시술 부위의 육안 검사를 통해 피부 안정성을 평가합니다.
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이식 후 3개월
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단기간의 피부 기능성 (치료 효능)
기간: 이식 후 3개월
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피부 기능은 이식된 부위에서 채취한 피부 펀치 생검에 대한 분자 테스트를 통해 평가됩니다.
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이식 후 3개월
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장기적으로 피부 안정성 (치료 효능)
기간: 이식 후 12개월
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스트리핑 테스트와 시술 부위의 육안 검사를 통해 피부 안정성을 평가합니다.
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이식 후 12개월
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장기적으로 피부 기능성 (치료 효능)
기간: 이식 후 12개월
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피부 기능은 이식된 부위에서 채취한 피부 펀치 생검에 대한 분자 테스트를 통해 평가됩니다.
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이식 후 12개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
- Description Correction of junctional epidermolysis bullosa by transplantation of genetically modified epidermal stem cells.
- Description Long-term stability and safety of transgenic cultured epidermal stem cells in gene therapy of junctional epidermolysis bullosa.
- Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells
- Description Closure of a large chronic wound through transplantation of gene-corrected epidermal stem cells.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
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추가 정보
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Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio Emilia모병Junctional Epidermolysis Bullosa Non-Herlitz Type프랑스, 이탈리아
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