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Effisayil™ 1：一项测试 Spesolimab (BI 655130) 用于名为全身性脓疱性银屑病的皮肤病发作患者的研究

2022年2月11日 更新者：Boehringer Ingelheim

Effisayil™ 1：多中心、双盲、随机、安慰剂对照的 II 期研究，旨在评估单次静脉注射 Spesolimab (BI 655130) 对全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者的疗效、安全性和耐受性中度至重度的急性耀斑

旨在评估 spesolimab (BI 655130) 与安慰剂相比在表现为中度至重度急性发作的全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者中的疗效、安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

53

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Dalian、中国、116011
        • The First Hospital of Dalian Medical University
      • Hangzhou、中国、310009
        • 2nd Affiliated Hosp Zhejiang University College of Medical
      • Shanghai、中国、200000
        • Shanghai Skin Disease Hospital
      • Shanghai、中国、200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin、中国、30052
        • Tianjin Medical University General Hospital
  • 台湾
      • Taipei、台湾、10016
        • National Taiwan University Hospital
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Severance Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bonn、德国、53127
        • Universitätsklinikum Bonn AöR
      • Essen、德国、45147
        • Universitätsklinikum Essen AöR
      • München、德国、80337
        • Klinikum der Universität München - Campus Innenstadt
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、119074
        • National University Hospital
  • 日本
      • Aichi, Nagoya、日本、467-8602
        • Nagoya City University Hospital
      • Fukuoka, Fukuoka、日本、814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Hokkaido, Asahikawa、日本、078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
      • Miyagi, Sendai、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Hachioji、日本、193-0998
        • Tokyo Medical University Hachioji Medical Center
      • Tokyo, Shinjuku-ku、日本、160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33000
        • HOP Saint-André
      • Paris、法国、75010
        • HOP Saint-Louis
      • Reims、法国、51092
        • HOP Robert Debré
  • 泰国
      • Ratchatewi, Bangkok、泰国、10400
        • Ramathibodi Hospital
  • 瑞士
      • Lausanne、瑞士、1011
        • University Hospital of Lausanne
  • 突尼斯
      • Sousse、突尼斯、4000
        • Farhat Hached Hospital
      • Tunis、突尼斯、1007
        • La Rabta Hospital
      • Tunisia、突尼斯、1053
        • Hedi Chaker Hospital, Department of Dermatology
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33125
        • University of Miami
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • 马来西亚
      • Johor Bahru、马来西亚、80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Johor Bahru、马来西亚、81100
        • Hospital Sultan Ismail
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Muar、马来西亚、84000
        • Hospital Pakar Sultanah Fatimah
      • Negeri Perak/Ipoh、马来西亚、30450
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
      • Pulau Pinang、马来西亚、10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Selangor、马来西亚、68100
        • Hospital Selayang

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 73年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • GPPGA 为 0 或 1 且根据欧洲罕见和严重银屑病专家网络 (ERASPEN) 标准具有已知和记录的 GPP 病史的患者，无论 IL36RN 突变状态如何，既往有发热和/或乏力和/或肌痛的证据，和/ 或 C 反应蛋白升高，和 / 或伴有外周血中性粒细胞增多的白细胞增多（高于 ULN）或

    ——中度至重度急性发作符合 GPP 的（ERASPEN）标准，具有已知和记录的 GPP 病史（根据 ERASPEN 标准）的患者，无论 IL36RN 突变状态如何，既往有发热和/或虚弱的证据，和/或肌痛，和/或 C 反应蛋白升高，和/或伴有外周血中性粒细胞增多的白细胞增多（高于 ULN）

  • 筛选时年龄在 18 至 75 岁之间的男性或女性患者。
  • 在开始任何筛选程序之前，根据 ICH GCP 和当地立法，在进入研究之前签署并注明日期的书面知情同意书。
  • 有生育潜力的女性必须准备好并能够根据 ICH M3 (R2) 使用高效的节育方法，如果始终如一地正确使用，每年的失败率将低于 1%。 注意：女性被认为具有生育潜力，即生育能力，月经初潮后直到绝经后，除非永久不育。 永久性绝育方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。 输卵管结扎不是永久绝育的方法。 绝经后状态定义为 12 个月无月经且无其他医疗原因
  • 进一步的纳入标准适用

排除标准：

  • SAPHO（滑膜炎-痤疮-脓疱病-骨肥厚-骨炎）综合征患者。
  • 原发性红皮病型寻常型银屑病患者。
  • 原发性斑块状寻常型银屑病患者，不存在脓疱或脓疱仅限于银屑病斑块。
  • 药物引发的急性全身性发疹性脓疱病 (AGEP)。
  • 根据研究者的判断，立即危及生命的 GPP 发作或需要重症监护治疗。 危及生命的并发症主要包括但不限于心血管/细胞因子驱动的休克、肺窘迫综合征或肾功能衰竭。
  • 严重、进行性或不受控制的肝病，定义为 AST 或 ALT 或碱性磷酸酶正常上限 (ULN) 升高 >3 倍，或总胆红素升高 >2 倍 ULN。
  • 进一步的排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：安慰剂
药品：安慰剂
输液液
实验性的：斯培索利单抗
药品：斯培索利单抗
输液液
其他名称：
  • BI 655130

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
全身性脓疱性银屑病医师总体评估 (GPPGA) 脓疱子评分为 0 的患者比例表明第 1 周时无可见脓疱
大体时间：在第 1 周。

全身性脓疱性银屑病医师整体评估 (GPPGA) 依赖于对全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者皮肤表现的临床评估。 研究者（或合格的现场人员）将所有 GPP 病变的红斑、脓疱和脱屑评分从 0 到 4。

GPPGA pustulation 子分数范围从 0 到 4，其中：

0 = 清除；

  1. = 几乎清晰；
  2. = 温和：
  3. = 适中；
  4. = 严重。 较低的 GPPGA pustulation 子分数表示更好的结果。 GPPGA 脓疱子评分为 0 表示没有可见的脓疱。

报告了在第 1 周达到 GPPGA 脓疱子评分为 0 的患者比例。
在第 1 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
次要重点：第 1 周时全身性脓疱性银屑病医师整体评估 (GPPGA) 评分为 0 或 1 的患者比例
大体时间：在第 1 周。

GPPGA 依赖于全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者皮肤表现的临床评估。 GPPGA 总分是通过取红斑子分数、脓疱子分数和鳞屑/结痂子分数的平均值来计算的。 使用范围从 0 到 4 的 5 点量表评分评估每个子分数的严重性（0 = 清晰，1 = 几乎清晰，2 = 轻度，3 = 中度，4 = 严重）。 最终的 GPPGA 分数分配如下：

  • 0，如果所有三个子分数的分数都是 0，
  • 1，如果 0 < 平均值 < 1.5，
  • 2，如果 1.5 ≤ 平均值 < 2.5，
  • 3、如果 2.5 ≤ 均值 < 3.5，
  • 4，如果平均值≥3.5。 较低的 GPPGA 分数表示更好的结果，0 表示清除，1 表示几乎清除。 报告第 1 周 GPPGA 评分为 0 或 1 的患者比例。
在第 1 周。
第 4 周时银屑病面积和全身性脓疱性银屑病 (GPPASI) 严重程度指数为 75 的患者比例
大体时间：在第 4 周。

全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 为患者的全身性全身性脓疱性银屑病 (GPP) 疾病状态提供数字评分，范围从 0 到 72。 它是受红斑、脓疱和脱屑影响的皮肤表面积百分比与 4 个身体区域（头部、躯干、上肢和下肢）上红斑、脓疱和脱屑（脱屑）的严重程度的线性组合。

较高的分数表示疾病状态较差，而 0 分表示没有疾病。 GPPASI 75 基于相对于基线的减少百分比，通常总结为基于实现超过 75% 减少的二分结果。

报告第 4 周时 GPPASI 为 75 的患者比例。
在第 4 周。
第 4 周时疼痛视觉模拟量表 (VAS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 周。

疼痛视觉模拟量表 (VAS) 是一种参与者管理的单项量表，旨在使用 100 毫米 (mm) 水平 VAS 测量全身性脓疱性银屑病 (GPP) 的皮肤疼痛强度。 GPP 参与者皮肤疼痛的总体严重程度是通过在水平 100 毫米刻度上放置一个标记来表示的，范围从 0 毫米（无疼痛）到 100 毫米（疼痛程度可想而知）。

相对于基线的变化是通过从第 4 周的 VAS 评分中减去基线时的 VAS 评分来计算的。负变化表示相对于基线有所改善。

在观察终点之前，死亡、第 8 天使用逃逸​​药物、OL Spesolimab 或第 8 天后使用 Spesolimab 进行抢救药物被认为反映了未能达到终点结果，即无反应 (NR)。

NR 不是缺失值，而是终点的最坏可能结果。 例如，如果获得的数据是 (NR, NR, NR, NR, NR, NR, 2, 3, 3, 3, 5) 那么 Q1 是 NR，中位数是 NR，Q3 是 3。
基线和第 4 周。
第 4 周银屑病症状量表 (PSS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 周。
PSS 是一种由 4 项患者报告的结果工具，用于评估中度至重度银屑病患者银屑病症状的严重程度。 症状包括：疼痛、发红、瘙痒和灼痛。 使用范围从 0 到 4 的 5 点量表评估症状严重程度，其中 0 = 无，1 = 轻微，2 = 中度，3 = 严重，4 = 非常严重。 将症状评分添加到未加权的总分（范围：0 至 16）。 较低的 PSS 分数表示更好的结果。 相对于基线的变化 = 第 4 周的 PSS 分数 - 基线时的 PSS 分数。 在观察终点之前，死亡、第 8 天使用逃逸​​药物、OL Spesolimab 或第 8 天后使用 Spesolimab 进行抢救药物被认为反映了未能达到终点结果，即无反应 (NR)。 NR 不是缺失值，而是终点的最坏可能结果。 例如，如果获得的数据是 (NR, NR, NR, NR, NR, NR, 2, 3, 3, 3, 5) 那么 Q1 是 NR，中位数是 NR，Q3 是 3。
基线和第 4 周。
慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 相对于基线的变化 - 第 4 周的疲劳评分
大体时间：基线和第 4 周。

FACIT-Fatigue 是一份包含 13 个项目的问卷，用于评估自我报告的疲劳及其对日常活动和功能的影响。 每项评分从0到4分。评分范围为0（极度疲劳）-52（不疲劳）。

相对于基线的变化=第 4 周时的 FACIT 疲劳评分-基线时的 FACIT-疲劳评分。 在观察终点之前，死亡、第 8 天使用逃逸​​药物、OL Spesolimab 或第 8 天后使用 Spesolimab 进行抢救药物被认为反映了未能达到终点结果，即无反应 (NR)。 NR 不是缺失值，而是终点的最坏可能结果。 例如，如果获得的数据是 s (NR, NR, NR, NR, NR, NR, 2, 3, 3, 3, 5) 那么 Q1 是 NR，中位数是 NR，Q3 是 3。
基线和第 4 周。
第 4 周时全身性脓疱性银屑病医师整体评估 (GPPGA) 评分为 0 或 1 的患者比例
大体时间：在第 4 周。

GPPGA 依赖于全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者皮肤表现的临床评估。 GPPGA 总分是通过取红斑子分数、脓疱子分数和鳞屑/结痂子分数的平均值来计算的。 使用范围从 0 到 4 的 5 点量表评分评估每个子分数的严重性（0 = 清晰，1 = 几乎清晰，2 = 轻度，3 = 中度，4 = 严重）。 最终的 GPPGA 分数分配如下：

  • 0，如果所有三个分数的分数都为 0，
  • 1，如果 0 < 平均值 < 1.5，
  • 2，如果 1.5 ≤ 平均值 < 2.5，
  • 3、如果 2.5 ≤ 均值 < 3.5，
  • 4，如果平均值≥3.5。 较低的 GPPGA 分数表示更好的结果，0 表示清除，1 表示几乎清除。

报告第 4 周时 GPPGA 得分为 0 或 1 的参与者比例。
在第 4 周。
全身性脓疱性银屑病医师整体评估 (GPPGA) 脓疱子评分为 0 的患者比例表明第 4 周时没有可见脓疱
大体时间：在第 4 周。

全身性脓疱性银屑病医师整体评估 (GPPGA) 依赖于对全身性脓疱性银屑病 (GPP) 患者皮肤表现的临床评估。 研究者（或合格的现场人员）对所有 GPP 病变的红斑、脓疱和脱屑评分从 0 到 4。

GPPGA pustulation 子分数范围从 0 到 4，其中：

0 = 清除；

  1. = 几乎清晰；
  2. = 温和：
  3. = 适中；
  4. = 严重。 较低的 GPPGA pustulation 子分数表示更好的结果。 报告了在第 1 周达到 GPPGA 脓疱子评分为 0 的患者比例。
在第 4 周。
第 4 周时全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 为 50 的患者比例
大体时间：在第 4 周。

全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 为患者的全身性全身性脓疱性银屑病 (GPP) 疾病状态提供数字评分，范围从 0 到 72。 它是受红斑、脓疱和脱屑影响的皮肤表面积百分比与 4 个身体区域（头部、躯干、上肢和下肢）上红斑、脓疱和脱屑（脱屑）的严重程度的线性组合。

较高的分数表示疾病状态较差，而 0 分表示没有疾病。 GPPASI 50 基于相对于基线的减少百分比，通常总结为基于实现超过 50% 减少的二分结果。

报告第 4 周时 GPPASI 为 50 的患者比例。
在第 4 周。
第 4 周时全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4 周。

GPPASI 为患者的全身性全身性脓疱性银屑病 (GPP) 疾病状态提供数字评分，范围从 0（无疾病）到 72（疾病状态较差）。 它是受红斑、脓疱和脱屑影响的皮肤表面积百分比与 4 个身体区域（头部、躯干、上肢和下肢）上红斑、脓疱和脱屑（脱屑）的严重程度的线性组合。

相对于基线的 GPPASI 变化百分比=（第 4 周的 GPPASI-基线的 GPPASI）*100/（基线的 GPPASI）。

在观察终点之前死亡、在第 8 天使用任何逃避药物、OL Spesolimab 或在第 8 天后使用 Spesolimab 进行抢救药物被认为反映未能达到终点结果，即无反应 (NR)。NR 是不是缺失值，而是端点的最坏可能结果。 例如，如果获得的数据为 (NR, NR, NR, NR, NR, NR, 2, 3, 3, 3, 5)，则 Q1 为 NR，中位数为 NR，Q3 为 3。未执行计划的统计分析由于缺乏有效数据。
基线和第 4 周。
第 1 周时全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 为 50 的患者比例
大体时间：在第 1 周。

全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 为患者的全身性全身性脓疱性银屑病 (GPP) 疾病状态提供数字评分，范围从 0 到 72。 它是受红斑、脓疱和脱屑影响的皮肤表面积百分比与 4 个身体区域（头部、躯干、上肢和下肢）上红斑、脓疱和脱屑（脱屑）的严重程度的线性组合。

较高的分数表示疾病状态较差，而 0 分表示没有疾病。 GPPASI 50 基于相对于基线的减少百分比，通常总结为基于实现超过 50% 减少的二分结果。

报告了第 1 周时 GPPASI 为 50 的患者比例。
在第 1 周。
第 1 周时全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 相对于基线的百分比变化
大体时间：在第 1 周。

全身性脓疱性银屑病面积和严重程度指数 (GPPASI) 为患者的全身性全身性脓疱性银屑病 (GPP) 疾病状态提供数字评分，范围从 0 到 72。 它是受红斑、脓疱和脱屑影响的皮肤表面积百分比与 4 个身体区域（头部、躯干、上肢和下肢）上红斑、脓疱和脱屑（脱屑）的严重程度的线性组合。

较高的分数表示疾病状态较差，而 0 分表示没有疾病。

第 1 周相对于基线的百分比变化计算如下：

相对于基线的 GPPASI 变化百分比 =（第 1 周的 GPPASI - 基线的 GPPASI）*100/基线的 GPPASI。 如果相对于基线的 % GPPASI 变化为正，则意味着疾病正在恶化。
在第 1 周。
至第 1 周发生的治疗紧急不良事件 (TEAE)
大体时间：从治疗开始到第 7 天，最多 7 天。

TEAE 是在治疗开始和第 8 天之间发生的所有不良事件 (AE)（第 8 天除外）。 在第一次药物摄入之前开始并在治疗中恶化的 AE 也被认为是“治疗紧急”。

暴露调整后的发病率计算如下：

发生率 [1/100 患者年] = 100 × 发生 AE 的患者数量 / 总的 AE 特定风险时间 [患者年] 其中： 风险时间 [患者年] =（TEAE 发作日期 - 研究药物开始日期 + 1) /365.25
从治疗开始到第 7 天，最多 7 天。
至第 1 周出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的患者人数
大体时间：从治疗开始到第 7 天，最多 7 天。
TEAE 是在治疗开始和第 8 天之间发生的所有不良事件 (AE)（第 8 天除外）。 在第一次药物摄入之前开始并在治疗中恶化的 AE 也被认为是“治疗紧急”。
从治疗开始到第 7 天，最多 7 天。
治疗阶段发生的治疗紧急不良事件 (TEAE)
大体时间：从治疗开始到残留效应期 (REP) 结束，但在任何使用开放标签的 spesolimab 时被审查，长达 16 周。

TEAE 是发生在治疗开始和残留效应期 (REP) 结束（16 周）之间的所有不良事件 (AE)。 在第一次药物摄入之前开始并在治疗中恶化的 AE 也被认为是“治疗紧急”。

暴露调整后的发病率计算如下：

发生率 [1/100 患者-年] = 100 × AE 患者数量/总 AE 特定风险时间 [患者-年] 其中 风险时间 其中： 风险时间 [患者-年] =（发病日期TEAE - 研究药物开始日期 + 1) /365.25 如果对于患者而言，选定的 TEAE 没有发生，则风险时间被审查为最小

  • 死亡的日期
  • 对于未转入开放标签扩展 (OLE) 研究的患者：最后联系日期 Visit14/15
  • 对于转入 OLE 研究的患者：OLE 研究中的第 1 剂
  • 停药日期 + 112 天
  • 如果给予 OL spesolimab，第 8 天的日期
  • 如果给予 spesolimab，则使用抢救药物的日期。
从治疗开始到残留效应期 (REP) 结束，但在任何使用开放标签的 spesolimab 时被审查，长达 16 周。
治疗阶段发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 的患者人数
大体时间：从治疗开始到残留效应期 (REP) 结束，但在任何使用开放标签的 spesolimab 时被审查，长达 16 周。
TEAE 是发生在治疗开始和残留效应期 (REP) 结束（16 周）之间的所有不良事件 (AE)。 在第一次药物摄入之前开始并在治疗中恶化的 AE 也被认为是“治疗紧急”。
从治疗开始到残留效应期 (REP) 结束，但在任何使用开放标签的 spesolimab 时被审查，长达 16 周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boehringer Ingelheim

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月31日

初级完成 (实际的)

2020年9月23日

研究完成 (实际的)

2021年1月5日

研究注册日期

首次提交

2018年12月19日

首先提交符合 QC 标准的

2018年12月19日

首次发布 (实际的)

2018年12月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年2月11日

最后验证

2022年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1368-0013
  • 2017-004231-37 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在研究完成并且主要手稿被接受发表后，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 请求访问有关本研究的临床研究文件，并签署“文件共享协议”。 此外，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 在提交研究计划后并根据网站上列出的条款，查找信息以请求访问此研究和其他列出的研究的临床研究数据。

共享的数据是原始临床研究数据集。

IPD 共享时间框架

在美国和欧盟针对产品和适应症完成所有监管活动之后，以及在主要手稿被接受出版之后。

IPD 共享访问标准

对于研究文件 - 在签署“文件共享协议”后。 对于研究数据 - 1. 提交研究计划并获得批准后（独立审查小组和赞助商将进行检查，包括检查计划的分析是否与赞助商的出版计划相冲突）； 2. 签署“数据共享协议”。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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