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PTG-300 在非输血依赖性和输血依赖性慢性贫血患者中的研究 (TRANSCEND)

2021年7月13日 更新者：Protagonist Therapeutics, Inc.

PTG-300 在非输血依赖性 (NTD) 和输血依赖性 (TD) 慢性贫血患者中的 2 期研究

这是一项 2 期开放标签、单臂设计研究，按受试者队列进行剂量递增。 该研究旨在监测 PTG-300 的安全性，以获得 PTG-300 治疗 β-地中海贫血疗效的初步证据。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 2 期开放标签、单臂设计研究，按受试者队列进行剂量递增，并有可能在每个队列中进行个体滴定（剂量增加或减少）。 该研究旨在监测 PTG-300 的安全性，以获得 PTG-300 治疗慢性 β-地中海贫血疗效的初步证据，并评估 PTG-300 在目标人群中的适当给药方案

研究类型

介入性

注册 (实际的)

63

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 希腊
      • Thessaloníki、希腊
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras、Achaia、希腊
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens、Attiki、希腊、11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens、Attiki、希腊
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • 意大利
      • Brindisi、意大利、72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、意大利、80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok、泰国、10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai、泰国、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen、泰国、40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok、泰国、65000
        • Naresuan University
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara、火鸡、06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya、火鸡、07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir、火鸡、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin、火鸡、33343
        • Mersin University Medical Facult
  • 突尼斯
      • Sousse、突尼斯、4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis、突尼斯、1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis、突尼斯、1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis、突尼斯、1089
        • Principal Military Hospital
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • 英国
      • London、英国
        • Barts Health NHS Trust
      • London、英国、E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • 马来西亚
      • Ampang、马来西亚、68000
        • Hospital Ampang
      • George Town、马来西亚、10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru、马来西亚、80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu、马来西亚、88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching、马来西亚、93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩
        • Chronic Care Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

主要纳入标准：

  1. 年龄在 18 至 65 岁之间的男性和女性受试者（队列 1-4b）。
  2. 年龄在 12-<18 岁之间，体重至少为 30 公斤的男性和女性受试者（第 5 组和第 6 组）。
  3. 无其他 Hgb 异常的 β-地中海贫血诊断记录。

仅适用于 NTD β-地中海贫血受试者的纳入标准：

  1. 两次测量的平均 Hgb < 10.0 g/dL（一次在给药前 7-28 天进行，另一次在给药前 7 天内进行）。
  2. 要求在 24 周内输注 < 6 个单位的红细胞，最后一次输血至少在筛选前 8 周。

仅适用于 TD β-地中海贫血受试者的纳入标准：

  1. 筛选前 24 周内输血要求至少 6 个单位的红细胞，无输血期不超过 45 天。
  2. 最后一次红细胞输注在给药前 5-10 天。

主要排除标准：

  1. 患有镰状细胞病、Hgb H、Hb Bart 胎儿水肿或血红蛋白 S 的受试者
  2. 需要住院治疗或静脉内抗菌治疗的感染，或给药后 6 个月内的机会性感染，给药后 2 周内需要抗菌治疗的任何感染；人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史。
  3. 受试者同时患有具有临床意义的、不稳定或不受控制的心血管、肺、肝、肾、胃肠道、泌尿生殖系统、血液学、凝血、免疫学、内分泌/代谢或其他医学疾病，研究者认为这些疾病可能会混淆研究结果研究或通过参与研究给受试者带来额外风险。
  4. 已知的原发性或继发性免疫缺陷。

  5. 筛选后 6 个月内有以下任何一项的病史：

    心肌梗塞、不稳定型心绞痛、短暂性脑缺血发作、需要住院治疗的失代偿性心力衰竭、充血性心力衰竭（纽约心脏协会 3 级或 4 级）、不受控制的心律失常、心脏血运重建、中风、不受控制的高血压（静息收缩压 [BP] > 160mmHg或不止一次静息舒张压 > 100mmHg）或未控制的糖尿病（Hgb A1c > 9% 或 > 一次严重低血糖）。

  6. 怀孕或哺乳期的女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PTG-300有源
药品：PTG-300皮下注射
药品：PTG-300
皮下 (SC)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
NTD：每个剂量的反应者比例
大体时间：4周时间
在没有输血的情况下实现 Hgb 增加的 NTD 受试者
4周时间
TD：每个剂量的临床反应者比例
大体时间：8周时间
在 8 周内实现所需红细胞 (RBC) 单位减少的 TD 受试者
8周时间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Protagonist Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年12月19日

初级完成 (实际的)

2020年7月31日

研究完成 (实际的)

2020年7月31日

研究注册日期

首次提交

2019年1月9日

首先提交符合 QC 标准的

2019年1月10日

首次发布 (实际的)

2019年1月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月13日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTG-300-02

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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