Estudio de PTG-300 en sujetos con beta-talasemia no dependientes de transfusiones y dependientes de transfusiones con anemia crónica (TRANSCEND)

Principales Criterios de Inclusión:

1. Sujetos masculinos y femeninos de 18 a 65 años, inclusive (Cohortes 1-4b).
2. Sujetos masculinos y femeninos de 12-<18 años, con un peso mínimo de 30 kg (Cohortes 5 y 6).
3. Diagnóstico documentado de β-talasemia sin otra anomalía de Hgb.

Criterios de inclusión aplicables solo para sujetos NTD β-talasemia:

1. Hgb media < 10,0 g/dL de dos mediciones (una realizada entre 7 y 28 días antes de la dosificación y la otra realizada dentro de los 7 días previos a la dosificación).
2. Requisito de <6 unidades de transfusión de glóbulos rojos en un período de 24 semanas con la última transfusión al menos 8 semanas antes de la selección.

Criterios de inclusión aplicables solo para sujetos TD β-talasemia:

1. Requerimiento de transfusión de al menos 6 unidades de glóbulos rojos en las 24 semanas previas a la selección sin período libre de transfusión > 45 días.
2. Última transfusión de glóbulos rojos 5-10 días antes de la dosificación.

Principales Criterios de Exclusión:

1. Sujetos con enfermedad de células falciformes, Hgb H, hidropesía fetal de Hb Bart o hemoglobina S
2. Infección que requiera hospitalización o terapia antimicrobiana IV, o infección oportunista dentro de los 6 meses posteriores a la dosificación, cualquier infección que requiera terapia antimicrobiana dentro de las 2 semanas posteriores a la dosificación; antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
3. El sujeto tiene un trastorno cardiovascular, pulmonar, hepático, renal, gastrointestinal, genitourinario, hematológico, de coagulación, inmunológico, endocrino/metabólico u otro trastorno médico concurrente clínicamente significativo, inestable o no controlado que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio. estudio o suponer un riesgo adicional para el sujeto por su participación en el estudio.
4. Inmunodeficiencia primaria o secundaria conocida.

5. Historia dentro de los 6 meses posteriores a la detección de cualquiera de los siguientes:

   infarto de miocardio, angina inestable, ataque isquémico transitorio, insuficiencia cardíaca descompensada que requiere hospitalización, insuficiencia cardíaca congestiva (clase 3 o 4 de la New York Heart Association), arritmias no controladas, revascularización cardíaca, accidente cerebrovascular, hipertensión no controlada (presión arterial sistólica [PA] en reposo > 160 mmHg o PA diastólica en reposo > 100 mmHg en más de una ocasión) o diabetes no controlada (Hgb A1c > 9% o > un episodio de hipoglucemia grave).

6. Hembras gestantes o lactantes.