Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av PTG-300 i ikke-transfusjonsavhengige og transfusjonsavhengige beta-thalassemi-personer med kronisk anemi (TRANSCEND)

13. juli 2021 oppdatert av: Protagonist Therapeutics, Inc.

En fase 2-studie av PTG-300 i ikke-transfusjonsavhengige (NTD) og transfusjonsavhengige (TD) β-thalassemi-individer med kronisk anemi

Dette er en fase 2 åpen, enarms designstudie med doseøkning etter emnekohort. Studien er designet for å overvåke PTG-300-sikkerhetsprofilen, for å oppnå foreløpige bevis på effekten av PTG-300 for behandling ved β-thalassemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2 åpen, enkeltarms designstudie med doseeskalering etter forsøkspersonkohort og med potensial for individuell titrering (doseøkning eller -reduksjon) innenfor hver kohort. Studien er designet for å overvåke PTG-300-sikkerhetsprofilen, for å skaffe foreløpige bevis på effekten av PTG-300 for behandling av kronisk anemi ved β-thalassemi og for å evaluere passende doseringsregime for PTG-300 i målpopulasjonen

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Hellas
      • Thessaloníki, Hellas
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Hellas
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Hellas, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Hellas
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisia, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tyrkia, 33343
        • Mersin University Medical Facult

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 til 65 år, inklusive (Kohorter 1-4b).
  2. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 12-<18 år, med en minimumsvekt på 30 kg (kohorter 5 og 6).
  3. Dokumentert diagnose av β-thalassemi uten annen Hgb-avvik.

Inklusjonskriterier som kun gjelder for NTD β-thalassemi-personer:

  1. Gjennomsnittlig Hgb < 10,0 g/dL av to målinger (en utført 7-28 dager før dosering og den andre utført innen 7 dager før dosering).
  2. Behov for < 6 enheter RBC transfusjon i en 24 ukers periode med siste transfusjon minst 8 uker før screening.

Inklusjonskriterier som kun gjelder for TD β-thalassemi-fag:

  1. Transfusjonsbehov på minst 6 enheter RBC i de 24 ukene før screening uten transfusjonsfri periode > 45 dager.
  2. Siste RBC-transfusjon 5-10 dager før dosering.

Hovedekskluderingskriterier:

  1. Personer med sigdcellesykdom, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis eller hemoglobin S
  2. Infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller IV antimikrobiell behandling, eller opportunistisk infeksjon innen 6 måneder etter dosering, enhver infeksjon som krever antimikrobiell behandling innen 2 uker etter dosering; historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  3. Personen har samtidig en klinisk signifikant, ustabil eller ukontrollert kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, gastrointestinal, genitourinær, hematologisk, koagulasjons-, immunologisk, endokrin/metabolsk eller annen medisinsk lidelse som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studere eller utgjøre ytterligere risiko for forsøkspersonen ved deres deltakelse i studien.
  4. Kjent primær eller sekundær immunsvikt.

  5. Historie innen 6 måneder etter screening av noe av følgende:

    hjerteinfarkt, ustabil angina, forbigående iskemisk anfall, dekompensert hjertesvikt som krever sykehusinnleggelse, kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association klasse 3 eller 4), ukontrollerte arytmier, hjerterevaskularisering, hjerneslag, ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk i hvile [BP] > 160 mmHg eller hvilende diastolisk blodtrykk > 100 mmHg ved mer enn én anledning) eller ukontrollert diabetes (Hgb A1c > 9 % eller > én episode med alvorlig hypoglykemi).

  6. Drektige eller ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PTG-300 Aktiv
Medikament: PTG-300 Subkutan
Legemiddel: PTG-300
Subkutan (SC)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NTD: Andel respondere ved hver dose
Tidsramme: 4 ukers periode
NTD-personer som oppnår en økning i Hgb uten transfusjon
4 ukers periode
TD: Andel av klinisk respondere ved hver dose
Tidsramme: 8 ukers periode
TD-personer som oppnår en reduksjon i antall røde blodlegemer (RBC) som kreves over en 8 ukers periode
8 ukers periode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

14. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTG-300-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kronisk anemi

Kliniske studier på PTG-300

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere